피험자 OTC 결핍, GSDIa 및 윌슨병에 대한 아데노 관련 바이러스(AAV) 항체 연구
2023년 6월 9일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍, 글리코겐 축적 장애 유형 Ia 및 윌슨병이 있는 피험자에서 항-AAV 혈청 유병률에 대한 관찰 임상 연구
이 관찰 연구의 목적은 오르니틴 트랜스카르바밀라제(OTC) 결핍, 글리코겐 저장 질병 유형 Ia(GSDIa) 및 윌슨병이 있는 피험자에서 항-AAV 항체의 혈청 유병률을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
종료됨
상세 설명
이 연구는 주로 전화/화상 통화를 통해 스크리닝이 이루어지는 가상 모델을 따르도록 설계되었습니다.
이 연구는 스크리닝 당일 또는 등록 후 30일 이내의 단일 가정 건강 방문으로 구성됩니다.
안전 후속 조치는 1일차 평가가 완료된 후 최대 5일 동안 발생할 수 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
51
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44311
- Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90560-030
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Santiago De Compostela, 스페인, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
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Hexham, 영국, NE46 1QJ
- Synexus North East Clinical Research Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- McGill University Health center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단에는 OTC 결핍, GSDIa 및 윌슨병이 있는 피험자의 대략 동일한 비율이 포함될 것입니다.
설명
포함 기준:
- OTC 결핍, GSDIa 또는 윌슨병의 진단.
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
제외 기준:
- AAV 기반 유전자 요법에 대한 사전 노출.
- 다른 Ultragenyx 임상 연구에 동시 또는 이전 참여.
- 간 이식 수혜자.
- 조사자의 관점에서 참여를 방해하거나 과도한 위험을 초래하거나 결과 해석을 혼란스럽게 하는 조건의 존재 또는 이력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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OTC 결핍 또는 GSDIa가 있는 피험자에서 항-AAV8 항체의 유병률
기간: 최대 35일
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최대 35일
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윌슨병 환자에서 항-AAV9 항체의 유병률
기간: 최대 35일
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최대 35일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 23일
기본 완료 (실제)
2022년 11월 17일
연구 완료 (실제)
2022년 11월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 26일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UX431-CL001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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