OTC欠乏症、GSDIa、およびウィルソン病の被験者におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）抗体研究
2023年6月9日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
オルニチン トランスカルバミラーゼ欠損症、グリコーゲン貯蔵障害 Ia 型、およびウィルソン病の被験者における抗 AAV 血清陽性率の観察的臨床研究
この観察研究の目的は、オルニチン トランスカルバミラーゼ (OTC) 欠損症、糖原病 Ia 型 (GSDIa)、およびウィルソン病の被験者における抗 AAV 抗体の血清有病率を評価することです。
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
この調査は主に、スクリーニングが電話/ビデオ通話で行われる仮想モデルに従うように設計されています。
この研究は、スクリーニングと同じ日または登録後30日以内の1回の在宅医療訪問で構成されます。
安全性のフォローアップは、1 日目の評価が完了してから 5 日以内に行われる場合があります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
51
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44311
- Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
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Hexham、イギリス、NE46 1QJ
- Synexus North East Clinical Research Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Center
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Santiago De Compostela、スペイン、15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル、90560-030
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団には、OTC欠乏症、GSDIa、およびウィルソン病の被験者がほぼ同じ割合で含まれます
説明
包含基準:
- OTC欠乏症、GSDIa、またはウィルソン病の診断。
- 研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、インフォームド コンセントを提供します。
除外基準:
- -AAVベースの遺伝子治療への以前の曝露。
- -別のUltragenyx臨床試験への同時または以前の参加。
- 肝移植のレシピエント。
- 研究者の見解では、参加を妨げたり、過度のリスクをもたらしたり、結果の解釈を混乱させたりするような状態の存在または病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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OTC欠損症またはGSDIaの被験者における抗AAV8抗体の有病率
時間枠：35日まで
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35日まで
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ウィルソン病患者における抗AAV9抗体の有病率
時間枠：35日まで
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35日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月23日
一次修了 (実際)
2022年11月17日
研究の完了 (実際)
2022年11月17日
試験登録日
最初に提出
2021年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月26日
最初の投稿 (実際)
2021年6月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月9日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UX431-CL001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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