Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Adeno-geassocieerd virus (AAV) antilichaamonderzoek bij proefpersonen OTC-deficiëntie, GSDIa en de ziekte van Wilson

9 juni 2023 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Observationeel klinisch onderzoek naar anti-AAV-seroprevalentie bij proefpersonen met ornithine-transcarbamylase-deficiëntie, glycogeenopslagstoornis type Ia en de ziekte van Wilson

Het doel van deze observationele studie is het evalueren van de seroprevalentie van anti-AAV-antilichamen bij proefpersonen met Ornithine Transcarbamylase (OTC)-deficiëntie, Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) en de ziekte van Wilson.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoek is primair opgezet om een virtueel model te volgen, waarbij Screening zal plaatsvinden via een telefoon-/videogesprek. De studie omvat één gezondheidsbezoek aan huis, op dezelfde dag als de screening of binnen 30 dagen na inschrijving. Een veiligheidsopvolging kan plaatsvinden tot 5 dagen nadat de beoordelingen van dag 1 zijn voltooid.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Brazilië
- Rio Grande Do Sul
  - Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90560-030
    - Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Canada
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Spanje
- - Santiago De Compostela, Spanje, 15706
    - Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
Verenigd Koninkrijk
- - Hexham, Verenigd Koninkrijk, NE46 1QJ
    - Synexus North East Clinical Research Centre
Verenigde Staten
- Ohio
  - Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44311
    - Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie zal ongeveer gelijke proporties van proefpersonen met OTC-deficiëntie, GSDIa en de ziekte van Wilson omvatten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Diagnose van OTC-deficiëntie, GSDia of de ziekte van Wilson.
Geef geïnformeerde toestemming nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.

Uitsluitingscriteria:

Eerdere blootstelling aan een op AAV gebaseerde gentherapie.
Gelijktijdige of eerdere deelname aan een andere klinische studie van Ultragenyx.
Ontvanger van een levertransplantatie.
Aanwezigheid of geschiedenis van een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname zou belemmeren, een onnodig risico zou vormen of de interpretatie van resultaten zou verwarren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Prevalentie van anti-AAV8-antilichamen bij proefpersonen met OTC-deficiëntie of GSDIa Tijdsspanne: Tot 35 dagen	Tot 35 dagen
Prevalentie van anti-AAV9-antilichamen bij proefpersonen met de ziekte van Wilson Tijdsspanne: Tot 35 dagen	Tot 35 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juni 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 november 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 november 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria