근세관성 근병증에 대한 타목시펜 요법 (TAM4MTM)
2024년 3월 19일 업데이트: James Dowling
TAM4MTM: 근관 근육병증(XLMTM)에 대한 타목시펜 요법의 안전성과 효능을 결정하기 위한 1/2상 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 단일 교차 연구
이것은 XLMTM으로 남성의 운동 및 호흡 기능을 개선하기 위한 타목시펜 요법의 효능과 안전성을 테스트하기 위한 1/2상, 무작위, 이중 맹검, 단일 교차 연구로, 치료 요법 사이에 휴약 기간이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
Mtm1 녹아웃 마우스(XLMTM의 모델)에 대한 전임상 연구에서는 타목시펜 치료로 생존 기간 연장, 운동 기능(근력 포함) 증가, 근육 조직병리 개선이 입증되었습니다.
이러한 데이터와 인간에 대한 약물의 알려진 안전성 프로파일을 기반으로 우리는 타목시펜 치료가 안전할 것이며 XLMTM 환자의 운동 및 호흡 기능을 향상시킬 것이라는 가설을 세웁니다.
이것은 이 가설을 테스트하고 MTM 환자의 운동 및 호흡 기능 개선에 있어 타목시펜의 안전성과 효능을 결정하기 위한 무작위, 이중 맹검, 단일 교차 임상 시험입니다.
각 피험자는 연구의 위약 단계 동안 자신의 통제 역할을 할 것입니다.
현재 XLMTM에 대한 치료법을 사용할 수 없기 때문에 이 연구는 효과적인 경우 1차 치료법으로 사용하거나 향후 개발 중인 다른 치료법의 보조제로 사용할 수 있는 치료법을 테스트하여 중요한 미충족 수요를 해결합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
16
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Keshini Devakandan, MSc
- 전화번호: 422838 4168137654
- 이메일: keshini.devakandan@sickkids.ca
연구 장소
-
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Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 아직 모집하지 않음
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
수석 연구원:
- Nancy L Kuntz, MD
-
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Maryland
-
Rockville, Maryland, 미국, 20892
- 아직 모집하지 않음
- National Institutes of Health
-
연락하다:
- Office of patient recruitment
- 전화번호: TTY8664111010 800-411-1222
- 이메일: prpl@cc.nih.gov
-
수석 연구원:
- Carsten Bonnemann
-
-
-
-
-
London, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
수석 연구원:
- Giovanni Baranello, MD
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- 모병
- Hospital for Sick Children
-
연락하다:
- Keshini Devakandan, MSc
- 전화번호: 422838 4168137654
- 이메일: keshini.devakandan@sickkids.ca
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 남성
- 2세 이상의 환자가 참여할 수 있습니다.
- Myotubularin 1(MTM1) 유전자의 확인된 돌연변이로 인한 XLMTM
- 18세 이상의 환자 및 18세 미만 환자의 부모/법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공해야 하며, 사전 동의는 미성년자 또는 최소 7년 규정에서 요구하는 연령.
- 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 기꺼이 준수하고 준수할 수 있습니다.
제외 기준
- 근세뇨관 근육병증(MTM)의 평가를 크게 방해할 수 있고 자격을 갖춘 조사관의 재량에 따라 질병과 분명히 관련이 없는 기타 질병.
- TAM4MTM 시작 전 < 3개월(t = -3개월)에 수술 또는 입원을 받았거나, TAM4MTM에 참여하는 18개월 동안 수술이 예정되어 있어 연구자의 의견으로는 운동 평가를 방해할 것입니다.
- 혈전 색전증 사건의 역사가 있습니다
- 현재 XLMTM에 대한 치료 연구에 등록되어 있거나 피리도스티그민 이외의 실험 요법으로 치료를 받고 있습니다.
- 6주 미만 기간 동안 피리도스티그민으로 치료(TAM4MTM에 포함되려면 6주보다 커야 함).
- clarithromycin, erythromycin, diltiazem, itraconazole, ketoconazole, ritonavir, verapamil, goldenseal 및 자몽, paroxetine, troleandomycin, rifampin, phenobarbital, aminoglutethimide, medroxyprogesterone, amiodarone, haloperidol, indinavir, 리토나비르, 퀴니딘, 리팜피신 또는 선택적 세로토닌 재흡수 억제제(SSRI).
- 피험자는 타목시펜 또는 그 성분에 대한 금기 사항이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 약물: 아포타목스 10mg
약물: 타목시펜(타목시펜 구연산염); ApoTamox 10mg 정제를 6개월간 하루 2회 경구 투여합니다.
|
모든 참가자는 약 6개월(6개월 + 1주) 동안 타목시펜(ApoTamox)을 투여받게 됩니다.
참가자와 연구 직원은 참가자가 위약 또는 약물로 시작하는지 여부에 대해 눈이 멀게 됩니다.
무작위화에 따라 약물 또는 위약은 t=0 연구 방문 종료 시 분배됩니다(1상).
투약은 t=0 연구 방문 다음날부터 시작됩니다.
1단계가 끝나면 참가자는 치료를 중단하는 '워시아웃' 기간에 들어갑니다.
약 3개월의 세척 후 참가자는 다른 치료 요법으로 전환하고 연구 참여의 마지막 6개월 동안 다른 중재 제품(IP)을 받게 됩니다(2단계).
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약(활성 성분 없음) 정제를 6개월간 하루 2회 경구 투여
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위약 비교기
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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운동 기능 측정 32(MFM32)
기간: 기준선에서 15개월
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4세 이상의 대상자에 대한 운동 기능 측정 32의 기준선으로부터의 평균 변화
|
기준선에서 15개월
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2-4세 피험자를 위한 신경근 장애의 필라델피아 소아 병원 영아 검사(CHOP INTEND)
기간: 15개월 기준
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2~4세 피험자에 대한 필라델피아 아동 병원 영아 신경근 장애 검사의 기준선에서 평균 변화
|
15개월 기준
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10미터 걷기 테스트
기간: 15개월 기준
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걸을 수 있는 참가자를 위한 10미터 걷기 테스트에서 기준선에서 속도의 평균 변화
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15개월 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐기능 검사 점수의 변화 1) 1초간 강제 호기량
기간: 15개월 기준
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침습적 호흡 지원이 없는 참가자의 기준선에서 평균 변화
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15개월 기준
|
|
폐기능 검사 점수의 변화 2) 강제 폐활량
기간: 15개월 기준
|
침습적 호흡 지원이 없는 참가자의 기준선에서 평균 변화
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15개월 기준
|
|
폐기능 검사 점수의 변화 3) Peak Cough Flow
기간: 15개월 기준
|
침습적 호흡 지원이 없는 참가자의 기준선에서 평균 변화
|
15개월 기준
|
|
폐기능 검사 점수의 변화 4) 최대호기압
기간: 15개월 기준
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침습적 호흡 지원이 없는 참가자의 기준선에서 평균 변화
|
15개월 기준
|
|
폐기능 검사 점수의 변화 5) 최대 흡기압 또는 Sniff 흡기압
기간: 15개월 기준
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침습적 호흡 지원이 없는 참가자의 기준선에서 평균 변화
|
15개월 기준
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|
침습적 인공호흡 - 휴식 시간 인공호흡
기간: 15개월 기준
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침습적 호흡 지원에 의존하는 참가자의 인공호흡기 사용 중단 시간의 평균 변화
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15개월 기준
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치료와 관련된 부작용의 발생률 및 심각도 [ 기간: 15개월 ]
기간: 15개월 기준
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 연구 전반에 걸친 심각한 부작용 및 부작용의 발생률
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15개월 기준
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마이크로 RNA 133a(miR133a)
기간: 15개월 기준
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XLMTM의 바이오마커로 miR133a 평가
|
15개월 기준
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 수석 연구원: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Amburgey K, Tsuchiya E, de Chastonay S, Glueck M, Alverez R, Nguyen CT, Rutkowski A, Hornyak J, Beggs AH, Dowling JJ. A natural history study of X-linked myotubular myopathy. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1355-1364. doi: 10.1212/WNL.0000000000004415. Epub 2017 Aug 25.
- Maani N, Sabha N, Rezai K, Ramani A, Groom L, Eltayeb N, Mavandadnejad F, Pang A, Russo G, Brudno M, Haucke V, Dirksen RT, Dowling JJ. Tamoxifen therapy in a murine model of myotubular myopathy. Nat Commun. 2018 Nov 19;9(1):4849. doi: 10.1038/s41467-018-07057-5.
- Gayi E, Neff LA, Massana Munoz X, Ismail HM, Sierra M, Mercier T, Decosterd LA, Laporte J, Cowling BS, Dorchies OM, Scapozza L. Tamoxifen prolongs survival and alleviates symptoms in mice with fatal X-linked myotubular myopathy. Nat Commun. 2018 Nov 19;9(1):4848. doi: 10.1038/s41467-018-07058-4.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 18일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 31일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 19일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAM4MTM / OZM-098
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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