Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tamoxifen-terapi for myotubulær myopati (TAM4MTM)

19. mars 2024 oppdatert av: James Dowling

TAM4MTM: En fase 1/2 randomisert, placebokontrollert, dobbeltblindet, enkelt overkrysningsstudie for å bestemme sikkerheten og effekten av tamoksifenterapi for myotubulær myopati (XLMTM)

Dette er en fase 1/2, randomisert, dobbeltblindet, enkelt overkrysningsstudie, med en utvaskingsperiode mellom behandlingsregimene, for å teste effektiviteten og sikkerheten til tamoxifenbehandling for å forbedre motorisk og respiratorisk funksjon hos menn med XLMTM.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Prekliniske studier i Mtm1 knockout-mus (en modell av XLMTM) viste forlenget overlevelse, økt motorisk funksjon (inkludert muskelstyrke) og forbedret muskelhistopatologi med tamoksifenbehandling. Basert på disse dataene, og den kjente sikkerhetsprofilen til legemidlet hos mennesker, antar vi at tamoksifenbehandling vil være trygg og vil forbedre motorisk og respiratorisk funksjon hos XLMTM-pasienter. Dette er en randomisert, dobbeltblindet, enkelt crossover klinisk studie for å teste denne hypotesen og bestemme sikkerheten og effekten av tamoxifen for å forbedre motorisk og respiratorisk funksjon hos MTM-pasienter. Hvert individ vil tjene som sin egen kontroll under placebofasen av studien. Siden behandlinger for XLMTM for tiden ikke er tilgjengelige, adresserer denne studien et kritisk udekket behov ved å teste en terapi som, hvis den er effektiv, kan tjene som primærbehandling, eller i fremtiden som et supplement til andre terapier under utvikling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Rekruttering
        • Hospital for Sick Children
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Nancy L Kuntz, MD
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Forente stater, 20892
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Institutes of Health
        • Ta kontakt med:
          • Office of patient recruitment
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-post: prpl@cc.nih.gov
        • Hovedetterforsker:
          • Carsten Bonnemann
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Giovanni Baranello, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER

  1. Mann
  2. Pasienter fra 2 år og eldre kan delta.
  3. XLMTM som følge av en bekreftet mutasjon i Myotubularin 1 (MTM1) genet
  4. Pasienter over 18 år og foreldre/verge(r) til pasienter <18 år må gi skriftlig informert samtykke før de deltar i studien, og informert samtykke vil bli innhentet fra mindreårige, eller minst 7 år fra alder når forskriften krever det.
  5. Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer.

UTSLUTTELSESKRITERIER

  1. Annen sykdom som i betydelig grad kan forstyrre vurderingen av myotubulær myopati (MTM) og som åpenbart ikke er relatert til sykdommen, etter den kvalifiserte etterforskerens skjønn.
  2. Har gjennomgått operasjon eller sykehusinnleggelse < 3 måneder før oppstart av TAM4MTM (ved t = -3 måneder), eller har planlagt operasjon i løpet av de 18 månedene med deltakelse i TAM4MTM, noe som vil hindre motoriske vurderinger etter etterforskerens oppfatning.
  3. Har en historie med tromboemboliske hendelser
  4. For tiden registrert i en behandlingsstudie for XLMTM eller mottar behandling med en annen eksperimentell terapi enn pyridostigmin.
  5. Behandling med pyridostigmin i < 6 ukers varighet (må være lengre enn 6 uker for å bli inkludert i TAM4MTM).
  6. Bruk av samtidig medisin som er kjent for å hemme CYP2D6 og/eller CYP3A4, inkludert klaritromycin, erytromycin, diltiazem, itrakonazol, ketokonazol, ritonavir, verapamil, goldenseal og grapefrukt, paroksetin, troleandomycin, rifaminobarbital, phenidone, medluster, phen,id, ritonavir, kinidin, rifampicin eller en hvilken som helst selektiv serotoninreopptakshemmer (SSRI).
  7. Personen har en kontraindikasjon mot tamoxifen eller dets ingredienser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Legemiddel: ApoTamox 10mg
Legemiddel: Tamoxifen (tamoxifen citrat); ApoTamox 10 mg tabletter oralt to ganger daglig i 6 måneder
Legemiddel: ApoTamox 10mg
Alle deltakere vil få tamoxifen (ApoTamox) i ca. 6 måneder (6 måneder + 1 uke). Deltakere og studiepersonell vil bli blindet for om deltakerne begynner med placebo eller stoffet. Avhengig av randomisering vil medikament eller placebo bli dispensert ved slutten av t=0 studiebesøket (fase 1). Dosering vil starte dagen etter studiebesøket t=0. På slutten av fase 1 vil deltakerne gå inn i en "utvaskingsperiode" når de vil avslutte behandlingen. Etter omtrent 3 måneder med utvasking, vil deltakerne gå over til det andre behandlingsregimet og motta det andre intervensjonsproduktet (IP) de siste 6 månedene av studiedeltakelsen (fase 2).
Andre navn:
  • Tamoxifen Citrate
Placebo komparator: Placebo
Placebo (ingen aktive ingredienser) tabletter oralt to ganger daglig i 6 måneder
Legemiddel: Placebo
placebo komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motorfunksjon mål 32 (MFM32)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline for motorisk funksjonsmål 32 for forsøkspersoner i alderen 4 og eldre
Baseline til 15 måneder
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders for forsøkspersoner i alderen 2-4 år (CHOP INTEND)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline av Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders for forsøkspersoner i alderen 2-4 år
Baseline til 15 måneder
10 meter gangprøve
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hastighet i 10 meter gangtest for ambulante deltakere
Baseline til 15 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i score for lungefunksjonstesting 1) Forsert ekspirasjonsvolum i det første sekundet
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline hos deltakere uten invasiv respirasjonsstøtte
Baseline til 15 måneder
Endring i score for lungefunksjonstesting 2) Forced Vital Capacity
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline hos deltakere uten invasiv respirasjonsstøtte
Baseline til 15 måneder
Endring i lungefunksjonstestresultater 3) Peak Cough Flow
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline hos deltakere uten invasiv respirasjonsstøtte
Baseline til 15 måneder
Endring i score for lungefunksjonstesting 4) Maksimalt ekspirasjonstrykk
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline hos deltakere uten invasiv respirasjonsstøtte
Baseline til 15 måneder
Endring i lungefunksjonstestresultater 5) Maksimalt inspirasjonstrykk eller sniff inspirasjonstrykk
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline hos deltakere uten invasiv respirasjonsstøtte
Baseline til 15 måneder
invasiv ventilasjon - friluftsventilasjon
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring i respirator for deltakere som er avhengige av invasiv respirasjonsstøtte
Baseline til 15 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser relatert til behandlingen [Tidsramme: 15 måneder]
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser og uønskede hendelser gjennom hele studien, vurdert av CTCAE v4.0
Baseline til 15 måneder
mikro RNA 133a (miR133a)
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Vurder miR133a som en biomarkør for XLMTM
Baseline til 15 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

James Dowling

Samarbeidspartnere

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jame J Dowling, MD, PhD, The Hospital for Sick Children

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. desember 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

7. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAM4MTM / OZM-098

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X Linked Myotubular Myopati

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Algeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere