Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Adeno-Associated Virus (AAV) antistoffstudie i emner OTC-mangel, GSDIa og Wilsons sykdom

9. juni 2023 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Observasjonsklinisk studie av anti-AAV-seroprevalens hos personer med ornitin-transkarbamylase-mangel, glykogenlagringsforstyrrelse type Ia og Wilsons sykdom

Målet med denne observasjonsstudien er å evaluere seroprevalensen av anti-AAV-antistoffer hos personer med Ornithine Transcarbamylase (OTC)-mangel, Glykogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) og Wilson Disease

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Detaljert beskrivelse

Studien er primært designet for å følge en virtuell modell, hvor Screening vil foregå over en telefon/videosamtale. Studien vil omfatte et enkelt hjemmebesøk, enten samme dag som screening eller innen 30 dager etter påmelding. En sikkerhetsoppfølging kan skje opptil 5 dager etter at dag 1-vurderinger er fullført.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

51

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Forente stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
  • Spania
      • Santiago De Compostela, Spania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
  • Storbritannia
      • Hexham, Storbritannia, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil inkludere omtrent like andeler av personer med OTC-mangel, GSDIa og Wilsons sykdom

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av OTC-mangel, GSDIa eller Wilsons sykdom.
  • Gi informert samtykke etter at arten av studien er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for en AAV-basert genterapi.
  • Samtidig eller tidligere deltakelse i en annen Ultragenyx klinisk studie.
  • Mottaker av en levertransplantasjon.
  • Tilstedeværelse eller historie av enhver tilstand som etter etterforskerens syn ville forstyrre deltakelse, utgjøre unødig risiko eller ville forvirre tolkning av resultater.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prevalens av anti-AAV8-antistoffer hos personer med OTC-mangel eller GSDIa
Tidsramme: Opptil 35 dager
Opptil 35 dager
Prevalens av anti-AAV9-antistoffer hos personer med Wilsons sykdom
Tidsramme: Opptil 35 dager
Opptil 35 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

17. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

17. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

1. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX431-CL001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere