Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intramyokardieinjektion af autolog UCB-MNC under Fontan-kirurgi for SRV-afhængig CHD

24. juni 2025 opdateret af: Timothy J Nelson, MD, PhD

Fase I undersøgelse af intramyokardieinjektion af autologe navlestrengsblod-afledte mononukleære celler under Fontan kirurgisk palliation af enkelt højre ventrikel-afhængig medfødt hjertesygdom

Forskere ønsker bedre at forstå, hvad der sker med hjertet, når de autologe (fra ens egen krop) stamceller sprøjtes direkte ind i musklerne i højre side af hjertet under Fontan-operationen (stadie III). De ønsker at se, om der er ændringer i den elektriske aktivitet, strukturen og hjertets funktion efter denne stamcellebaserede terapi. Forskere vil sammenligne resultaterne fra personer, der modtager stamcellerne, med resultaterne fra personer, der ikke modtager stamcellerne.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase I-studie er et multicenter, prospektivt, åbent, ikke-randomiseret studie designet til at evaluere sikkerheden af ​​autolog UCB-MNC indgivet i det højre ventrikulære myokardium hos forsøgspersoner med svær CHD defineret af enkelte højre ventrikulære afhængige kredsløbssystemer ved tidspunkt for en planlagt Fontan kirurgisk palliation. Dette opnås ved at sammenligne data indsamlet i behandlingsarmen med tilsvarende data indsamlet i kontrolarmen. Formålet med dette ikke-randomiserede, åbne kliniske fase I-studie er at prospektivt evaluere sikkerheden, målt ved de kortsigtede og langsigtede sikkerhedsendepunkter og ændringer i baseline-sammenligninger, for de autologe UCB-MNC intramyokardieinjektioner i enkelt, morfologisk højre ventrikel af personer med svær CHD, der kræver Fontan kirurgisk palliation. Behandlingsgruppen vil blive sammenlignet med en ubehandlet kontrolgruppe.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af en medfødt høredefekt med funktionelt enkelt højre ventrikel (såsom HLHS, HLHS varianter, ubalanceret AV septal defekt med R dominans, DORV med Hypoplastisk LV), der gennemgår Fontan kirurgisk palliation
  • Mindst 2 og mindre end eller lig med 5 år på tidspunktet for Fontan kirurgisk palliation
  • For forsøgspersoner, der tilmelder sig behandlingsarmen, kræves tidligere deltagelse i klinisk undersøgelse af navlestrengsblodindsamling og -behandling for patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (NCT01856049) med autologt UCB-MNC-produkt indsamlet og tilgængeligt til distribution.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med DMSO-reaktion (personer kun i behandlingsarm).
  • Forældre eller værge er uvillige til at få deres barn til at deltage eller uvillige til at følge undersøgelsesprocedurerne.
  • Alvorlige kroniske sygdomme efter den behandlende læges skøn.
  • Omfattende ekstra-kardiale syndrometræk.
  • Historie om kræft.

  • Enhver af følgende komplikationer af hans/hendes medfødte hjertesygdom:

    • enhver tilstand, der kræver akut eller uplanlagt interventionsprocedure inden for 15 dage før Fontan kirurgisk palliation, medmindre fuldstændig og fuldstændig hjertegenopretning er dokumenteret af stedets investigator.
    • svær pulmonal hypertension (rapporteret i journalen som >70 % systemisk tryk)
    • Andre kliniske bekymringer som dokumenteret af en undersøgelsessted, der ville forudsige (mere sandsynligt, at det sker end ikke at ske) en risiko for alvorlige komplikationer eller meget dårligt resultat, som ikke er direkte relateret til stamcelleproduktet eller dets injektionsprocedure, under eller efter Fontan-kirurgi. palliation.
  • Personer med alvorlig hjertesvigt, der kræver hjertetransplantation
  • Personer med refraktær eller forværret arytmi
  • Personer med en automatisk implanterbar cardioverter-defibrillator (AICD) eller pacemaker
  • Patient med tidligere kirurgiske komplikationer under Fontan kirurgisk palliation, der resulterede i eller med rimelighed kunne forventes at signifikant reducere hjertefunktionen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
Autologe (selv) mononukleære celler, der stammer fra navlestrengsblod, og som opfylder alle frigivelseskriterier, injiceres i overfladen af ​​højre hjertemuskel for at opnå måldosis på 3 millioner celler pr. kilogram kropsvægt. Dette er en engangsbehandling på tidspunktet for trin III Fontan-operationen.
Biologisk: Autologe mononukleære celler
Autologe mononukleære celler leveret til højre ventrikel på tidspunktet for trin III Fontan-kirurgi.
Ingen indgriben: Kontrolarm
Kontrolkohorte, der ikke modtager celleproduktet, som vil blive tilmeldt og fulgt med de samme inklusions-/eksklusionskriterier og opfølgningskrav som behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kortsigtet sikkerhed
Tidsramme: Inden for 3 måneder efter Fontan-operationen
Mål for nye eller forværrede uønskede hændelser
Inden for 3 måneder efter Fontan-operationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed
Tidsramme: Inden for 2 år efter Fontan-operationen
Mål for nye eller forværrede uønskede hændelser
Inden for 2 år efter Fontan-operationen
Højre ventrikulær funktion
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Ændring fra baseline transthoracic ekkokardiogram højre ventrikulær funktion målt ved biplan fraktionel arealændring (FAC) ved udskrivelse og 3 måneder
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Høj følsomhed Troponin T
Tidsramme: 3 timer efter indskrivning, 6 timer efter indskrivning, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-kirurgi)
Ændring fra baseline i højsensitiv Troponin T 3 timer og 6 timer efter indskrivning og ved hospitalsudskrivning
3 timer efter indskrivning, 6 timer efter indskrivning, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-kirurgi)
NT-pro-BNP
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Ændring fra baseline i NT-pro-BNP-niveauer sammenlignet med baseline, ved hospitalsudskrivning og 3 måneder efter Fontan-kirurgi
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Panelreaktivt antistof
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Ændring fra baseline i PRA-niveauer ved udskrivelse og 3 måneder efter Fontan-kirurgi sammenlignet med baseline.
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Vægt
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter Fontan-operation, 12 måneder efter Fontan-operation
Ændring fra baseline i vægt 3 og 12 måneder efter Fontan-kirurgi.
Baseline, 3 måneder efter Fontan-operation, 12 måneder efter Fontan-operation
Akkumulerede dages indlæggelse
Tidsramme: 3 måneder efter udskrivelsen, 12 måneder efter udskrivelsen
Akkumulerede dage med hospitalsindlæggelse pr. patient 3 og 12 måneder efter udskrivelse fra Fontan-kirurgi
3 måneder efter udskrivelsen, 12 måneder efter udskrivelsen
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Ændring fra baseline i PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 ved udskrivelse, 3, 12, 18 og 24 måneder efter Fontan-kirurgi
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Timothy J Nelson, MD, PhD

Samarbejdspartnere

The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Ledende efterforsker: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Ledende efterforsker: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: David M Overman, Children's Minnesota
  • Ledende efterforsker: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Ledende efterforsker: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Ledende efterforsker: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Ledende efterforsker: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Ledende efterforsker: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Ledende efterforsker: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. maj 2023

Studieafslutning (Anslået)

30. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

28. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21-000088

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autologe mononukleære celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner