Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Adeno-associeret virus (AAV) antistofundersøgelse i emner OTC-mangel, GSDIa og Wilsons sygdom

9. juni 2023 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Observationel klinisk undersøgelse af anti-AAV seroprevalens hos forsøgspersoner med ornithin-transcarbamylase-mangel, glykogenopbevaringslidelse type Ia og Wilsons sygdom

Formålet med denne observationsundersøgelse er at evaluere seroprevalensen af ​​anti-AAV-antistoffer hos personer med Ornithine Transcarbamylase (OTC) mangel, Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) og Wilson Disease

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er primært designet til at følge en virtuel model, hvor Screening vil foregå over et telefon-/videoopkald. Undersøgelsen vil omfatte et enkelt sundhedsbesøg i hjemmet, enten samme dag som screeningen eller inden for 30 dage efter tilmeldingen. En sikkerhedsopfølgning kan forekomme op til 5 dage efter dag 1-vurderinger er afsluttet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

51

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Hexham, Det Forenede Kongerige, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
  • Spanien
      • Santiago De Compostela, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil omfatte omtrent lige store andele af forsøgspersoner med OTC-mangel, GSDIa og Wilsons sygdom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af OTC-mangel, GSDIa eller Wilsons sygdom.
  • Giv informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående eksponering for en AAV-baseret genterapi.
  • Samtidig eller tidligere deltagelse i et andet Ultragenyx klinisk studie.
  • Modtager af en levertransplantation.
  • Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse ville forstyrre deltagelse, udgøre unødig risiko eller ville forvirre fortolkning af resultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af anti-AAV8-antistoffer hos forsøgspersoner med OTC-mangel eller GSDIa
Tidsramme: Op til 35 dage
Op til 35 dage
Forekomst af anti-AAV9-antistoffer hos forsøgspersoner med Wilsons sygdom
Tidsramme: Op til 35 dage
Op til 35 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. november 2022

Studieafslutning (Faktiske)

17. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

1. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX431-CL001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wilsons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner