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Terapia com tamoxifeno para miopatia miotubular (TAM4MTM)

19 de março de 2024 atualizado por: James Dowling

TAM4MTM: Um estudo de fase 1/2 randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, cruzado único para determinar a segurança e a eficácia da terapia com tamoxifeno para miopatia miotubular (XLMTM)

Este é um estudo de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, cruzado único, com um período de washout entre os regimes de tratamento, para testar a eficácia e segurança da terapia com tamoxifeno para melhorar a função motora e respiratória em homens com XLMTM.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudos pré-clínicos em camundongos knockout Mtm1 (um modelo de XLMTM) demonstraram sobrevida prolongada, função motora aumentada (incluindo força muscular) e histopatologia muscular melhorada com o tratamento com tamoxifeno. Com base nesses dados e no perfil de segurança conhecido do medicamento em humanos, levantamos a hipótese de que o tratamento com tamoxifeno será seguro e melhorará a função motora e respiratória em pacientes XLMTM. Este é um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e cruzado único para testar essa hipótese e determinar a segurança e eficácia do tamoxifeno na melhora da função motora e respiratória em pacientes com MTM. Cada sujeito servirá como seu próprio controle durante a fase placebo do estudo. Como os tratamentos para XLMTM não estão disponíveis no momento, este estudo aborda uma necessidade crítica não atendida, testando uma terapia que, se eficaz, pode servir como tratamento primário ou, no futuro, como adjuvante de outras terapias em desenvolvimento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

16

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Recrutamento
        • Hospital for Sick Children
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ainda não está recrutando
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Nancy L Kuntz, MD
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Ainda não está recrutando
        • National Institutes of Health
        • Contato:
          • Office of patient recruitment
          • Número de telefone: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov
        • Investigador principal:
          • Carsten Bonnemann
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Giovanni Baranello, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

  1. Macho
  2. Podem participar pacientes com idade igual ou superior a 2 anos.
  3. XLMTM resultante de uma mutação confirmada no gene Myotubularin 1 (MTM1)
  4. Pacientes com mais de 18 anos de idade e pais/responsáveis ​​legais de pacientes com menos de 18 anos de idade devem fornecer consentimento informado por escrito antes de participar do estudo e o consentimento informado será obtido de menores, ou pelo menos 7 anos de idade idade quando exigido por regulamento.
  5. Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

  1. Outra doença que possa interferir significativamente na avaliação da miopatia miotubular (MTM) e claramente não relacionada à doença, a critério do investigador qualificado.
  2. Foi submetido a cirurgia ou hospitalização < 3 meses antes de iniciar o TAM4MTM (em t = -3 meses) ou tem cirurgia agendada durante os 18 meses de participação no TAM4MTM, o que impedirá as avaliações motoras na opinião do Investigador.
  3. Tem história de eventos tromboembólicos
  4. Atualmente inscrito em um estudo de tratamento para XLMTM ou recebendo tratamento com uma terapia experimental diferente da piridostigmina.
  5. Tratamento com piridostigmina por < 6 semanas de duração (deve ser superior a 6 semanas para ser incluído no TAM4MTM).
  6. Uso concomitante de medicamentos conhecidos por inibir CYP2D6 e/ou CYP3A4, incluindo claritromicina, eritromicina, diltiazem, itraconazol, cetoconazol, ritonavir, verapamil, goldenseal e grapefruit, paroxetina, troleandomicina, rifampicina, fenobarbital, aminoglutetimida, medroxiprogesterona, amiodarona, haloperidol, indinavir, ritonavir, quinidina, rifampicina ou qualquer inibidor seletivo da recaptação da serotonina (ISRS).
  7. O sujeito tem uma contra-indicação ao tamoxifeno ou seus ingredientes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento: ApoTamox 10mg
Medicamento: Tamoxifeno (citrato de tamoxifeno); Comprimidos de ApoTamox 10 mg por via oral duas vezes ao dia durante 6 meses
Medicamento: ApoTamox 10mg
Todos os participantes receberão tamoxifeno (ApoTamox) por aproximadamente 6 meses (6 meses + 1 semana). Os participantes e a equipe do estudo não saberão se os participantes estão começando com o placebo ou o medicamento. Dependendo da randomização, o medicamento ou placebo será dispensado no final da visita de estudo t=0 (Fase 1). A dosagem começará no dia seguinte à visita de estudo t=0. Ao final da Fase 1, os participantes entrarão em um período de 'washout', quando cessarão o tratamento. Após aproximadamente 3 meses de washout, os participantes passarão para o outro regime de tratamento e receberão o outro produto de intervenção (IP) nos últimos 6 meses de sua participação no estudo (Fase 2).
Outros nomes:
  • Citrato de tamoxifeno
Comparador de Placebo: Placebo
Comprimidos de placebo (sem ingredientes ativos) por via oral duas vezes ao dia durante 6 meses
Medicamento: Placebo
comparador de placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medida de Função Motora 32 (MFM32)
Prazo: Linha de base para 15 meses
Mudança média da linha de base da Medida de Função Motora 32 para indivíduos com 4 anos ou mais
Linha de base para 15 meses
Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia para indivíduos de 2 a 4 anos (CHOP INTEND)
Prazo: Linha de base até 15 meses
Alteração média desde a linha de base do Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Children's Hospital of Philadelphia para indivíduos de 2 a 4 anos
Linha de base até 15 meses
Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: Linha de base até 15 meses
Alteração média desde a linha de base na velocidade no teste de caminhada de 10 metros para participantes ambulantes
Linha de base até 15 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nas pontuações dos testes de função pulmonar 1) Volume expiratório forçado no primeiro segundo
Prazo: Linha de base até 15 meses
Mudança média desde a linha de base em participantes sem suporte respiratório invasivo
Linha de base até 15 meses
Alteração nas pontuações dos testes de função pulmonar 2) Capacidade vital forçada
Prazo: Linha de base até 15 meses
Mudança média desde a linha de base em participantes sem suporte respiratório invasivo
Linha de base até 15 meses
Alteração nas pontuações dos testes de função pulmonar 3) Pico de Fluxo de Tosse
Prazo: Linha de base até 15 meses
Mudança média desde a linha de base em participantes sem suporte respiratório invasivo
Linha de base até 15 meses
Alteração nas pontuações dos testes de função pulmonar 4) Pressão expiratória máxima
Prazo: Linha de base até 15 meses
Mudança média desde a linha de base em participantes sem suporte respiratório invasivo
Linha de base até 15 meses
Alteração nas pontuações do teste de função pulmonar 5) Pressão inspiratória máxima ou pressão inspiratória de aspiração
Prazo: Linha de base até 15 meses
Mudança média desde a linha de base em participantes sem suporte respiratório invasivo
Linha de base até 15 meses
ventilação invasiva - tempo fora da ventilação
Prazo: Linha de base até 15 meses
Mudança média no tempo fora do ventilador para participantes dependentes de suporte respiratório invasivo
Linha de base até 15 meses
Incidência e gravidade dos Eventos Adversos relacionados ao tratamento [Prazo: 15 Meses]
Prazo: Linha de base até 15 meses
Incidência de eventos adversos graves e eventos adversos ao longo do estudo, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
Linha de base até 15 meses
microRNA 133a (miR133a)
Prazo: Linha de base até 15 meses
Avaliar miR133a como um biomarcador de XLMTM
Linha de base até 15 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

James Dowling

Colaboradores

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Investigadores

  • Investigador principal: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

7 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAM4MTM / OZM-098

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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