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Intramyokardiale Injektion von autologem UCB-MNC während einer Fontan-Operation für SRV-abhängige KHK

24. Juni 2025 aktualisiert von: Timothy J Nelson, MD, PhD

Phase-I-Studie zur intramyokardialen Injektion autologer, aus Nabelschnurblut gewonnener mononukleärer Zellen während der chirurgischen Fontan-Palliation einer einzelnen rechtsventrikelabhängigen angeborenen Herzerkrankung

Forscher wollen besser verstehen, was mit dem Herzen passiert, wenn die autologen (körpereigenen) Stammzellen während der Fontan-Operation (Stadium III) direkt in den Muskel der rechten Herzhälfte injiziert werden. Sie wollen sehen, ob es nach dieser stammzellbasierten Therapie Veränderungen in der elektrischen Aktivität, der Struktur und der Funktion des Herzens gibt. Die Forscher werden die Ergebnisse von Personen, die die Stammzellen erhalten, mit den Ergebnissen von Personen vergleichen, die die Stammzellen nicht erhalten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-I-Studie ist eine multizentrische, prospektive, unverblindete, nicht randomisierte Studie zur Bewertung der Sicherheit von autologem UCB-MNC, das in das rechtsventrikuläre Myokard von Probanden mit schwerer KHK, definiert durch einzelne rechtsventrikuläre Kreislaufsysteme, verabreicht wird Zeitpunkt einer geplanten chirurgischen Palliation nach Fontan. Dies wird erreicht, indem die im Behandlungsarm erhobenen Daten mit den entsprechenden im Kontrollarm erhobenen Daten verglichen werden. Der Zweck dieser nicht-randomisierten, offenen klinischen Phase-I-Studie ist die prospektive Bewertung der Sicherheit, gemessen an den Kurz- und Langzeit-Sicherheitsendpunkten und der Änderung der Vergleichswerte zu Studienbeginn, für die intramyokardialen Injektionen von autologem UCB-MNC in den einzelner, morphologisch rechter Ventrikel von Patienten mit schwerer KHK, die eine chirurgische Palliation nach Fontan erfordern. Die Behandlungsgruppe wird mit einer unbehandelten Kontrollgruppe verglichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose eines angeborenen Hörfehlers mit funktionell singulärem rechten Ventrikel (z. B. HLHS, HLHS-Varianten, unbalancierter AV-Septumdefekt mit R-Dominanz, DORV mit hypoplastischem LV) unter chirurgischer Palliation nach Fontan
  • Mindestens 2 und kleiner oder gleich 5 Jahre zum Zeitpunkt der Fontan-Palliation
  • Für Probanden, die sich in den Behandlungsarm einschreiben, ist eine vorherige Teilnahme an der klinischen Studie Nabelschnurblutentnahme und -verarbeitung für Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (NCT01856049) mit autologem UCB-MNC-Produkt, das gesammelt und zur Verteilung verfügbar ist, erforderlich.

Ausschlusskriterien:

  • DMSO-Reaktion in der Vorgeschichte (nur Probanden im Behandlungsarm).
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte, die nicht bereit sind, ihr Kind teilnehmen zu lassen, oder nicht bereit sind, die Studienverfahren zu befolgen.
  • Schwere chronische Erkrankungen nach Ermessen des behandelnden Arztes.
  • Umfangreiche extrakardiale syndromale Merkmale.
  • Geschichte von Krebs.

  • Eine der folgenden Komplikationen seines/ihres angeborenen Herzfehlers:

    • jeder Zustand, der einen dringenden oder ungeplanten Eingriff innerhalb von 15 Tagen vor der chirurgischen Linderung durch Fontan erfordert, es sei denn, die vollständige und vollständige Erholung des Herzens wird vom Prüfer vor Ort dokumentiert.
    • schwere pulmonale Hypertonie (in der Krankenakte als >70 % systemischer Druck angegeben)
    • Andere klinische Bedenken, die von einem Prüfer vor Ort dokumentiert wurden und die ein Risiko schwerer Komplikationen oder eines sehr schlechten Ergebnisses vorhersagen (mit größerer Wahrscheinlichkeit eintreten als nicht eintreten), die nicht direkt mit dem Stammzellprodukt oder seinem Injektionsverfahren zusammenhängen, während oder nach der Fontan-Operation Linderung.
  • Personen mit schwerer Herzinsuffizienz, die eine Herztransplantation erfordern
  • Personen mit refraktärer oder sich verschlechternder Arrhythmie
  • Personen mit einem automatisierten implantierbaren Kardioverter-Defibrillator (AICD) oder Schrittmacher
  • Patient mit früheren chirurgischen Komplikationen während der chirurgischen Fontan-Palliation, die zu einer signifikanten Beeinträchtigung der Herzfunktion führten oder vernünftigerweise erwartet werden konnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsarm
Autologe (eigene) mononukleäre Zellen, die aus Nabelschnurblut gewonnen werden und alle Freisetzungskriterien erfüllen, werden in die Oberfläche des rechten Herzmuskels injiziert, um die Zieldosis von 3 Millionen Zellen pro Kilogramm Körpergewicht zu erreichen. Dies ist eine einmalige Behandlung zum Zeitpunkt der Fontan-Operation im Stadium III.
Biologisch: Autologe mononukleäre Zellen
Autologe mononukleäre Zellen, die zum Zeitpunkt der Fontan-Operation im Stadium III in den rechten Ventrikel eingebracht wurden.
Kein Eingriff: Steuerarm
Kontrollkohorte, die das Zellprodukt nicht erhält, die unter Verwendung der gleichen Einschluss-/Ausschlusskriterien und Nachsorgeanforderungen wie der Behandlungsarm aufgenommen und nachbeobachtet wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kurzfristige Sicherheit
Zeitfenster: Innerhalb von 3 Monaten nach der Fontan-Operation
Maß für neue oder sich verschlechternde unerwünschte Ereignisse
Innerhalb von 3 Monaten nach der Fontan-Operation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitsicherheit
Zeitfenster: Innerhalb von 2 Jahren nach der Fontan-Operation
Maß für neue oder sich verschlechternde unerwünschte Ereignisse
Innerhalb von 2 Jahren nach der Fontan-Operation
Rechtsventrikuläre Funktion
Zeitfenster: Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate nach Fontan-Operation
Änderung der rechtsventrikulären Funktion im transthorakalen Echokardiogramm zum Ausgangswert, gemessen anhand der biplanen fraktionellen Flächenänderung (FAC) bei der Entlassung und nach 3 Monaten
Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate nach Fontan-Operation
Hochempfindliches Troponin T
Zeitfenster: 3 Stunden nach Aufnahme, 6 Stunden nach Aufnahme, Krankenhausentlassung (bis 30 Tage nach Fontan-OP)
Änderung des hochempfindlichen Troponin T gegenüber dem Ausgangswert 3 Stunden und 6 Stunden nach der Aufnahme und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus
3 Stunden nach Aufnahme, 6 Stunden nach Aufnahme, Krankenhausentlassung (bis 30 Tage nach Fontan-OP)
NT-pro-BNP
Zeitfenster: Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate nach Fontan-Operation
Veränderung der NT-pro-BNP-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zum Ausgangswert, bei Entlassung aus dem Krankenhaus und 3 Monate nach der Fontan-Operation
Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate nach Fontan-Operation
Panel reaktiver Antikörper
Zeitfenster: Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate nach Fontan-Operation
Veränderung der PRA-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei der Entlassung und 3 Monate nach der Fontan-Operation im Vergleich zum Ausgangswert.
Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate nach Fontan-Operation
Gewicht
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate nach der Fontan-Operation, 12 Monate nach der Fontan-Operation
Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert 3 und 12 Monate nach der Fontan-Operation.
Baseline, 3 Monate nach der Fontan-Operation, 12 Monate nach der Fontan-Operation
Kumulative Tage Krankenhausaufenthalt
Zeitfenster: 3 Monate nach Entlassung, 12 Monate nach Entlassung
Kumulierte Krankenhausaufenthaltstage pro Patient 3 und 12 Monate nach der Entlassung aus der Fontan-Operation
3 Monate nach Entlassung, 12 Monate nach Entlassung
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Zeitfenster: Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 bei der Entlassung, 3, 12, 18 und 24 Monate nach der Fontan-Operation
Baseline, Krankenhausentlassung (bis zu 30 Tage nach Fontan-Operation), 3 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Timothy J Nelson, MD, PhD

Mitarbeiter

The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Ermittler

  • Hauptermittler: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Hauptermittler: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Hauptermittler: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: David M Overman, Children's Minnesota
  • Hauptermittler: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Hauptermittler: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Hauptermittler: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Hauptermittler: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hauptermittler: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Hauptermittler: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Mai 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

30. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

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Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 21-000088

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NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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