Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przeciwciał wirusa związanego z adenowirusem (AAV) u osób z niedoborem OTC, GSDIa i chorobą Wilsona

9 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Obserwacyjne badanie kliniczne seroprewalencji anty-AAV u pacjentów z niedoborem transkarbamylazy ornityny, zaburzeniem spichrzania glikogenu typu Ia i chorobą Wilsona

Celem tego badania obserwacyjnego jest ocena seroprewalencji przeciwciał anty-AAV u pacjentów z niedoborem transkarbamylazy ornityny (OTC), chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa) i chorobą Wilsona

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Badanie ma przede wszystkim na celu podążanie za modelem wirtualnym, w którym badanie przesiewowe będzie odbywać się przez telefon/połączenie wideo. Badanie obejmie pojedynczą wizytę domową, albo w tym samym dniu co badanie przesiewowe, albo w ciągu 30 dni od rejestracji. Kontrola bezpieczeństwa może nastąpić do 5 dni po zakończeniu ocen dnia 1.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90560-030
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Hiszpania
      • Santiago De Compostela, Hiszpania, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
  • Zjednoczone Królestwo
      • Hexham, Zjednoczone Królestwo, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie obejmować w przybliżeniu równy odsetek osób z niedoborem OTC, GSDIa i chorobą Wilsona

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza niedoboru OTC, GSDIa lub choroby Wilsona.
  • Wyraź świadomą zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza ekspozycja na terapię genową opartą na AAV.
  • Jednoczesny lub poprzedni udział w innym badaniu klinicznym Ultragenyx.
  • Biorca przeszczepu wątroby.
  • Obecność lub historia jakiegokolwiek stanu, który w opinii badacza mógłby zakłócić udział, stwarzać nadmierne ryzyko lub zakłócić interpretację wyników.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie przeciwciał anty-AAV8 u pacjentów z niedoborem OTC lub GSDIa
Ramy czasowe: Do 35 dni
Do 35 dni
Występowanie przeciwciał anty-AAV9 u osób z chorobą Wilsona
Ramy czasowe: Do 35 dni
Do 35 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX431-CL001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj