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筋管ミオパチーに対するタモキシフェン療法 (TAM4MTM)

2024年9月13日 更新者：James Dowling

TAM4MTM: 筋管ミオパチーに対するタモキシフェン療法の安全性と有効性を判断するための第 1/2 相無作為化、プラセボ対照、二重盲検、単一クロスオーバー試験 (XLMTM)

これは、第 1/2 相、無作為化、二重盲検、単一クロスオーバー試験であり、治療レジメン間にウォッシュアウト期間を設けて、XLMTM の男性の運動機能および呼吸機能を改善するためのタモキシフェン療法の有効性と安全性をテストします。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

Mtm1 ノックアウト マウス (XLMTM のモデル) での前臨床研究では、タモキシフェン治療により、生存期間の延長、運動機能 (筋力を含む) の増加、および筋肉組織病理学の改善が実証されました。 これらのデータと、ヒトにおける薬物の既知の安全性プロファイルに基づいて、タモキシフェン治療は安全であり、XLMTM 患者の運動機能と呼吸機能を改善すると仮定します。 これは、この仮説を検証し、MTM 患者の運動機能と呼吸機能の改善におけるタモキシフェンの安全性と有効性を判断するための無作為化二重盲検単一クロスオーバー臨床試験です。 各被験者は、研究のプラセボ段階で独自のコントロールとして機能します。 XLMTMの治療法は現在利用できないため、この研究では、有効であれば一次治療として、または将来的に開発中の他の治療法の補助として役立つ可能性のある治療法をテストすることにより、満たされていない重大なニーズに対処します.

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Rockville、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  1. 男
  2. 2歳以上の患者様からご参加いただけます。
  3. Myotubularin 1 (MTM1) 遺伝子で確認された変異に起因する XLMTM
  4. -18歳以上の患者および18歳未満の患者の親/法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があり、インフォームドコンセントは未成年者から取得するか、少なくとも7年間規制で義務付けられている年齢。
  5. すべてのプロトコル要件と手順を喜んで順守できること。

除外基準

  1. 筋管ミオパチー（MTM）の評価を著しく妨げる可能性があり、資格のある研究者の裁量により、明らかに疾患に関連していない他の疾患。
  2. -TAM4MTMを開始する3か月前（t = -3か月）に手術または入院を受けているか、TAM4MTMへの18か月の参加中に手術が予定されており、治験責任医師の意見では運動評価が妨げられます。
  3. 血栓塞栓症の病歴がある
  4. -現在、XLMTMの治療研究に登録されているか、ピリドスチグミン以外の実験的治療による治療を受けています。
  5. -6週間未満のピリドスチグミンによる治療（TAM4MTMに含まれるには6週間以上でなければなりません）。
  6. -クラリスロマイシン、エリスロマイシン、ジルチアゼム、イトラコナゾール、ケトコナゾール、リトナビル、ベラパミル、ゴールデンシールおよびグレープフルーツ、パロキセチン、トロレアンドマイシン、リファンピン、フェノバルビタール、アミノグルテチミド、メドロキシプロゲステロン、アミオダロン、ハロペリドール、インジナビルを含む、CYP2D6および/またはCYP3A4を阻害することが知られている併用薬の使用、リトナビル、キニジン、リファンピシン、または任意の選択的セロトニン再取り込み阻害剤 (SSRI)。
  7. -被験者はタモキシフェンまたはその成分に禁忌があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：薬剤: アポタモックス 10mg
薬剤: タモキシフェン (クエン酸タモキシフェン);アポタモックス 10 mg 錠剤を 1 日 2 回、6 か月間経口投与
薬：アポタモックス10mg
すべての参加者は、タモキシフェン (ApoTamox) を約 6 か月 (6 か月 + 1 週間) 受け取ります。 参加者と研究スタッフは、参加者がプラセボまたは薬物のどちらから開始するかについて盲検化されます。 無作為化に応じて、薬物またはプラセボは、t = 0 の調査訪問 (フェーズ 1) の最後に調剤されます。 投与は、t=0 試験訪問の翌日に開始されます。 フェーズ1の終わりに、参加者は治療を中止する「ウォッシュアウト」期間に入ります。 約 3 か月のウォッシュアウトの後、参加者は他の治療レジメンにクロスオーバーし、研究参加の最後の 6 か月間、他の介入製品 (IP) を受け取ります (フェーズ 2)。
他の名前：
  • クエン酸タモキシフェン
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ (有効成分を含まない) 錠剤を 1 日 2 回、6 か月間経口投与
薬：プラセボ
プラセボコンパレータ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動機能測定 32 (MFM32)
時間枠：ベースラインから 15 か月
4歳以上の被験者の運動機能測定値32のベースラインからの平均変化
ベースラインから 15 か月
フィラデルフィア小児病院 2 ～ 4 歳の被験者を対象とした神経筋障害の幼児テスト (CHOP INTEND)
時間枠：ベースラインから 15 か月
フィラデルフィア小児病院のベースラインからの平均変化 2〜4歳の被験者の神経筋障害の幼児テスト
ベースラインから 15 か月
10メートル歩行テスト
時間枠：ベースラインから 15 か月
歩行可能な参加者の 10 メートル歩行テストにおける速度のベースラインからの平均変化
ベースラインから 15 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺機能検査のスコアの変化 1) 最初の 1 秒間の強制呼気量
時間枠：ベースラインから 15 か月
侵襲的な呼吸補助を受けていない参加者のベースラインからの平均変化
ベースラインから 15 か月
肺機能検査のスコア変化 2) 強制肺活量
時間枠：ベースラインから 15 か月
侵襲的な呼吸補助を受けていない参加者のベースラインからの平均変化
ベースラインから 15 か月
肺機能検査のスコアの変化 3) Peak Cough Flow
時間枠：ベースラインから 15 か月
侵襲的な呼吸補助を受けていない参加者のベースラインからの平均変化
ベースラインから 15 か月
肺機能検査のスコアの変化 4) 最大呼気圧
時間枠：ベースラインから 15 か月
侵襲的な呼吸補助を受けていない参加者のベースラインからの平均変化
ベースラインから 15 か月
肺機能検査のスコアの変化 5) 最大吸気圧またはスニフ吸気圧
時間枠：ベースラインから 15 か月
侵襲的な呼吸補助を受けていない参加者のベースラインからの平均変化
ベースラインから 15 か月
侵襲的換気 - 換気の休止時間
時間枠：ベースラインから 15 か月
侵襲的な呼吸補助に依存している参加者の人工呼吸器を使用しない時間の平均変化
ベースラインから 15 か月
治療に関連する有害事象の発生率と重症度 15か月
時間枠：ベースラインから 15 か月
CTCAE v4.0によって評価された、研究全体の重篤な有害事象および有害事象の発生率
ベースラインから 15 か月
マイクロ RNA 133a (miR133a)
時間枠：ベースラインから 15 か月
XLMTM のバイオマーカーとしての miR133a の評価
ベースラインから 15 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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James Dowling

協力者

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

捜査官

  • 主任研究者：Jame J Dowling, MD, PhD、The Hospital for Sick Children

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年12月18日

一次修了 (実際)

2024年5月9日

研究の完了 (実際)

2024年5月9日

試験登録日

最初に提出

2021年5月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月4日

最初の投稿 (実際)

2021年6月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年9月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年9月13日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAM4MTM / OZM-098

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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