Adeno-Associated Virus (AAV) -vasta-ainetutkimus koehenkilöillä OTC-puutos, GSDIa ja Wilsonin tauti
perjantai 9. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Kliininen havainnollinen tutkimus anti-AAV:n seroprevalenssista potilailla, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos, glykogeenin varastoinnin häiriö tyyppi Ia ja Wilsonin tauti
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida anti-AAV-vasta-aineiden seroprevalenssi potilailla, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutos, glykogeenivarastointitauti tyyppi Ia (GSDIa) ja Wilsonin tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on ensisijaisesti suunniteltu seuraamaan virtuaalista mallia, jossa seulonta tapahtuu puhelin-/videopuhelun kautta.
Tutkimus käsittää yhden kotiterveyskäynnin joko seulontapäivänä tai 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta.
Turvallisuusseuranta voi tapahtua jopa 5 päivää ensimmäisen päivän arvioinnin jälkeen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90560-030
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Santiago De Compostela, Espanja, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health center
-
-
-
-
-
Hexham, Yhdistynyt kuningaskunta, NE46 1QJ
- Synexus North East Clinical Research Centre
-
-
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44311
- Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio sisältää suunnilleen yhtä suuret osuudet koehenkilöistä, joilla on OTC-puutos, GSDIa ja Wilsonin tauti
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- OTC-puutoksen, GSDIa:n tai Wilsonin taudin diagnoosi.
- Anna tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi altistuminen AAV-pohjaiselle geeniterapialle.
- Samanaikainen tai aiempi osallistuminen toiseen Ultragenyxin kliiniseen tutkimukseen.
- Maksansiirron saaja.
- Sellaisen tilan olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi osallistumista, aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tai hämmentää tulosten tulkintaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Anti-AAV8-vasta-aineiden esiintyvyys potilailla, joilla on OTC-puutos tai GSDIa
Aikaikkuna: Jopa 35 päivää
|
Jopa 35 päivää
|
|
Anti-AAV9-vasta-aineiden esiintyvyys potilailla, joilla on Wilsonin tauti
Aikaikkuna: Jopa 35 päivää
|
Jopa 35 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. marraskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. marraskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 12. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Ureasyklin häiriöt, synnynnäiset
- Hepatolentikulaarinen rappeuma
- Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutossairaus
- Glykogeenin varastointisairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX431-CL001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .