Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование антител к аденоассоциированному вирусу (AAV) у субъектов с дефицитом безрецептурных препаратов, GSDIa и болезнью Вильсона

9 июня 2023 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Обсервационное клиническое исследование серопревалентности анти-AAV у субъектов с дефицитом орнитинтранскарбамилазы, нарушением накопления гликогена типа Ia и болезнью Вильсона

Целью этого обсервационного исследования является оценка серопревалентности антител к AAV у субъектов с дефицитом орнитинтранскарбамилазы (OTC), болезнью накопления гликогена типа Ia (GSDIa) и болезнью Вильсона.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Подробное описание

Исследование в первую очередь предназначено для использования виртуальной модели, в которой скрининг будет проводиться по телефону/видеозвонку. Исследование будет включать одно посещение врача на дому либо в день скрининга, либо в течение 30 дней после регистрации. Последующее наблюдение за безопасностью может проводиться в течение 5 дней после завершения оценки в первый день.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Бразилия
- Rio Grande Do Sul
  - Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90560-030
    - Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Испания
- - Santiago De Compostela, Испания, 15706
    - Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
Канада
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Канада, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Соединенное Королевство
- - Hexham, Соединенное Королевство, NE46 1QJ
    - Synexus North East Clinical Research Centre
Соединенные Штаты
- Ohio
  - Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44311
    - Synexus Clinical Research US (Virtual Trial)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет включать примерно равные пропорции субъектов с дефицитом безрецептурных препаратов, GSDIa и болезнью Вильсона.

Описание

Критерии включения:

Диагностика дефицита безрецептурных препаратов, GSDIa или болезни Вильсона.
Дайте информированное согласие после объяснения характера исследования и до любых связанных с исследованием процедур.

Критерий исключения:

Предварительное воздействие генной терапии на основе AAV.
Одновременное или предыдущее участие в другом клиническом исследовании Ultragenyx.
Реципиент трансплантата печени.
Наличие или наличие в анамнезе любого состояния, которое, по мнению исследователя, могло бы помешать участию, создать чрезмерный риск или запутать интерпретацию результатов.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Распространенность антител к AAV8 у субъектов с дефицитом безрецептурных препаратов или GSDIa Временное ограничение: До 35 дней	До 35 дней
Распространенность антител к AAV9 у субъектов с болезнью Вильсона Временное ограничение: До 35 дней	До 35 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 ноября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества