Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tamoxifenterapi för myotubulär myopati (TAM4MTM)

19 mars 2024 uppdaterad av: James Dowling

TAM4MTM: En fas 1/2 randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblindad, enkel överkorsningsstudie för att fastställa säkerheten och effektiviteten av tamoxifenterapi för myotubulär myopati (XLMTM)

Detta är en fas 1/2, randomiserad, dubbelblind, enkel överkorsningsstudie, med en tvättperiod mellan behandlingsregimerna, för att testa effektiviteten och säkerheten av tamoxifenbehandling för att förbättra motor- och andningsfunktionen hos män med XLMTM.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Prekliniska studier på Mtm1 knockout-möss (en modell av XLMTM) visade förlängd överlevnad, ökad motorisk funktion (inklusive muskelstyrka) och förbättrad muskelhistopatologi med tamoxifenbehandling. Baserat på dessa data, och den kända säkerhetsprofilen för läkemedlet hos människor, antar vi att tamoxifenbehandling kommer att vara säker och kommer att förbättra motor- och andningsfunktionen hos XLMTM-patienter. Detta är en randomiserad, dubbelblind klinisk prövning med enkel korsning för att testa denna hypotes och fastställa säkerheten och effekten av tamoxifen för att förbättra motor- och andningsfunktionen hos MTM-patienter. Varje individ kommer att fungera som sin egen kontroll under studiens placebofas. Eftersom behandlingar för XLMTM för närvarande inte är tillgängliga, adresserar denna studie ett kritiskt otillfredsställt behov genom att testa en terapi som, om den är effektiv, kan fungera som en primär behandling, eller i framtiden som ett komplement till andra terapier under utveckling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

16

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Har inte rekryterat ännu
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Huvudutredare:
          • Nancy L Kuntz, MD
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Har inte rekryterat ännu
        • National Institutes of Health
        • Kontakt:
          • Office of patient recruitment
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-post: prpl@cc.nih.gov
        • Huvudutredare:
          • Carsten Bonnemann
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Huvudutredare:
          • Giovanni Baranello, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER

  1. Manlig
  2. Patienter från 2 år och äldre kan delta.
  3. XLMTM härrörande från en bekräftad mutation i Myotubularin 1 (MTM1)-genen
  4. Patienter över 18 år och föräldrar/vårdnadshavare till patienter <18 år måste lämna skriftligt informerat samtycke innan de deltar i studien och informerat samtycke kommer att erhållas från minderåriga, eller minst 7 år av ålder när så krävs enligt förordning.
  5. Villig och kan följa alla protokollkrav och procedurer.

EXKLUSIONS KRITERIER

  1. Annan sjukdom som avsevärt kan störa bedömningen av myotubulär myopati (MTM) och som uppenbarligen inte är relaterad till sjukdomen, enligt den kvalificerade utredarens bedömning.
  2. Har opererats eller lagts in på sjukhus < 3 månader före start av TAM4MTM (vid t = -3 månader), eller har planerats för operation under de 18 månaderna av deltagande i TAM4MTM, vilket kommer att försvåra motoriska bedömningar enligt utredarens åsikt.
  3. Har en historia av tromboemboliska händelser
  4. För närvarande inskriven i en behandlingsstudie för XLMTM eller får behandling med en annan experimentell behandling än pyridostigmin.
  5. Behandling med pyridostigmin under < 6 veckors varaktighet (måste vara längre än 6 veckor för att inkluderas i TAM4MTM).
  6. Användning av samtidig medicinering som är känd för att hämma CYP2D6 och/eller CYP3A4, inklusive klaritromycin, erytromycin, diltiazem, itrakonazol, ketokonazol, ritonavir, verapamil, goldenseal och grapefrukt, paroxetin, troleandomycin, rifaminobarbital, pheno-viro-, pheno-,-,-, ritonavir, kinidin, rifampicin eller någon selektiv serotoninåterupptagshämmare (SSRI).
  7. Försökspersonen har en kontraindikation mot tamoxifen eller dess ingredienser

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Läkemedel: ApoTamox 10mg
Läkemedel: Tamoxifen (tamoxifencitrat); ApoTamox 10 mg tabletter oralt två gånger dagligen i 6 månader
Läkemedel: ApoTamox 10mg
Alla deltagare kommer att få tamoxifen (ApoTamox) i cirka 6 månader (6 månader + 1 vecka). Deltagarna och studiepersonalen kommer att bli blinda om deltagarna börjar med placebo eller drogen. Beroende på randomisering kommer läkemedel eller placebo att delas ut i slutet av t=0 studiebesöket (fas 1). Doseringen kommer att påbörjas dagen efter t=0 studiebesöket. I slutet av fas 1 kommer deltagarna att gå in i en "washout"-period, då de kommer att avbryta behandlingen. Efter cirka 3 månaders tvättning kommer deltagarna att gå över till den andra behandlingsregimen och få den andra interventionsprodukten (IP) under de sista 6 månaderna av sitt deltagande i studien (fas 2).
Andra namn:
  • Tamoxifen Citrate
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo (inga aktiva ingredienser) tabletter oralt två gånger dagligen i 6 månader
Läkemedel: Placebo
placebo-jämförare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Motorfunktionsmått 32 (MFM32)
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen för motorfunktionsmått 32 för försökspersoner i åldern 4 och äldre
Baslinje till 15 månader
Children's Hospital of Philadelphia Spädbarnstest av neuromuskulära störningar för försökspersoner i åldern 2-4 år (CHOP INTEND)
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen för barnsjukhuset i Philadelphia spädbarnstest av neuromuskulära sjukdomar för försökspersoner i åldern 2-4 år
Baslinje till 15 månader
10 meters gångtest
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Medelförändring från baslinjen i hastighet i 10 meters gångtest för ambulanta deltagare
Baslinje till 15 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i pulmonell funktionstestresultat 1) Forcerad utandningsvolym under första sekunden
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen hos deltagare utan invasivt andningsstöd
Baslinje till 15 månader
Förändring i pulmonell funktionstestresultat 2) Forcerad Vital Capacity
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen hos deltagare utan invasivt andningsstöd
Baslinje till 15 månader
Förändring av resultat för lungfunktionstestning 3) Topphostaflöde
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen hos deltagare utan invasivt andningsstöd
Baslinje till 15 månader
Förändring i lungfunktionstestresultat 4) Maximalt utandningstryck
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen hos deltagare utan invasivt andningsstöd
Baslinje till 15 månader
Förändring i lungfunktionstestresultat 5) Maximalt inspirationstryck eller sniff inspiratoriskt tryck
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen hos deltagare utan invasivt andningsstöd
Baslinje till 15 månader
invasiv ventilation - ledig ventilation
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Genomsnittlig förändring av respirator för deltagare som är beroende av invasivt andningsstöd
Baslinje till 15 månader
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar relaterade till behandlingen [Tidsram: 15 månader]
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Incidensen av allvarliga biverkningar och biverkningar under hela studien, bedömd av CTCAE v4.0
Baslinje till 15 månader
mikro RNA 133a (miR133a)
Tidsram: Baslinje till 15 månader
Bedöm miR133a som en biomarkör för XLMTM
Baslinje till 15 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

James Dowling

Samarbetspartners

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Utredare

  • Huvudutredare: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 december 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2021

Första postat (Faktisk)

7 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAM4MTM / OZM-098

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X Linked Myotubular Myopati

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera