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Estudo de Anticorpos do Vírus Adeno Associado (AAV) em Indivíduos com Deficiência de OTC, GSDIa e Doença de Wilson

9 de junho de 2023 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Estudo clínico observacional da soroprevalência de anti-AAV em indivíduos com deficiência de ornitina transcarbamilase, distúrbio de armazenamento de glicogênio tipo Ia e doença de Wilson

O objetivo deste estudo observacional é avaliar a soroprevalência de anticorpos anti-AAV em indivíduos com deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC), doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa) e doença de Wilson

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Descrição detalhada

O estudo é projetado principalmente para seguir um modelo virtual, no qual a triagem ocorrerá por chamada de telefone/vídeo. O estudo incluirá uma única visita domiciliar de saúde, no mesmo dia da triagem ou dentro de 30 dias após a inscrição. Um acompanhamento de segurança pode ocorrer até 5 dias após a conclusão das avaliações do Dia 1.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

51

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Espanha
      • Santiago De Compostela, Espanha, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44311
        • Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)
  • Reino Unido
      • Hexham, Reino Unido, NE46 1QJ
        • Synexus North East Clinical Research Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo incluirá proporções aproximadamente iguais de indivíduos com deficiência de OTC, GSDIa e doença de Wilson

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de deficiência de OTC, GSDIa ou doença de Wilson.
  • Fornecer consentimento informado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.

Critério de exclusão:

  • Exposição prévia a uma terapia genética baseada em AAV.
  • Participação simultânea ou anterior em outro estudo clínico Ultragenyx.
  • Receptor de um transplante de fígado.
  • Presença ou histórico de qualquer condição que, na visão do Investigador, possa interferir na participação, representar um risco indevido ou confundir a interpretação dos resultados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Prevalência de anticorpos anti-AAV8 em indivíduos com deficiência OTC ou GSDIa
Prazo: Até 35 dias
Até 35 dias
Prevalência de anticorpos anti-AAV9 em indivíduos com doença de Wilson
Prazo: Até 35 dias
Até 35 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

17 de novembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

17 de novembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

1 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UX431-CL001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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