Интрамиокардиальная инъекция аутологичной UCB-MNC во время операции Фонтена по поводу SRV-зависимой ИБС
24 июня 2025 г. обновлено: Timothy J Nelson, MD, PhD
Фаза I исследования интрамиокардиальной инъекции аутологичных мононуклеарных клеток, полученных из пуповинной крови, во время хирургического паллиативного лечения по Фонтену единственного врожденного порока сердца, зависящего от правого желудочка
Исследователи хотят лучше понять, что происходит с сердцем, когда аутологичные (из собственного тела) стволовые клетки вводят непосредственно в мышцу правой половины сердца во время операции Фонтена (стадия III).
Они хотят увидеть, есть ли изменения в электрической активности, структуре и функции сердца после этой терапии на основе стволовых клеток.
Исследователи будут сравнивать результаты людей, которые получают стволовые клетки, с результатами людей, которые не получают стволовые клетки.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование фазы I представляет собой многоцентровое, проспективное, открытое, нерандомизированное исследование, предназначенное для оценки безопасности аутологичных UCB-MNC, введенных в миокард правого желудочка субъектам с тяжелой ИБС, определяемой одиночными зависимыми от правого желудочка системами кровообращения в время плановой паллиативной хирургии Фонтена.
Это будет достигнуто путем сравнения данных, собранных в группе лечения, с эквивалентными данными, собранными в группе контроля.
Цель этого нерандомизированного открытого клинического исследования фазы I состоит в том, чтобы проспективно оценить безопасность, измеряемую краткосрочными и долгосрочными конечными точками безопасности и изменением исходных сравнительных данных, для аутологичных интрамиокардиальных инъекций UCB-MNC в сердечно-сосудистую систему. единственный морфологически правый желудочек у пациентов с тяжелой ИБС, требующей паллиативной хирургии Фонтена.
Группу лечения сравнивают с контрольной группой, не получавшей лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
30
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика врожденного дефекта слуха с функционально единственным правым желудочком (например, HLHS, варианты HLHS, несбалансированный дефект атриовентрикулярной перегородки с преобладанием R, DORV с гипоплазией левого желудочка) при хирургическом паллиативном лечении по Фонтену
- Возраст не менее 2 и менее или равный 5 годам на момент хирургического паллиативного вмешательства по Фонтену.
- Для субъектов, включенных в группу лечения, требуется предварительное участие в клиническом испытании «Сбор и обработка пуповинной крови для пациентов с синдромом гипоплазии левого сердца» (NCT01856049) с аутологичным продуктом UCB-MNC, собранным и доступным для распространения.
Критерий исключения:
- История реакции на ДМСО (только субъекты группы лечения).
- Родитель(и) или законный опекун, не желающий, чтобы их ребенок участвовал или не желающий следовать процедурам исследования.
- Тяжелые хронические заболевания на усмотрение лечащего врача.
- Обширные экстракардиальные синдромальные признаки.
- История рака.
Любое из следующих осложнений врожденного порока сердца:
- любое состояние, требующее срочного или незапланированного вмешательства в течение 15 дней до паллиативной хирургической помощи по Фонтену, если полное и полное восстановление сердечной деятельности не документировано исследователем на месте.
- тяжелая легочная гипертензия (зарегистрированная в медицинской карте как > 70% системного давления)
- Другие клинические проблемы, задокументированные исследователем на месте, которые могли бы предсказать (скорее произойти, чем не произойти) риск серьезных осложнений или очень плохого исхода, не связанные напрямую с продуктом стволовых клеток или процедурой его инъекции, во время или после операции Фонтена. паллиатив.
- Лица с тяжелой сердечной недостаточностью, требующей трансплантации сердца
- Лица с рефрактерной или ухудшающейся аритмией
- Лица с автоматическим имплантируемым кардиовертер-дефибриллятором (AICD) или кардиостимулятором
- Пациент с предшествующими хирургическими осложнениями во время паллиативной хирургии Фонтена, которые привели к значительному снижению сердечной функции или, как можно было разумно ожидать,
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечебная рука
Аутологичные (собственные) мононуклеары, полученные из пуповинной крови и отвечающие всем критериям высвобождения, вводят на поверхность правой сердечной мышцы до достижения целевой дозы 3 млн клеток на килограмм массы тела.
Это однократное лечение во время операции Фонтена III стадии.
|
Аутологичные мононуклеары, доставленные в правый желудочек во время операции Фонтена III стадии.
|
|
Без вмешательства: Рычаг управления
Контрольная когорта, не получающая клеточный продукт, будет включена в исследование и будет отслеживаться с использованием тех же критериев включения/исключения и требований к последующему наблюдению, что и группа лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кратковременная безопасность
Временное ограничение: В течение 3 месяцев после операции Фонтена
|
Мера новых или ухудшающихся нежелательных явлений
|
В течение 3 месяцев после операции Фонтена
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочная безопасность
Временное ограничение: В течение 2 лет после операции Фонтена
|
Мера новых или ухудшающихся нежелательных явлений
|
В течение 2 лет после операции Фонтена
|
|
Функция правого желудочка
Временное ограничение: Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), через 3 месяца после операции Фонтена
|
Изменение функции правого желудочка на трансторакальной эхокардиограмме по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью двухплоскостного изменения фракционной площади (FAC) при выписке и через 3 месяца
|
Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), через 3 месяца после операции Фонтена
|
|
Тропонин Т высокой чувствительности
Временное ограничение: 3 часа после зачисления, 6 часов после зачисления, выписка из больницы (до 30 дней после операции Фонтена)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем высокочувствительного тропонина Т через 3 и 6 часов после включения в исследование и при выписке из больницы.
|
3 часа после зачисления, 6 часов после зачисления, выписка из больницы (до 30 дней после операции Фонтена)
|
|
NT-про-BNP
Временное ограничение: Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), через 3 месяца после операции Фонтена
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней NT-pro-BNP по сравнению с исходным уровнем, при выписке из больницы и через 3 месяца после операции Фонтена
|
Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), через 3 месяца после операции Фонтена
|
|
Панельное реактивное антитело
Временное ограничение: Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), через 3 месяца после операции Фонтена
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней PRA при выписке и через 3 месяца после операции Фонтена по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), через 3 месяца после операции Фонтена
|
|
Масса
Временное ограничение: Исходный уровень, через 3 месяца после операции Фонтена, через 12 месяцев после операции Фонтена
|
Изменение веса по сравнению с исходным через 3 и 12 месяцев после операции Фонтена.
|
Исходный уровень, через 3 месяца после операции Фонтена, через 12 месяцев после операции Фонтена
|
|
Суммарное количество дней госпитализации
Временное ограничение: 3 месяца после выписки, 12 месяцев после выписки
|
Совокупное количество дней госпитализации на одного пациента через 3 и 12 месяцев после выписки после операции Фонтена
|
3 месяца после выписки, 12 месяцев после выписки
|
|
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Временное ограничение: Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), 3 месяца, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 при выписке, через 3, 12, 18 и 24 месяца после операции Фонтена
|
Исходный уровень, выписка из стационара (до 30 дней после операции Фонтена), 3 месяца, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Joseph Dearani, Mayo Clinic
- Главный следователь: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Главный следователь: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
- Главный следователь: David M Overman, Children's Minnesota
- Главный следователь: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
- Главный следователь: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
- Главный следователь: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
- Главный следователь: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Главный следователь: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
- Главный следователь: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 мая 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 мая 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 мая 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 мая 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 21-000088
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .