Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie protilátek Adeno-Associated Virus (AAV) u pacientů s deficitem OTC, GSDIa a Wilsonovou chorobou

9. června 2023 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Observační klinická studie séroprevalence anti-AAV u subjektů s deficitem ornitintranskarbamylázy, poruchou ukládání glykogenu typu Ia a Wilsonovou chorobou

Cílem této observační studie je vyhodnotit séroprevalenci anti-AAV protilátek u subjektů s deficitem ornitintranskarbamylázy (OTC), glykogenem typu Ia (GSDIa) a Wilsonovou chorobou

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Detailní popis

Studie je primárně navržena tak, aby sledovala virtuální model, ve kterém bude Screening probíhat prostřednictvím telefonického/videohovoru. Studie bude zahrnovat jednu domácí zdravotní návštěvu, buď ve stejný den jako screening, nebo do 30 dnů od zařazení. Sledování bezpečnosti může proběhnout až 5 dní po dokončení hodnocení 1. dne.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

51

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Spojené království
      • Hexham, Spojené království, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
  • Španělsko
      • Santiago De Compostela, Španělsko, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude zahrnovat přibližně stejné podíly subjektů s deficitem OTC, GSDIa a Wilsonovou chorobou

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza nedostatku OTC, GSDIa nebo Wilsonovy choroby.
  • Poskytněte informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí expozice genové terapii založené na AAV.
  • Souběžná nebo předchozí účast v jiné klinické studii Ultragenyx.
  • Příjemce transplantace jater.
  • Přítomnost nebo historie jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast, představoval nepřiměřené riziko nebo by zmást interpretaci výsledků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Prevalence anti-AAV8 protilátek u subjektů s OTC deficitem nebo GSDIa
Časové okno: Až 35 dní
Až 35 dní
Prevalence anti-AAV9 protilátek u subjektů s Wilsonovou chorobou
Časové okno: Až 35 dní
Až 35 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

17. listopadu 2022

Dokončení studie (Aktuální)

17. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

1. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX431-CL001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilsonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit