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Estudio de anticuerpos del virus adenoasociado (AAV) en sujetos con deficiencia de OTC, GSDIa y enfermedad de Wilson

9 de junio de 2023 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Estudio clínico observacional de seroprevalencia de anti-AAV en sujetos con deficiencia de ornitina transcarbamilasa, trastorno de almacenamiento de glucógeno tipo Ia y enfermedad de Wilson

El objetivo de este estudio observacional es evaluar la seroprevalencia de anticuerpos anti-AAV en sujetos con deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC), enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa) y enfermedad de Wilson.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

El estudio está diseñado principalmente para seguir un modelo virtual, en el que la selección se realizará a través de una llamada telefónica o de video. El estudio comprenderá una sola visita de salud en el hogar, ya sea el mismo día de la selección o dentro de los 30 días posteriores a la inscripción. Se puede realizar un seguimiento de seguridad hasta 5 días después de que se completen las evaluaciones del Día 1.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

51

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90560-030
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • España
      • Santiago De Compostela, España, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
  • Reino Unido
      • Hexham, Reino Unido, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población del estudio incluirá proporciones aproximadamente iguales de sujetos con deficiencia de OTC, GSDIa y enfermedad de Wilson

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de deficiencia de OTC, GSDIa o enfermedad de Wilson.
  • Proporcionar consentimiento informado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.

Criterio de exclusión:

  • Exposición previa a una terapia génica basada en AAV.
  • Participación simultánea o previa en otro estudio clínico de Ultragenyx.
  • Receptor de un trasplante de hígado.
  • Presencia o historial de cualquier condición que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación, presentar un riesgo indebido o confundir la interpretación de los resultados.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Prevalencia de anticuerpos anti-AAV8 en sujetos con deficiencia de OTC o GSDIa
Periodo de tiempo: Hasta 35 días
Hasta 35 días
Prevalencia de anticuerpos anti-AAV9 en sujetos con enfermedad de Wilson
Periodo de tiempo: Hasta 35 días
Hasta 35 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

17 de noviembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

1 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UX431-CL001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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