Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Domięśniowe wstrzyknięcie autologicznego UCB-MNC podczas operacji Fontana z powodu CHD zależnej od SRV

24 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Timothy J Nelson, MD, PhD

Faza I badania nad domięśniowym wstrzyknięciem autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących z krwi pępowinowej podczas leczenia chirurgicznego Fontana pojedynczej wrodzonej wady serca zależnej od prawej komory

Naukowcy chcą lepiej zrozumieć, co dzieje się z sercem, gdy autologiczne (pochodzące z własnego ciała) komórki macierzyste zostaną wstrzyknięte bezpośrednio do mięśnia prawej połowy serca podczas operacji Fontana (III etap). Chcą sprawdzić, czy nastąpiły zmiany w aktywności elektrycznej, strukturze i funkcji serca po terapii opartej na komórkach macierzystych. Naukowcy porównają wyniki osób, które otrzymały komórki macierzyste, z wynikami osób, które ich nie otrzymały.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy I jest wieloośrodkowym, prospektywnym, prowadzonym metodą otwartej próby, nierandomizowanym badaniem zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa autologicznego UCB-MNC podawanego do mięśnia sercowego prawej komory u pacjentów z ciężką chorobą niedokrwienną serca zdefiniowaną jako pojedynczy układ krążenia zależny od prawej komory na poziomie czas planowanej paliacji chirurgicznej metodą Fontana. Zostanie to osiągnięte poprzez porównanie danych zebranych w grupie badanej z równoważnymi danymi zebranymi w grupie kontrolnej. Celem tego nierandomizowanego, otwartego badania klinicznego fazy I jest prospektywna ocena bezpieczeństwa, mierzonego krótkoterminowymi i długoterminowymi punktami końcowymi bezpieczeństwa oraz zmianą wyjściowych danych porównawczych, dla autologicznych wstrzyknięć domięśniowych UCB-MNC do mięśnia sercowego pojedyncza, morfologicznie prawa komora pacjentów z ciężką CHD wymagających leczenia paliatywnego metodą Fontana. Grupa leczona zostanie porównana z nietraktowaną grupą kontrolną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie wrodzonej wady słuchu z funkcjonalnie pojedynczą prawą komorą (np. HLHS, warianty HLHS, niezrównoważony ubytek przegrody AV z przewagą R, DORV z niedorozwojem LV) poddawanej paliatywnej operacji metodą Fontana
  • Wiek co najmniej 2 i mniej niż lub równy 5 lat w momencie leczenia paliatywnego metodą Fontana
  • W przypadku pacjentów włączonych do ramienia leczenia wymagany jest wcześniejszy udział w badaniu klinicznym Pobieranie i przetwarzanie krwi pępowinowej u pacjentów z zespołem niedorozwoju lewego serca (NCT01856049) z autologicznym produktem UCB-MNC pobranym i dostępnym do dystrybucji.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia reakcji na DMSO (tylko pacjenci z ramienia leczenia).
  • Rodzic (rodzice) lub opiekun prawny nie chcą, aby ich dziecko uczestniczyło lub nie chce przestrzegać procedur badania.
  • Ciężkie choroby przewlekłe według uznania lekarza prowadzącego.
  • Rozległe cechy zespołu pozasercowego.
  • Historia raka.

  • Którekolwiek z poniższych powikłań wrodzonej wady serca:

    • jakikolwiek stan wymagający pilnej lub nieplanowanej interwencji w ciągu 15 dni przed operacją paliatywną metodą Fontana, chyba że badacz ośrodka udokumentował całkowite i pełne wyleczenie serca.
    • ciężkie nadciśnienie płucne (zgłoszone w dokumentacji medycznej jako >70% ciśnienie systemowe)
    • Inne obawy kliniczne udokumentowane przez badacza w ośrodku, które mogą przewidywać (bardziej prawdopodobne niż niewystąpienie) ryzyko poważnych powikłań lub bardzo złego wyniku, niezwiązane bezpośrednio z produktem zawierającym komórki macierzyste lub procedurą jego iniekcji, podczas lub po operacji Fontana uśmierzenie.
  • Osoby z ciężką niewydolnością serca wymagającą przeszczepu serca
  • Osoby z oporną na leczenie lub pogarszającą się arytmią
  • Osoby z automatycznym wszczepialnym kardiowerterem-defibrylatorem (AICD) lub rozrusznikiem serca
  • Pacjent z wcześniejszymi powikłaniami chirurgicznymi podczas leczenia paliatywnego metodą Fontana, które spowodowały lub można było racjonalnie oczekiwać, że spowodują znaczne pogorszenie czynności serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię zabiegowe
Autologiczne (własne) komórki jednojądrzaste pochodzące z krwi pępowinowej i spełniające wszystkie kryteria uwalniania są wstrzykiwane na powierzchnię prawego mięśnia sercowego, aby osiągnąć docelową dawkę 3 milionów komórek na kilogram masy ciała. Jest to zabieg jednorazowy w czasie operacji III stopnia metodą Fontana.
Biologiczny: Autologiczne komórki jednojądrzaste
Autologiczne komórki jednojądrzaste dostarczone do prawej komory w czasie III stopnia operacji Fontana.
Brak interwencji: Ramię kontrolne
Kohorta kontrolna nieotrzymująca produktu komórkowego, która zostanie włączona i będzie podlegać obserwacji przy użyciu tych samych kryteriów włączenia/wyłączenia i wymagań dotyczących obserwacji, co grupa leczona.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo krótkoterminowe
Ramy czasowe: W ciągu 3 miesięcy po operacji Fontana
Miara nowych lub nasilających się zdarzeń niepożądanych
W ciągu 3 miesięcy po operacji Fontana

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo
Ramy czasowe: W ciągu 2 lat po operacji Fontana
Miara nowych lub nasilających się zdarzeń niepożądanych
W ciągu 2 lat po operacji Fontana
Funkcja prawej komory
Ramy czasowe: Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Zmiana funkcji prawej komory w porównaniu z wartością wyjściową przezklatkowego echokardiogramu mierzona za pomocą dwupłaszczyznowej frakcjonowanej zmiany pola powierzchni (FAC) przy wypisie i 3 miesiące
Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Wysoka czułość Troponina T
Ramy czasowe: 3 godziny po rejestracji, 6 godzin po rejestracji, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji Fontana)
Zmiana od wartości początkowej w badaniu Troponina T o wysokiej czułości po 3 godzinach i 6 godzinach po włączeniu do badania i przy wypisie ze szpitala
3 godziny po rejestracji, 6 godzin po rejestracji, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji Fontana)
NT-pro-BNP
Ramy czasowe: Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Zmiana od wartości początkowej stężeń NT-pro-BNP w porównaniu z wartością wyjściową, przy wypisie ze szpitala i 3 miesiące po operacji metodą Fontana
Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Panelowe przeciwciało reaktywne
Ramy czasowe: Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów PRA przy wypisie i 3 miesiące po operacji metodą Fontana w porównaniu do wartości wyjściowych.
Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Waga
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3 miesiące po zabiegu Fontana, 12 miesięcy po zabiegu Fontana
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej po 3 i 12 miesiącach od zabiegu Fontana.
Wartość wyjściowa, 3 miesiące po zabiegu Fontana, 12 miesięcy po zabiegu Fontana
Skumulowane dni hospitalizacji
Ramy czasowe: 3 miesiące po wypisie, 12 miesięcy po wypisie
Skumulowana liczba dni hospitalizacji na pacjenta 3 i 12 miesięcy po wypisie ze szpitala po operacji Fontana
3 miesiące po wypisie, 12 miesięcy po wypisie
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji metodą Fontana), 3 miesiące, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Zmiana od wartości początkowej w PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 przy wypisie, 3, 12, 18 i 24 miesiące po operacji metodą Fontana
Wartość wyjściowa, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji metodą Fontana), 3 miesiące, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Timothy J Nelson, MD, PhD

Współpracownicy

The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Śledczy

  • Główny śledczy: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Główny śledczy: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Główny śledczy: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: David M Overman, Children's Minnesota
  • Główny śledczy: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Główny śledczy: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Główny śledczy: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Główny śledczy: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Główny śledczy: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 21-000088

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Autologiczne komórki jednojądrzaste

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj