Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Adeno-associerat virus (AAV) antikroppsstudie i försökspersoner OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdom

9 juni 2023 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Observationell klinisk studie av anti-AAV-seroprevalens hos personer med ornitintranskarbamylasbrist, glykogenlagringsstörning typ Ia och Wilsons sjukdom

Syftet med denna observationsstudie är att utvärdera seroprevalensen av anti-AAV-antikroppar hos patienter med Ornithine Transcarbamylas (OTC)-brist, glykogenlagringssjukdom typ Ia (GSDIa) och Wilsons sjukdom

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Studien är i första hand utformad för att följa en virtuell modell, där Screening kommer att ske via telefon/videosamtal. Studien kommer att omfatta ett enda hälsobesök i hemmet, antingen samma dag som screening eller inom 30 dagar efter registreringen. En säkerhetsuppföljning kan göras upp till 5 dagar efter att bedömningar av dag 1 är klara.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Brasilien
- Rio Grande Do Sul
  - Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90560-030
    - Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Förenta staterna
- Ohio
  - Akron, Ohio, Förenta staterna, 44311
    - Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
Kanada
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Spanien
- - Santiago De Compostela, Spanien, 15706
    - Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
Storbritannien
- - Hexham, Storbritannien, NE46 1QJ
    - Synexus North East Clinical Research Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen kommer att omfatta ungefär lika stora andelar patienter med OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdom

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Diagnos av OTC-brist, GSDIa eller Wilsons sjukdom.
Ge informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.

Exklusions kriterier:

Före exponering för en AAV-baserad genterapi.
Samtidigt eller tidigare deltagande i en annan klinisk studie med Ultragenyx.
Mottagare av en levertransplantation.
Närvaro eller historia av något tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa deltagandet, utgöra otillbörlig risk eller skulle förvirra tolkningen av resultaten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Prevalens av anti-AAV8-antikroppar hos patienter med OTC-brist eller GSDIa Tidsram: Upp till 35 dagar	Upp till 35 dagar
Prevalens av anti-AAV9-antikroppar hos patienter med Wilsons sjukdom Tidsram: Upp till 35 dagar	Upp till 35 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Utredare

Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juni 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

17 november 2022

Avslutad studie (Faktisk)

17 november 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna