Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Tamoxifen-therapie voor myotubulaire myopathie (TAM4MTM)

19 maart 2024 bijgewerkt door: James Dowling

TAM4MTM: een fase 1/2 gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, enkelvoudige cross-over-studie om de veiligheid en werkzaamheid van tamoxifen-therapie voor myotubulaire myopathie (XLMTM) te bepalen

Dit is een fase 1/2, gerandomiseerde, dubbelblinde, single cross-over studie, met een wash-out periode tussen behandelingsregimes, om de werkzaamheid en veiligheid van tamoxifen-therapie te testen om de motorische en ademhalingsfunctie bij mannen met XLMTM te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Preklinische onderzoeken bij Mtm1-knock-outmuizen (een model van XLMTM) toonden verlengde overleving, verhoogde motorische functie (inclusief spierkracht) en verbeterde spierhistopathologie aan bij behandeling met tamoxifen. Op basis van deze gegevens en het bekende veiligheidsprofiel van het geneesmiddel bij mensen, veronderstellen we dat behandeling met tamoxifen veilig zal zijn en de motorische en ademhalingsfunctie bij XLMTM-patiënten zal verbeteren. Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, enkele cross-over klinische studie om deze hypothese te testen en de veiligheid en werkzaamheid van tamoxifen te bepalen bij het verbeteren van de motorische en ademhalingsfunctie bij MTM-patiënten. Elke proefpersoon zal dienen als zijn eigen controle gedurende de placebofase van de studie. Aangezien behandelingen voor XLMTM momenteel niet beschikbaar zijn, komt deze studie tegemoet aan een kritieke onvervulde behoefte door een therapie te testen die, indien effectief, kan dienen als primaire behandeling, of in de toekomst als aanvulling op andere therapieën in ontwikkeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Giovanni Baranello, MD
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Nog niet aan het werven
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nancy L Kuntz, MD
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Nog niet aan het werven
        • National Institutes of Health
        • Contact:
          • Office of patient recruitment
          • Telefoonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carsten Bonnemann

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA

  1. Mannelijk
  2. Patiënten van 2 jaar en ouder kunnen deelnemen.
  3. XLMTM als gevolg van een bevestigde mutatie in het Myotubularin 1 (MTM1)-gen
  4. Patiënten ouder dan 18 jaar en ouder(s)/wettelijke voogd(en) van patiënten <18 jaar moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en geïnformeerde toestemming zal worden verkregen van minderjarigen, of ten minste 7 jaar van leeftijd wanneer vereist door de regelgeving.
  5. Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten en procedures.

UITSLUITINGSCRITERIA

  1. Andere ziekte die significant kan interfereren met de beoordeling van myotubulaire myopathie (MTM) en die duidelijk niet gerelateerd is aan de ziekte, ter beoordeling van de gekwalificeerde onderzoeker.
  2. Is < 3 maanden voor aanvang van TAM4MTM (op t = -3 maanden) geopereerd of opgenomen in het ziekenhuis, of heeft een operatie gepland tijdens de 18 maanden deelname aan TAM4MTM, wat naar het oordeel van de Onderzoeker motorische beoordelingen belemmert.
  3. Heeft een voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen
  4. Momenteel ingeschreven in een behandelingsonderzoek voor XLMTM of behandeld met een andere experimentele therapie dan pyridostigmine.
  5. Behandeling met pyridostigmine gedurende < 6 weken (moet langer zijn dan 6 weken om opgenomen te worden in TAM4MTM).
  6. Gebruik van gelijktijdig toegediende geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze CYP2D6 en/of CYP3A4 remmen, waaronder claritromycine, erytromycine, diltiazem, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, verapamil, goldenseal en grapefruit, paroxetine, troleandomycine, rifampicine, fenobarbital, aminoglutethimide, medroxyprogesteron, amiodaron, haloperidol, indinavir, ritonavir, kinidine, rifampicine of een selectieve serotonineheropnameremmer (SSRI).
  7. Betrokkene heeft een contra-indicatie voor tamoxifen of zijn ingrediënten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel: ApoTamox 10 mg
Geneesmiddel: Tamoxifen (tamoxifencitraat); ApoTamox 10 mg tabletten oraal tweemaal daags gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: Apo Tamox 10 mg
Alle deelnemers krijgen tamoxifen (ApoTamox) gedurende ongeveer 6 maanden (6 maanden + 1 week). Deelnemers en studiepersoneel zullen verblind zijn over de vraag of de deelnemers beginnen met de placebo of het medicijn. Afhankelijk van de randomisatie wordt aan het einde van het t=0 studiebezoek (Fase 1) het geneesmiddel of een placebo verstrekt. De dosering begint de dag na het t=0 studiebezoek. Aan het einde van fase 1 gaan de deelnemers een 'wash-out'-periode in, waarin ze de behandeling stopzetten. Na ongeveer 3 maanden wash-out gaan de deelnemers over op het andere behandelingsregime en ontvangen ze het andere interventionele product (IP) gedurende de laatste 6 maanden van hun studiedeelname (fase 2).
Andere namen:
  • Tamoxifen Citraat
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo (geen actieve ingrediënten) tabletten oraal tweemaal daags gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: Placebo
placebo-vergelijker

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motorfunctie Maatregel 32 (MFM32)
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline van Motor Function Measure 32 voor proefpersonen van 4 jaar en ouder
Basislijn tot 15 maanden
Kinderziekenhuis van Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders voor proefpersonen van 2-4 jaar (CHOP INTEND)
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline van Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders voor proefpersonen van 2-4 jaar
Basislijn tot 15 maanden
10 meter looptest
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in snelheid in 10 meter looptest voor ambulante deelnemers
Basislijn tot 15 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in scores voor longfunctietesten 1) Geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline bij deelnemers zonder invasieve ademhalingsondersteuning
Basislijn tot 15 maanden
Verandering in scores voor longfunctietesten 2) Geforceerde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline bij deelnemers zonder invasieve ademhalingsondersteuning
Basislijn tot 15 maanden
Verandering in scores voor longfunctietesten 3) Piekhoeststroom
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline bij deelnemers zonder invasieve ademhalingsondersteuning
Basislijn tot 15 maanden
Verandering in scores voor longfunctietesten 4) Maximale expiratoire druk
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline bij deelnemers zonder invasieve ademhalingsondersteuning
Basislijn tot 15 maanden
Verandering in scores voor longfunctietesten 5) Maximale inademingsdruk of snuifinademingsdruk
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline bij deelnemers zonder invasieve ademhalingsondersteuning
Basislijn tot 15 maanden
invasieve beademing - vrije tijd beademing
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Gemiddelde verandering in tijd zonder beademing voor deelnemers die afhankelijk zijn van invasieve ademhalingsondersteuning
Basislijn tot 15 maanden
Incidentie en ernst van bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling [Tijdsbestek: 15 maanden]
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Incidentie van ernstige bijwerkingen en bijwerkingen gedurende het onderzoek, zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Basislijn tot 15 maanden
micro-RNA 133a (miR133a)
Tijdsspanne: Basislijn tot 15 maanden
Beoordeel miR133a als een biomarker van XLMTM
Basislijn tot 15 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

James Dowling

Medewerkers

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 december 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAM4MTM / OZM-098

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gekoppelde myotubulaire myopathie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren