Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tamoksifeenihoito myotubulaariseen myopatiaan (TAM4MTM)

perjantai 13. syyskuuta 2024 päivittänyt: James Dowling

TAM4MTM: Vaiheen 1/2 satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, yhden ristikkäisen tutkimuksen tamoksifeenihoidon turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi myotubulaariseen myopatiaan (XLMTM)

Tämä on vaiheen 1/2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, yksi ristikkäinen tutkimus, jossa hoitojaksojen välillä on pesujakso. Tarkoituksena on testata tamoksifeenihoidon tehoa ja turvallisuutta motoristen ja hengitystoimintojen parantamiseksi miehillä, joilla on XLMTM.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Prekliiniset tutkimukset Mtm1-poistohiirillä (XLMTM-malli) osoittivat pidentyneen eloonjäämisen, lisääntyneen motorisen toiminnan (mukaan lukien lihasvoima) ja parantuneen lihasten histopatologian tamoksifeenihoidolla. Näiden tietojen ja lääkkeen ihmisillä tunnetun turvallisuusprofiilin perusteella oletamme, että tamoksifeenihoito on turvallista ja parantaa XLMTM-potilaiden motorisia ja hengitystoimintoja. Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, yhden ristikkäisen kliininen tutkimus, jolla testataan tätä hypoteesia ja määritetään tamoksifeenin turvallisuus ja tehokkuus MTM-potilaiden motoristen ja hengitystoimintojen parantamisessa. Jokainen koehenkilö toimii omana kontrollinaan tutkimuksen plasebovaiheen aikana. Koska XLMTM:n hoitoja ei ole tällä hetkellä saatavilla, tämä tutkimus käsittelee kriittistä tyydyttämätöntä tarvetta testaamalla terapiaa, joka, jos se on tehokas, voi toimia ensisijaisena hoitona tai jatkossa muiden kehitteillä olevien hoitomuotojen lisänä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

  1. Uros
  2. 2-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat voivat osallistua.
  3. XLMTM, joka johtuu vahvistetusta mutaatiosta myotubularin 1 (MTM1) -geenissä
  4. Yli 18-vuotiaiden potilaiden ja alle 18-vuotiaiden potilaiden vanhempien/laillisten huoltajien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista, ja tietoinen suostumus hankitaan alaikäisiltä tai vähintään 7-vuotiailta. ikä, kun asetus vaatii.
  5. Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelyjä.

POISTAMISKRITEERIT

  1. Muu sairaus, joka voi merkittävästi häiritä myotubulaarisen myopatian (MTM) arviointia ja joka ei selvästikään liity sairauteen, pätevän tutkijan harkinnan mukaan.
  2. On käynyt leikkauksessa tai sairaalahoidossa < 3 kuukautta ennen TAM4MTM:n aloittamista (hetkellä t = -3 kuukautta) tai hänellä on TAM4MTM:ään osallistumisen 18 kuukauden aikana suunniteltu leikkaus, joka vaikeuttaa motoristen arvioiden tekemistä tutkijan mielestä.
  3. Hänellä on ollut tromboembolisia tapahtumia
  4. Hän on tällä hetkellä mukana XLMTM-hoitotutkimuksessa tai saa hoitoa muulla kokeellisella hoidolla kuin pyridostigmiinillä.
  5. Pyridostigmiinihoito < 6 viikon ajan (on oltava yli 6 viikkoa, jotta se sisällytetään TAM4MTM:ään).
  6. Samanaikainen sellaisten lääkkeiden käyttö, joiden tiedetään estävän CYP2D6:ta ja/tai CYP3A4:ää, mukaan lukien klaritromysiini, erytromysiini, diltiatseemi, itrakonatsoli, ketokonatsoli, ritonaviiri, verapamiili, goldenseal ja greippi, paroksetiini, troleandomysiini, rifampiini, haloperidinadoli, amino, haloperidinamidoli, amino ritonaviiri, kinidiini, rifampisiini tai mikä tahansa selektiivinen serotoniinin takaisinoton estäjä (SSRI).
  7. Potilaalla on vasta-aihe tamoksifeenille tai sen aineosille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lääke: ApoTamox 10mg
Lääke: tamoksifeeni (tamoksifeenisitraatti); ApoTamox 10 mg tabletit suun kautta kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan
Lääke: ApoTamox 10 mg
Kaikki osallistujat saavat tamoksifeenia (ApoTamox) noin 6 kuukauden ajan (6 kuukautta + 1 viikko). Osallistujat ja tutkimushenkilökunta sokeutuvat sen suhteen, aloittavatko osallistujat lumelääkkeellä vai lääkkeellä. Satunnaistamisesta riippuen lääke tai lumelääke jaetaan t=0 tutkimuskäynnin lopussa (vaihe 1). Annostelu aloitetaan t=0 tutkimuskäynnin jälkeisenä päivänä. Vaiheen 1 lopussa osallistujat siirtyvät poistumisjaksoon, jolloin he lopettavat hoidon. Noin 3 kuukauden huuhtoutumisen jälkeen osallistujat siirtyvät toiseen hoito-ohjelmaan ja saavat toista interventiotuotetta (IP) tutkimukseen osallistumisensa viimeisten kuuden kuukauden ajan (vaihe 2).
Muut nimet:
  • Tamoksifeenisitraatti
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo (ei vaikuttavia aineita) tabletit suun kautta kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan
Lääke: Plasebo
lumelääkevertailija

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Moottorin toiminnan mitta 32 (MFM32)
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos motoristen toimintojen mittarin 32 lähtötasosta 4-vuotiaille ja sitä vanhemmille koehenkilöille
Perustaso 15 kuukauteen
Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testi 2–4-vuotiaille koehenkilöille (CHOP INTEND)
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testin lähtötasosta 2–4-vuotiaille koehenkilöille
Perustaso 15 kuukauteen
10 metrin kävelytesti
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Nopeuden keskimääräinen muutos perusviivasta 10 metrin kävelytestissä ambulanssin osallistujille
Perustaso 15 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos keuhkojen toimintatestien tuloksissa 1) Pakotettu uloshengitystilavuus ensimmäisen sekunnin aikana
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta osallistujilla, joilla ei ole invasiivista hengitystukea
Perustaso 15 kuukauteen
Muutos keuhkojen toimintatestien tuloksissa 2) Forced Vital Capacity
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta osallistujilla, joilla ei ole invasiivista hengitystukea
Perustaso 15 kuukauteen
Muutos keuhkojen toimintatestien tuloksissa 3) Huippuyskävirtaus
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta osallistujilla, joilla ei ole invasiivista hengitystukea
Perustaso 15 kuukauteen
Muutos keuhkojen toimintatestien tuloksissa 4) Maksimi uloshengityspaine
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta osallistujilla, joilla ei ole invasiivista hengitystukea
Perustaso 15 kuukauteen
Muutos keuhkojen toimintatestien tuloksissa 5) Suurin sisäänhengityspaine tai haistaa sisäänhengityspaine
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta osallistujilla, joilla ei ole invasiivista hengitystukea
Perustaso 15 kuukauteen
invasiivinen ventilaatio - vapaa ventilaatio
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Hengityslaitteen vapaa-ajan keskimääräinen muutos osallistujille riippuen invasiivisesta hengitystuesta
Perustaso 15 kuukauteen
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus [Aikajakso: 15 kuukautta]
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Vakavien haittatapahtumien ja haittatapahtumien ilmaantuvuus koko tutkimuksen ajan CTCAE v4.0:lla arvioituna
Perustaso 15 kuukauteen
mikro-RNA 133a (miR133a)
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
Arvioi miR133a XLMTM:n biomarkkeriksi
Perustaso 15 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

James Dowling

Yhteistyökumppanit

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Tutkijat

  • Päätutkija: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 18. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 7. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAM4MTM / OZM-098

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa