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Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Antikörperstudie bei Patienten mit OTC-Mangel, GSDIa und Wilson-Krankheit

9. Juni 2023 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Klinische Beobachtungsstudie zur Anti-AAV-Seroprävalenz bei Patienten mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel, Glykogenspeicherstörung Typ Ia und Morbus Wilson

Das Ziel dieser Beobachtungsstudie ist die Bewertung der Seroprävalenz von Anti-AAV-Antikörpern bei Patienten mit Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa) und Morbus Wilson

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die Studie soll in erster Linie einem virtuellen Modell folgen, bei dem das Screening über einen Telefon-/Videoanruf stattfindet. Die Studie umfasst einen einzigen Gesundheitsbesuch zu Hause, entweder am selben Tag wie das Screening oder innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung. Eine Sicherheitsnachverfolgung kann bis zu 5 Tage nach Abschluss der Bewertungen von Tag 1 erfolgen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

51

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Spanien
      • Santiago De Compostela, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
  • Vereinigtes Königreich
      • Hexham, Vereinigtes Königreich, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst ungefähr gleiche Anteile von Probanden mit OTC-Mangel, GSDIa und Wilson-Krankheit

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von OTC-Mangel, GSDIa oder Morbus Wilson.
  • Geben Sie Ihre Einwilligung nach Aufklärung ab, nachdem die Art der Studie erläutert wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Exposition gegenüber einer AAV-basierten Gentherapie.
  • Gleichzeitige oder frühere Teilnahme an einer anderen klinischen Ultragenyx-Studie.
  • Empfänger einer Lebertransplantation.
  • Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme beeinträchtigen, ein unangemessenes Risiko darstellen oder die Interpretation der Ergebnisse verfälschen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prävalenz von Anti-AAV8-Antikörpern bei Patienten mit OTC-Mangel oder GSDIa
Zeitfenster: Bis zu 35 Tage
Bis zu 35 Tage
Prävalenz von Anti-AAV9-Antikörpern bei Patienten mit Morbus Wilson
Zeitfenster: Bis zu 35 Tage
Bis zu 35 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. November 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX431-CL001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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