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Étude d'anticorps contre le virus adéno-associé (AAV) chez des sujets présentant un déficit en gré à gré, un GSDIa et la maladie de Wilson

9 juin 2023 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Étude clinique observationnelle de la séroprévalence des anti-AAV chez les sujets présentant un déficit en ornithine transcarbamylase, un trouble du stockage du glycogène de type Ia et la maladie de Wilson

L'objectif de cette étude observationnelle est d'évaluer la séroprévalence des anticorps anti-AAV chez les sujets présentant un déficit en ornithine transcarbamylase (OTC), une maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa) et la maladie de Wilson

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Description détaillée

L'étude est principalement conçue pour suivre un modèle virtuel, dans lequel le dépistage aura lieu par téléphone/appel vidéo. L'étude comprendra une seule visite de santé à domicile, soit le même jour que le dépistage, soit dans les 30 jours suivant l'inscription. Un suivi de la sécurité peut avoir lieu jusqu'à 5 jours après la fin des évaluations du jour 1.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

51

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Espagne
      • Santiago De Compostela, Espagne, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
  • Royaume-Uni
      • Hexham, Royaume-Uni, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre
  • États-Unis
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude comprendra des proportions approximativement égales de sujets atteints d'un déficit en OTC, de GSDIa et de la maladie de Wilson

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de carence en OTC, GSDIa ou maladie de Wilson.
  • Fournir un consentement éclairé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.

Critère d'exclusion:

  • Exposition antérieure à une thérapie génique basée sur l'AAV.
  • Participation simultanée ou antérieure à une autre étude clinique Ultragenyx.
  • Bénéficiaire d'une greffe de foie.
  • Présence ou antécédents de toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation, poserait un risque indu ou confondrait l'interprétation des résultats.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Prévalence des anticorps anti-AAV8 chez les sujets présentant un déficit en OTC ou GSDIa
Délai: Jusqu'à 35 jours
Jusqu'à 35 jours
Prévalence des anticorps anti-AAV9 chez les sujets atteints de la maladie de Wilson
Délai: Jusqu'à 35 jours
Jusqu'à 35 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 juin 2021

Achèvement primaire (Réel)

17 novembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

17 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2021

Première publication (Réel)

1 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX431-CL001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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