Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia tamoksyfenem w miopatii miotubularnej (TAM4MTM)

19 marca 2024 zaktualizowane przez: James Dowling

TAM4MTM: Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione, pojedyncze badanie krzyżowe fazy 1/2 w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności terapii tamoksyfenem w leczeniu miopatii miotubularnej (XLMTM)

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, pojedyncze badanie krzyżowe fazy 1/2, z okresem wymywania między schematami leczenia, mające na celu sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa terapii tamoksyfenem w celu poprawy funkcji motorycznych i oddechowych u mężczyzn z XLMTM.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badania przedkliniczne na myszach z nokautem Mtm1 (model XLMTM) wykazały przedłużone przeżycie, zwiększoną funkcję motoryczną (w tym siłę mięśni) i poprawę histopatologiczną mięśni po leczeniu tamoksyfenem. Na podstawie tych danych i znanego profilu bezpieczeństwa leku u ludzi stawiamy hipotezę, że leczenie tamoksyfenem będzie bezpieczne i poprawi funkcje motoryczne i oddechowe u pacjentów z XLMTM. Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, pojedyncze skrzyżowane badanie kliniczne mające na celu przetestowanie tej hipotezy i określenie bezpieczeństwa i skuteczności tamoksyfenu w poprawie funkcji motorycznych i oddechowych u pacjentów z MTM. Każdy osobnik będzie służył jako jego własna kontrola podczas fazy placebo badania. Ponieważ terapie XLMTM nie są obecnie dostępne, niniejsze badanie odnosi się do krytycznej niezaspokojonej potrzeby, testując terapię, która, jeśli jest skuteczna, może służyć jako leczenie podstawowe lub w przyszłości jako dodatek do innych terapii w fazie rozwoju.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Nancy L Kuntz, MD
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • National Institutes of Health
        • Kontakt:
          • Office of patient recruitment
          • Numer telefonu: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov
        • Główny śledczy:
          • Carsten Bonnemann
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Główny śledczy:
          • Giovanni Baranello, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA

  1. Mężczyzna
  2. W badaniu mogą brać udział pacjenci w wieku od 2 lat.
  3. XLMTM wynikający z potwierdzonej mutacji w genie Myotubularin 1 (MTM1).
  4. Pacjenci w wieku powyżej 18 lat i rodzice/opiekunowie prawni pacjentów w wieku poniżej 18 lat muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed udziałem w badaniu, a świadoma zgoda zostanie uzyskana od osób nieletnich lub co najmniej 7 lat wieku, gdy jest to wymagane przez przepisy.
  5. Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA

  1. Inna choroba, która może znacząco wpływać na ocenę miopatii miotubularnej (MTM) i wyraźnie nie jest związana z chorobą, według uznania wykwalifikowanego badacza.
  2. Przeszedł operację lub był hospitalizowany < 3 miesiące przed rozpoczęciem TAM4MTM (w t = -3 miesiące) lub ma zaplanowaną operację w ciągu 18 miesięcy udziału w TAM4MTM, co w opinii Badacza utrudni ocenę motoryczną.
  3. Ma historię zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
  4. Obecnie włączony do badania dotyczącego leczenia XLMTM lub leczony eksperymentalną terapią inną niż pirydostygmina.
  5. Leczenie pirydostygminą przez < 6 tygodni (musi być dłuższe niż 6 tygodni, aby zostało uwzględnione w TAM4MTM).
  6. Jednoczesne stosowanie leków hamujących CYP2D6 i (lub) CYP3A4, w tym klarytromycyny, erytromycyny, diltiazemu, itrakonazolu, ketokonazolu, rytonawiru, werapamilu, goldenseal i grejpfruta, paroksetyny, troleandomycyny, ryfampicyny, fenobarbitalu, aminoglutetymidu, medroksyprogesteronu, amiodaronu, haloperydolu, rytonawir, chinidyna, ryfampicyna lub jakikolwiek selektywny inhibitor wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI).
  7. Podmiot ma przeciwwskazania do tamoksyfenu lub jego składników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek: ApoTamox 10mg
Lek: Tamoksyfen (cytrynian tamoksyfenu); ApoTamox 10 mg tabletki doustnie dwa razy dziennie przez 6 miesięcy
Lek: ApoTamox 10mg
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać tamoksyfen (ApoTamox) przez około 6 miesięcy (6 miesięcy + 1 tydzień). Uczestnicy i personel badawczy nie będą wiedzieli, czy uczestnicy zaczynają od placebo, czy od leku. W zależności od randomizacji, lek lub placebo zostanie wydane pod koniec wizyty badawczej t=0 (faza 1). Dawkowanie rozpocznie się następnego dnia po wizycie studyjnej t=0. Pod koniec fazy 1 uczestnicy wejdą w okres „wymywania”, w którym zakończą leczenie. Po około 3 miesiącach wymywania uczestnicy przejdą na inny schemat leczenia i otrzymają inny produkt interwencyjny (IP) przez ostatnie 6 miesięcy udziału w badaniu (faza 2).
Inne nazwy:
  • Cytrynian tamoksyfenu
Komparator placebo: Placebo
Placebo (bez substancji czynnych) tabletki doustnie dwa razy dziennie przez 6 miesięcy
Lek: Placebo
komparator placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie funkcji silnika 32 (MFM32)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana od wartości początkowej Pomiaru funkcji motorycznych 32 dla osób w wieku 4 lat i starszych
Linia bazowa do 15 miesięcy
Szpital Dziecięcy w Filadelfii Dziecięcy test zaburzeń nerwowo-mięśniowych dla dzieci w wieku 2-4 lat (CHOP INTEND)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową testu zaburzeń nerwowo-mięśniowych niemowląt Szpitala Dziecięcego w Filadelfii dla pacjentów w wieku 2-4 lat
Wartość bazowa do 15 miesięcy
Test marszu na 10 metrów
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana prędkości w stosunku do linii podstawowej w teście marszu na 10 metrów dla uczestników chodzących
Wartość bazowa do 15 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników testów funkcji płuc 1) Natężona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników bez inwazyjnego wspomagania oddychania
Wartość bazowa do 15 miesięcy
Zmiana wyników testów funkcji płuc 2) Natężona pojemność życiowa
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników bez inwazyjnego wspomagania oddychania
Wartość bazowa do 15 miesięcy
Zmiana wyników testów funkcji płuc 3) Szczytowy przepływ kaszlowy
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników bez inwazyjnego wspomagania oddychania
Wartość bazowa do 15 miesięcy
Zmiana wyników testów funkcji płuc 4) Maksymalne ciśnienie wydechowe
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników bez inwazyjnego wspomagania oddychania
Wartość bazowa do 15 miesięcy
Zmiana wyników testów funkcji płuc 5) Maksymalne ciśnienie wdechowe lub ciśnienie wdechowe wdechu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników bez inwazyjnego wspomagania oddychania
Wartość bazowa do 15 miesięcy
wentylacja inwazyjna – wentylacja czasowa
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana czasu wyłączenia respiratora dla uczestników zależnych od inwazyjnego wspomagania oddychania
Wartość bazowa do 15 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem [Przedział czasowy: 15 miesięcy]
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych w trakcie badania, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
Wartość bazowa do 15 miesięcy
mikroRNA 133a (miR133a)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 15 miesięcy
Oceń miR133a jako biomarker XLMTM
Wartość bazowa do 15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

James Dowling

Współpracownicy

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Śledczy

  • Główny śledczy: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAM4MTM / OZM-098

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Miopatia miotubularna sprzężona z X

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj