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Injection intramyocardique d'UCB-MNC autologue pendant la chirurgie de Fontan pour une maladie coronarienne dépendante du SRV

12 février 2024 mis à jour par: Timothy J Nelson, MD, PhD

Étude de phase I sur l'injection intramyocardique de cellules mononucléaires autologues dérivées du sang de cordon ombilical pendant la palliation chirurgicale Fontan d'une cardiopathie congénitale dépendante du ventricule droit unique

Les chercheurs veulent mieux comprendre ce qui arrive au cœur lorsque les cellules souches autologues (de son propre corps) sont injectées directement dans le muscle du côté droit du cœur pendant la chirurgie de Fontan (stade III). Ils veulent voir s'il y a des changements dans l'activité électrique, la structure et la fonction du cœur suite à cette thérapie à base de cellules souches. Les chercheurs compareront les résultats des personnes qui reçoivent les cellules souches aux résultats des personnes qui ne reçoivent pas les cellules souches.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase I est une étude multicentrique, prospective, ouverte et non randomisée conçue pour évaluer l'innocuité de l'UCB-MNC autologue administré dans le myocarde ventriculaire droit de sujets atteints de coronaropathie sévère définie par des systèmes circulatoires dépendants ventriculaires droits uniques au niveau du moment d'une palliation chirurgicale de Fontan prévue. Ceci sera réalisé en comparant les données collectées dans le bras de traitement aux données équivalentes collectées dans le bras contrôle. Le but de cette étude clinique de phase I ouverte non randomisée est d'évaluer de manière prospective l'innocuité, telle que mesurée par les critères d'évaluation de l'innocuité à court et à long terme et la modification des comparaisons de base, pour les injections intramyocardiques autologues d'UCB-MNC dans le ventricule unique morphologiquement droit de sujets atteints de coronaropathie sévère nécessitant une palliation chirurgicale de Fontan. Le groupe de traitement sera comparé à un groupe témoin non traité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'une anomalie auditive congénitale avec ventricule droit fonctionnellement unique (tel que HLHS, variantes HLHS, défaut septal AV déséquilibré avec dominance R, DORV avec LV hypoplasique) subissant une palliation chirurgicale de Fontan
  • Au moins 2 ans et inférieur ou égal à 5 ​​ans au moment de la palliation chirurgicale de Fontan
  • Pour les sujets s'inscrivant dans le bras de traitement, une participation antérieure à l'essai clinique Collecte et traitement du sang du cordon ombilical pour les patients atteints du syndrome hypoplasique du cœur gauche (NCT01856049) avec un produit UCB-MNC autologue collecté et disponible pour la distribution est requise.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de réaction au DMSO (sujets du groupe de traitement uniquement).
  • Parent (s) ou tuteur légal ne souhaitant pas que leur enfant participe ou ne souhaitant pas suivre les procédures de l'étude.
  • Maladies chroniques graves à la discrétion du médecin traitant.
  • Caractéristiques syndromiques extra-cardiaques étendues.
  • Antécédents de cancer.

  • L'une des complications suivantes de sa cardiopathie congénitale :

    • toute condition nécessitant une intervention urgente ou non planifiée dans les 15 jours précédant la palliation chirurgicale de Fontan, à moins que la récupération cardiaque complète et complète ne soit documentée par l'investigateur du site.
    • hypertension pulmonaire sévère (signalée dans le dossier médical comme > 70 % de pression systémique)
    • Autres préoccupations cliniques documentées par un enquêteur du site qui prédiraient (plus susceptibles de se produire que de ne pas se produire) un risque de complications graves ou de très mauvais résultats, non directement liés au produit à base de cellules souches ou à sa procédure d'injection, pendant ou après la chirurgie de Fontan palliatif.
  • Individus souffrant d'insuffisance cardiaque grave nécessitant une transplantation cardiaque
  • Personnes souffrant d'arythmie réfractaire ou qui s'aggrave
  • Personnes portant un défibrillateur automatique implantable (AICD) ou un stimulateur cardiaque
  • Patient avec des complications chirurgicales antérieures au cours de la palliation chirurgicale de Fontan qui ont entraîné ou dont on peut raisonnablement s'attendre à ce qu'elles diminuent de manière significative la fonction cardiaque

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de traitement
Des cellules mononucléaires autologues (auto) dérivées du sang du cordon ombilical et qui répondent à tous les critères de libération sont injectées à la surface du muscle cardiaque droit pour atteindre la dose cible de 3 millions de cellules par kilogramme de poids corporel. Il s'agit d'un traitement unique au moment de la chirurgie Fontan de stade III.
Biologique: Cellules mononucléaires autologues
Cellules mononucléaires autologues délivrées dans le ventricule droit au moment de la chirurgie de Fontan de stade III.
Aucune intervention: Bras de commande
Cohorte témoin ne recevant pas le produit cellulaire, qui sera recrutée et suivie en utilisant les mêmes critères d'inclusion/exclusion et les mêmes exigences de suivi que le bras de traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité à court terme
Délai: Dans les 3 mois suivant la chirurgie de Fontan
Mesure des événements indésirables nouveaux ou qui s'aggravent
Dans les 3 mois suivant la chirurgie de Fontan

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité à long terme
Délai: Dans les 2 ans suivant la chirurgie de Fontan
Mesure des événements indésirables nouveaux ou qui s'aggravent
Dans les 2 ans suivant la chirurgie de Fontan
Fonction ventriculaire droite
Délai: Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois après la chirurgie de Fontan
Modification par rapport à la ligne de base de la fonction ventriculaire droite de l'échocardiogramme transthoracique, telle que mesurée par le changement de surface fractionnaire biplan (FAC) à la sortie et à 3 mois
Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois après la chirurgie de Fontan
Troponine T haute sensibilité
Délai: 3 heures après l'inscription, 6 heures après l'inscription, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan)
Changement par rapport au départ de la troponine T haute sensibilité à 3 heures et 6 heures après l'inscription et à la sortie de l'hôpital
3 heures après l'inscription, 6 heures après l'inscription, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan)
NT-pro-BNP
Délai: Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois après la chirurgie de Fontan
Changement par rapport au départ des niveaux de NT-pro-BNP par rapport au départ, à la sortie de l'hôpital et à 3 mois après la chirurgie de Fontan
Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois après la chirurgie de Fontan
Panel réactif anticorps
Délai: Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois après la chirurgie de Fontan
Changement par rapport au départ des niveaux de PRA à la sortie et 3 mois après la chirurgie de Fontan par rapport au départ.
Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois après la chirurgie de Fontan
Masse
Délai: Au départ, 3 mois après la chirurgie de Fontan, 12 mois après la chirurgie de Fontan
Changement de poids par rapport au départ à 3 et 12 mois après la chirurgie de Fontan.
Au départ, 3 mois après la chirurgie de Fontan, 12 mois après la chirurgie de Fontan
Jours d'hospitalisation cumulés
Délai: 3 mois après la sortie, 12 mois après la sortie
Jours d'hospitalisation cumulés par patient à 3 et 12 mois post-chirurgie de Fontan
3 mois après la sortie, 12 mois après la sortie
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Délai: Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois
Changement par rapport au départ dans PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 à la sortie, 3, 12, 18 et 24 mois après la chirurgie de Fontan
Baseline, sortie de l'hôpital (jusqu'à 30 jours après la chirurgie de Fontan), 3 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Timothy J Nelson, MD, PhD

Collaborateurs

The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Chercheur principal: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Chercheur principal: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Chercheur principal: David M Overman, Children's Minnesota
  • Chercheur principal: Ram Kumar Subramanyan, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Chercheur principal: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Chercheur principal: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Chercheur principal: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Chercheur principal: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Chercheur principal: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2021

Achèvement primaire (Réel)

24 mai 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2021

Première publication (Réel)

28 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21-000088

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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