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他莫昔芬治疗肌管性肌病 (TAM4MTM)

2024年3月19日 更新者：James Dowling

TAM4MTM：一项 1/2 期随机、安慰剂对照、双盲、单交叉研究，以确定他莫昔芬治疗肌管性肌病 (XLMTM) 的安全性和有效性

这是一项 1 / 2 期、随机、双盲、单交叉研究，在治疗方案之间有一个清除期，以测试他莫昔芬治疗改善 XLMTM 男性运动和呼吸功能的有效性和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

在 Mtm1 敲除小鼠（XLMTM 模型）中进行的临床前研究表明，他莫昔芬治疗可延长生存期、增强运动功能（包括肌肉力量）并改善肌肉组织病理学。 基于这些数据，以及该药物在人体中已知的安全性，我们假设他莫昔芬治疗是安全的，并将改善 XLMTM 患者的运动和呼吸功能。 这是一项随机、双盲、单交叉临床试验，旨在检验这一假设并确定他莫昔芬在改善 MTM 患者的运动和呼吸功能方面的安全性和有效性。 在研究的安慰剂阶段，每个受试者都将作为他自己的对照。 由于目前尚无 XLMTM 的治疗方法，本研究通过测试一种疗法解决了一个关键的未满足需求，如果有效，该疗法可以作为主要疗法，或在未来作为其他正在开发的疗法的辅助疗法。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

16

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 尚未招聘
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 首席研究员：
          • Nancy L Kuntz, MD
    • Maryland
      • Rockville、Maryland、美国、20892
        • 尚未招聘
        • National Institutes of Health
        • 接触：
          • Office of patient recruitment
          • 电话号码：TTY8664111010 800-411-1222
          • 邮箱：prpl@cc.nih.gov
        • 首席研究员：
          • Carsten Bonnemann
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • 首席研究员：
          • Giovanni Baranello, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  1. 男性
  2. 2 岁及以上的患者可以参加。
  3. XLMTM 由 Myotubularin 1 (MTM1) 基因中确认的突变引起
  4. 18 岁以上的患者和 18 岁以下患者的父母/法定监护人必须在参与研究之前提供书面知情同意书，并且将从未成年人或至少 7 岁的儿童处获得知情同意书法规要求时的年龄。
  5. 愿意并能够遵守所有协议要求和程序。

排除标准

  1. 其他可能严重干扰肌小管肌病 (MTM) 评估且与疾病明显无关的疾病，由合格的研究者自行决定。
  2. 在开始 TAM4MTM（t = -3 个月）之前接受过手术或住院 < 3 个月，或者在参与 TAM4MTM 的 18 个月内安排了手术，这将妨碍调查员认为的运动评估。
  3. 有血栓栓塞事件史
  4. 目前正在参加 XLMTM 的治疗研究或接受吡啶斯的明以外的实验疗法治疗。
  5. 吡啶斯的明治疗持续时间 < 6 周（必须大于 6 周才能纳入 TAM4MTM）。
  6. 使用已知抑制 CYP2D6 和/或 CYP3A4 的伴随药物，包括克拉霉素、红霉素、地尔硫卓、伊曲康唑、酮康唑、利托那韦、维拉帕米、金印章和葡萄柚、帕罗西汀、醋竹桃霉素、利福平、苯巴比妥、氨鲁米特、甲羟孕酮、胺碘酮、氟哌啶醇、茚地那韦，利托那韦、奎尼丁、利福平或任何选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂 (SSRI)。
  7. 受试者对他莫昔芬或其成分有禁忌症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：药物：ApoTamox 10mg
药物：他莫昔芬（柠檬酸他莫昔芬）； ApoTamox 10 mg 片剂，每日口服两次，持续 6 个月
药品：ApoTamox 10 毫克
所有参与者将接受他莫昔芬 (ApoTamox) 大约 6 个月（6 个月 + 1 周）。 参与者和研究人员将不知道参与者是从安慰剂还是药物开始。 根据随机化，药物或安慰剂将在 t=0 研究访问（第 1 阶段）结束时分配。 给药将在 t=0 研究访问后的第二天开始。 在第 1 阶段结束时，参与者将进入“洗脱”期，届时他们将停止治疗。 经过大约 3 个月的清除后，参与者将交叉到其他治疗方案，并在他们参与研究的最后 6 个月（第 2 阶段）接受其他介入产品 (IP)。
其他名称：
  • 枸橼酸他莫昔芬
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂（不含活性成分）片剂，每天口服两次，持续 6 个月
药品：安慰剂
安慰剂对照

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
电机功能测量 32 (MFM32)
大体时间：基线至 15 个月
4 岁及以上受试者运动功能测量 32 基线的平均变化
基线至 15 个月
费城儿童医院针对 2-4 岁受试者的神经肌肉疾病婴儿测试 (CHOP INTEND)
大体时间：基线至 15 个月
费城儿童医院 2-4 岁受试者神经肌肉疾病婴儿测试基线的平均变化
基线至 15 个月
10米步行测试
大体时间：基线至 15 个月
救护车参与者 10 米步行测试中速度相对于基线的平均变化
基线至 15 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肺功能测试分数的变化 1）第一秒用力呼气量
大体时间：基线至 15 个月
没有侵入性呼吸支持的参与者相对于基线的平均变化
基线至 15 个月
肺功能测试分数的变化 2) 用力肺活量
大体时间：基线至 15 个月
没有侵入性呼吸支持的参与者相对于基线的平均变化
基线至 15 个月
肺功能测试分数的变化 3) Peak Cough Flow
大体时间：基线至 15 个月
没有侵入性呼吸支持的参与者相对于基线的平均变化
基线至 15 个月
肺功能测试分数的变化 4) 最大呼气压力
大体时间：基线至 15 个月
没有侵入性呼吸支持的参与者相对于基线的平均变化
基线至 15 个月
肺功能测试分数的变化 5) 最大吸气压力或吸气压力
大体时间：基线至 15 个月
没有侵入性呼吸支持的参与者相对于基线的平均变化
基线至 15 个月
有创通气-停止通气时间
大体时间：基线至 15 个月
依赖有创呼吸支持的参与者停止呼吸机的平均时间变化
基线至 15 个月
与治疗相关的不良事件的发生率和严重程度 [时间范围：15 个月]
大体时间：基线至 15 个月
根据 CTCAE v4.0 评估的严重不良事件和整个研究期间不良事件的发生率
基线至 15 个月
微小 RNA 133a (miR133a)
大体时间：基线至 15 个月
评估 miR133a 作为 XLMTM 的生物标志物
基线至 15 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

James Dowling

合作者

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Cures Within Reach
The Joshua Frase Foundation USA
Will Cure USA
Mogford Campbell Family Chair Fund
Myotubular Trust
Great Ormond Street Hospital Charity
Sparks

调查人员

  • 首席研究员：Jame J Dowling, MD, PhD、The Hospital for Sick Children

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年12月18日

初级完成 (估计的)

2024年8月31日

研究完成 (估计的)

2024年12月31日

研究注册日期

首次提交

2021年5月6日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月4日

首次发布 (实际的)

2021年6月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月19日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAM4MTM / OZM-098

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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