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OTC 缺陷、GSDIa 和威尔逊病受试者的腺相关病毒 (AAV) 抗体研究

2023年6月9日更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症、糖原贮积障碍 Ia 型和威尔逊病患者抗 AAV 血清阳性率的观察性临床研究

这项观察性研究的目的是评估抗 AAV 抗体在患有鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺陷、糖原贮积病 Ia 型 (GSDIa) 和威尔逊病的受试者中的血清阳性率

研究概览

地位

终止

条件

详细说明

该研究主要旨在遵循虚拟模型，其中筛选将通过电话/视频通话进行。该研究将包括一次家庭健康访问，可以在筛选的同一天或在登记后 30 天内进行。第 1 天评估完成后最多 5 天可能会进行安全跟进。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- Quebec
  - Montréal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
    - McGill University Health Center
巴西
- Rio Grande Do Sul
  - Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、巴西、90560-030
    - Hospital de Clinicas de Porto Alegre
美国
- Ohio
  - Akron、Ohio、美国、44311
    - Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
英国
- - Hexham、英国、NE46 1QJ
    - Synexus North East Clinical Research Centre
西班牙
- - Santiago De Compostela、西班牙、15706
    - Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群将包括大致相等比例的患有 OTC 缺乏症、GSDIa 和威尔逊病的受试者

描述

纳入标准：

OTC 缺乏症、GSDIa 或威尔逊病的诊断。
在解释研究的性质之后，在任何与研究相关的程序之前，提供知情同意书。

排除标准：

之前接触过基于 AAV 的基因疗法。
同时或之前参加过另一项 Ultragenyx 临床研究。
肝脏移植的接受者。
研究者认为会干扰参与、造成不当风险或混淆结果解释的任何情况的存在或历史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
OTC 缺陷或 GSDIa 受试者中抗 AAV8 抗体的流行大体时间：最多 35 天	最多 35 天
威尔逊病患者抗 AAV9 抗体的流行率大体时间：最多 35 天	最多 35 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

调查人员

研究主任：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年6月23日

初级完成 (实际的)

2022年11月17日

研究完成 (实际的)

2022年11月17日

研究注册日期

首次提交

2021年5月26日

首先提交符合 QC 标准的

2021年5月26日

首次发布 (实际的)

2021年6月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月9日

最后验证

2023年6月1日