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Iniezione intramiocardica di UCB-MNC autologo durante la chirurgia di Fontan per CHD dipendente da SRV

12 febbraio 2024 aggiornato da: Timothy J Nelson, MD, PhD

Studio di fase I sull'iniezione intramiocardica di cellule mononucleate derivate dal sangue del cordone ombelicale autologo durante la palliazione chirurgica di Fontan della cardiopatia congenita dipendente dal ventricolo destro singolo

I ricercatori vogliono capire meglio cosa succede al cuore quando le cellule staminali autologhe (dal proprio corpo) vengono iniettate direttamente nel muscolo del lato destro del cuore durante l'intervento di Fontan (fase III). Vogliono vedere se ci sono cambiamenti nell'attività elettrica, nella struttura e nella funzione del cuore dopo questa terapia basata sulle cellule staminali. I ricercatori confronteranno i risultati delle persone che ricevono le cellule staminali con i risultati delle persone che non ricevono le cellule staminali.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase I è uno studio multicentrico, prospettico, in aperto, non randomizzato, progettato per valutare la sicurezza di UCB-MNC autologo somministrato nel miocardio ventricolare destro di soggetti con malattia coronarica grave definita da un singolo sistema circolatorio dipendente dal ventricolo destro a livello del tempo di una palliazione chirurgica pianificata di Fontan. Ciò sarà ottenuto confrontando i dati raccolti nel braccio di trattamento con i dati equivalenti raccolti nel braccio di controllo. Lo scopo di questo studio clinico di fase I in aperto non randomizzato è valutare in modo prospettico la sicurezza, misurata dagli endpoint di sicurezza a breve e lungo termine e dalla variazione dei confronti al basale, per le iniezioni intramiocardiche autologhe di UCB-MNC nel singolo, ventricolo morfologicamente destro di soggetti con malattia coronarica grave che richiedono palliazione chirurgica di Fontan. Il gruppo di trattamento verrà confrontato con un gruppo di controllo non trattato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di un difetto uditivo congenito con ventricolo destro funzionalmente singolo (come HLHS, varianti HLHS, difetto del setto atrioventricolare sbilanciato con dominanza R, DORV con ventricolo sinistro ipoplastico) sottoposto a palliazione chirurgica di Fontan
  • Almeno 2 e meno o uguale a 5 anni di età al momento della palliazione chirurgica di Fontan
  • Per i soggetti che si iscrivono al braccio di trattamento, è richiesta la precedente partecipazione alla sperimentazione clinica Prelievo ed elaborazione del sangue del cordone ombelicale per i pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplastico (NCT01856049) con prodotto autologo UCB-MNC raccolto e disponibile per la distribuzione.

Criteri di esclusione:

  • Storia di reazione al DMSO (solo soggetti del braccio di trattamento).
  • Genitore(i) o tutore legale non disposto a far partecipare il proprio figlio o non disposto a seguire le procedure di studio.
  • Malattie croniche gravi a discrezione del medico curante.
  • Ampie caratteristiche sindromiche extra-cardiache.
  • Storia del cancro.

  • Una qualsiasi delle seguenti complicanze della sua cardiopatia congenita:

    • qualsiasi condizione che richieda una procedura di intervento urgente o non pianificata entro 15 giorni prima della palliazione chirurgica di Fontan, a meno che il recupero cardiaco completo e completo non sia documentato dall'investigatore del sito.
    • ipertensione polmonare grave (riportata in cartella come >70% pressione sistemica)
    • Altri problemi clinici documentati da un ricercatore del sito che prevedano (più probabile che accada piuttosto che non accada) un rischio di complicanze gravi o esito molto negativo, non direttamente correlato al prodotto con cellule staminali o alla sua procedura di iniezione, durante o dopo l'intervento chirurgico di Fontan palliativo.
  • Individui con insufficienza cardiaca grave che richiedono il trapianto di cuore
  • Individui con aritmia refrattaria o in peggioramento
  • Individui con defibrillatore cardioverter impiantabile automatizzato (AICD) o pacemaker
  • Paziente con precedenti complicazioni chirurgiche durante la palliazione chirurgica di Fontan che hanno portato o si potrebbe ragionevolmente prevedere che ridurranno significativamente la funzione cardiaca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento
Le cellule autologhe (auto) mononucleate derivate dal sangue del cordone ombelicale e che soddisfano tutti i criteri di rilascio vengono iniettate nella superficie del muscolo cardiaco destro per raggiungere la dose target di 3 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo. Questo è un trattamento una tantum al momento della chirurgia di Fontan in stadio III.
Biologico: Cellule mononucleate autologhe
Cellule mononucleate autologhe consegnate nel ventricolo destro al momento dell'intervento di Fontan in stadio III.
Nessun intervento: Braccio di controllo
Coorte di controllo che non riceve il prodotto cellulare, che verrà arruolato e seguito utilizzando gli stessi criteri di inclusione/esclusione e requisiti di follow-up del braccio di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a breve termine
Lasso di tempo: Entro 3 mesi dall'intervento di Fontan
Misura di eventi avversi nuovi o in peggioramento
Entro 3 mesi dall'intervento di Fontan

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine
Lasso di tempo: Entro 2 anni dall'intervento di Fontan
Misura di eventi avversi nuovi o in peggioramento
Entro 2 anni dall'intervento di Fontan
Funzione ventricolare destra
Lasso di tempo: Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi dopo l'intervento di Fontan
Variazione rispetto al basale della funzione ventricolare destra dell'ecocardiogramma transtoracico misurata dalla variazione dell'area frazionaria biplanare (FAC) alla dimissione e a 3 mesi
Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi dopo l'intervento di Fontan
Troponina T ad alta sensibilità
Lasso di tempo: 3 ore dopo l'arruolamento, 6 ore dopo l'arruolamento, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan)
Variazione rispetto al basale della troponina T ad alta sensibilità a 3 ore e 6 ore dopo l'arruolamento e alla dimissione dall'ospedale
3 ore dopo l'arruolamento, 6 ore dopo l'arruolamento, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan)
NT-pro-BNP
Lasso di tempo: Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi dopo l'intervento di Fontan
Variazione rispetto al basale dei livelli di NT-pro-BNP rispetto al basale, alla dimissione dall'ospedale e a 3 mesi dall'intervento di Fontan
Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi dopo l'intervento di Fontan
Anticorpo reattivo del pannello
Lasso di tempo: Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi dopo l'intervento di Fontan
Variazione rispetto al basale dei livelli di PRA alla dimissione e 3 mesi dopo l'intervento di Fontan rispetto al basale.
Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi dopo l'intervento di Fontan
Peso
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fontan, 12 mesi dopo l'intervento di Fontan
Variazione di peso rispetto al basale a 3 e 12 mesi dopo l'intervento di Fontan.
Basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fontan, 12 mesi dopo l'intervento di Fontan
Giorni cumulativi di ricovero
Lasso di tempo: 3 mesi dopo la dimissione, 12 mesi dopo la dimissione
Giorni cumulativi di ricovero per paziente a 3 e 12 mesi dopo la dimissione dall'intervento di Fontan
3 mesi dopo la dimissione, 12 mesi dopo la dimissione
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Lasso di tempo: Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
Variazione rispetto al basale nella PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 alla dimissione, 3, 12, 18 e 24 mesi dopo l'intervento di Fontan
Basale, dimissione dall'ospedale (fino a 30 giorni dopo l'intervento di Fontan), 3 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Timothy J Nelson, MD, PhD

Collaboratori

The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Investigatori

  • Investigatore principale: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Investigatore principale: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Investigatore principale: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigatore principale: David M Overman, Children's Minnesota
  • Investigatore principale: Ram Kumar Subramanyan, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Investigatore principale: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Investigatore principale: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Investigatore principale: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Investigatore principale: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigatore principale: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 maggio 2023

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 21-000088

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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