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Studio sugli anticorpi del virus adeno-associato (AAV) in soggetti con carenza di OTC, GSDIa e malattia di Wilson

9 giugno 2023 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studio clinico osservazionale sulla sieroprevalenza anti-AAV in soggetti con deficit di ornitina transcarbamilasi, disturbo da accumulo di glicogeno di tipo Ia e malattia di Wilson

L'obiettivo di questo studio osservazionale è valutare la sieroprevalenza degli anticorpi anti-AAV in soggetti con deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC), malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa) e malattia di Wilson

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo studio è progettato principalmente per seguire un modello virtuale, in cui lo screening avverrà tramite una telefonata/videochiamata. Lo studio comprenderà un'unica visita sanitaria domiciliare, lo stesso giorno dello Screening o entro 30 giorni dall'arruolamento. Un follow-up sulla sicurezza può avvenire fino a 5 giorni dopo il completamento delle valutazioni del Giorno 1.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

51

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Regno Unito
      • Hexham, Regno Unito, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre
  • Spagna
      • Santiago De Compostela, Spagna, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio includerà proporzioni approssimativamente uguali di soggetti con deficit di OTC, GSDIa e malattia di Wilson

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di carenza di OTC, GSDIa o malattia di Wilson.
  • Fornire il consenso informato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione a una terapia genica basata su AAV.
  • Partecipazione concomitante o precedente a un altro studio clinico Ultragenyx.
  • Destinatario di un trapianto di fegato.
  • Presenza o storia di qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, interferirebbe con la partecipazione, porrebbe un rischio eccessivo o confonderebbe l'interpretazione dei risultati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Prevalenza di anticorpi anti-AAV8 in soggetti con deficit di OTC o GSDia
Lasso di tempo: Fino a 35 giorni
Fino a 35 giorni
Prevalenza di anticorpi anti-AAV9 in soggetti con malattia di Wilson
Lasso di tempo: Fino a 35 giorni
Fino a 35 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

17 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX431-CL001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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