CF の一次緩和ケア介入の実践的実施試験

序章：

緩和ケアは、重篤な病気の患者とその家族が診断時から経験する苦しみや病気の負担を軽減することを目的とした学際的なケアのモデルです。 CF患者とその介護者が経験する病気の負担は、多くの領域（身体的症状、精神的苦痛、介護者の負担、目標設定の必要性など）の問題によって特徴付けられます。 緩和ケアの目標に対処するための介入は、病気の経過全体を通じてCF専門家によって行われなければなりません。これはジェネラリストレベルまたはプライマリ緩和ケアとして知られるアプローチです。 現時点では、CF に対する一次緩和ケアの標準化された一般化可能なモデルはありません。

CF財団の新しいガイドラインは、CFセンターが、診断時からすべての成人と小児を対象に、あらゆる年齢のCF患者の介護者とともに、満たされていない緩和ケアのニーズを毎年、また入院やその他の大きな出来事などの「きっかけ」の後にスクリーニングすることを推奨している（Kavalieratos） Dら。 J・パリアット医学。 2020年9月16日。 印刷に先立って Epub を作成します）。 目標は、症状の苦痛や事前ケア計画 (ACP) の必要性など、頻度の高い問題を特定することです。

提案された介入には、全国の5つのCFセンターでのCF財団緩和ケアガイドライン（Kavalieratos D et al.、2020）を適用する新しいケアモデルのマルチサイト導入試験が含まれる。 私たちは緩和ケアの成果について患者と家族の介護者から長期的なデータを収集し、ケアモデルの導入状況も評価します。

研究の実施:

ベースラインでは、参加している 5 つの CF センターのそれぞれが、適格な青年期および成人の CF 患者全員に加え、年齢を問わず患者 1 人につき 1 人の特定された介護者を募集します。 参加者にはサイトの研究スタッフが質問に答えてもらう機会があり、少なくとも 24 時間以内に参加するかどうかを決定する必要があります。 参加に同意した人には研究 ID 番号が割り当てられ、そのステータスは安全な登録ログで追跡されます。

結果の評価:

各施設でCF患者とその主介護者が関与するシステムレベルの緩和ケア介入を開始する前に、転帰評価への参加に同意した患者と介護者は、ベースラインの質問票に記入することになる。 このパケットには、結果の評価中に繰り返される検証済みのアンケートが含まれます。 参加者には、完了までに 30 分未満かかることが予想されるベースライン評価に対して 20 ドルが払い戻されます。

ベースライン評価には、年齢、性別、人種/民族的地位、第一言語、婚姻状況、教育レベル、雇用状況、世帯年収、保険加入状況などを評価する社会人口学的項目が含まれ、患者と介護者がコホートのプロファイリングを行うために記入されます。 。

試験実施の最後の 3 か月間、ベースライン評価への参加に同意した患者と介護者は、2 番目のアンケート パケット (1 番目と同じ) に記入するよう求められます。 これは、ベースラインから約 2 年後の研究 25 ～ 27 か月目に発生します。 参加者には、完了までに 30 分未満かかることが予想される結果評価に対して 20 ドルが払い戻されます。

ベースライン研究評価の後、すべての研究施設は、CF患者とその主な介護者に年1回およびトリガーによる緩和ケアニーズ評価を推奨する新しいCF財団ガイドラインの導入を目指すことになる(Kavalieratos D et al., 2020)。 研究対象の各 CF センターがこの新しいシステム全体のケアモデルを採用するため、提案された研究では、1) 診療レベルのスクリーニングとトリアージのワークフロー、2) ベストプラクティスの治療を含む診療の変更をサポートする介入試験を実施します。高周波の問題を管理するためのガイド。 3) オンデマンドのウェビナーと 4) トレーナーのアプローチ (教育とマニュアル) によってサポートされるジェネラリスト レベルの緩和ケアに関するプロバイダー教育。 5) 患者と家族の教育、定期的なスクリーニングの実施を成功させるための品質指標のモニタリング、緩和ケアの特定の目的に関連した集中的研究のためのリソースを含む QI ツールキット。

統計計画:

治験で収集されるプロセス測定には、各施設でのスクリーニング、トリアージ、ベストプラクティスガイドの使用率、プロバイダーによる教育（オンデマンドのウェビナー、オンサイトのサービスおよびトレーニング）の利用率など、介入の受け入れに関するデータが含まれます。サイト。 プロセス対策として、各施設の電子医療記録またはその他の追跡システムは、医療記録の抽象化に関する書面による許可の放棄に基づいて四半期ごとに照会されます。 この匿名化された集計情報（毎年または臨床的に誘発された緩和ケア スクリーニング（例：Subaim 2.1、仮説 1a および 1b））を受けるセンター患者の割合などは、研究コーディネーターによって REDCap® データベースに入力されます。計画。

参加施設からのすべてのデータ (電子医療記録からの介入摂取に関するプロセス データ、REDCap® からの患者と介護者からの定量データ) は、MJHS Institute のデータ コーディネーション センターの研究マネージャーによって SPSS データベースに統合されます。

プロセス措置は、提案された介入の実現可能性と普及に関連する情報を提供します。 分析では、a) 年次スクリーニングを完了した患者および介護者の割合と、資格のある患者および介護者の割合を評価します。 b) 特定のきっかけ（入院、CF関連糖尿病の新たな診断、移植評価のための紹介/紹介の拒否）後に患者と介護者が完了したスクリーニングの割合。 c) スクリーニングにより、さまざまな症状またはニーズについてさらなる評価の必要性が特定された患者および介護者の割合。 d) さまざまな症状やニーズに対するトリアージアプローチに基づいてケアプランの変更を受けた患者の割合。 分析では、これらの各結果を患者の年齢グループ (成人、青年、年長児、幼児) ごとに評価します。 また、オンデマンドのウェビナーやオンサイトの現職トレーニングにアクセスするケア チーム メンバーの数によっても理解度が評価されます。

各サイトでは、センターが次のベンチマークをすべて達成しているかどうかに基づいて、新しいモデルが実現可能かどうか判断されます: 1) 構造コンポーネントが長期間にわたって実装および維持できること、および 2) 結果評価により >80毎年スクリーニングを受ける予定の患者の % がスクリーニングを受けており、「トリガーされた」スクリーニングが必要な患者の > 25% がスクリーニングを受けています。 全国分布に対するモデルの全体的な実現可能性は、少なくとも 4 つの実践によってそのモデルが現場で実現可能であることが実証された場合に確認されます。

この実現可能性の評価は、探索的な定量分析によって補完されます。 定量的分析では、すべての研究変数が記述され、分布が評価されます。 一般化ロジスティック線形混合効果モデルは、すべての摂取変数の変化を評価します。 取り込み変数 (1= スクリーニング済み、0= スクリーニングなし) は、別のモデルの結果として機能します。

すべての研究変数が説明され、分布が評価されます。 線形混合効果モデルは、典型的な一次アウトカム (CFQ-R 身体機能および感情機能サブスケール スコア) と二次アウトカム (IPOS 合計スコア、MSAS-CF 合計スコア、BASC、PHQ、GAD、PSS の合計スコア、および完全規模のランダム化臨床試験の予備データとして、他の CFQ-R 下位尺度（活力、消化器症状、呼吸器症状、役割下位尺度スコアなど）を使用します。 時間は固定効果となります。 個々のインターセプト、サイト、および時間はランダムな効果として機能します。 赤池の情報量基準を使用して、最適な共分散構造が選択されます。 追加の別個のモデルでは、患者（社会人口統計、疾患の重症度、精神的苦痛に関連する変数）、医療提供者（教育セッションの利用）、および施設レベルの摂取量の予測因子（診療の規模）を評価します。 すべての分析には SPSS バージョン 25 が使用されます。 すべての解析は、アルファを 0.05 に設定して両側検定されます。 介入前のベースラインデータ、結果評価からの長期的データ、および各施設による介入の導入に関するプロセスデータを使用して、介入の「用量」傾向（例：スクリーニングの頻度と患者全体のトリアージ、推奨および利用される臨床介入の種類）、および患者の症状、機能、または HRQL への影響。

モニタリングと品質保証:

ソースデータのモニタリングは、各研究施設およびデータ調整センター (MJHS Institute) によって行われます。 CF センターでの介入の受け入れに関するプロセスデータ、および個人の自己報告または親代理報告のアンケートは、標準的な実践、方法、プロトコルを指定する標準操作手順 (SOP) マニュアルを使用して研究スタッフによってチェックされます。 研究スタッフのメンバーは、すべてのデータをクロスチェックし、すべての自己報告尺度をレビューして完全性を確認します。 完了に誤りがある場合は、評価の指示や手順を変更する必要があるかどうかを判断するために検討されます。 この場合、手順の変更については治験審査委員会の許可が必要となります。 さらに、研究担当者は治験審査委員会が承認した適格性チェックリストを使用して、研究評価への参加を求められたすべての患者および介護者が適格であることを確認します。

各拠点の研究コーディネーターは、データ調整センター (MJHS 研究所) の拠点 PI および研究マネージャーと毎週連絡を取り、データの問題 (つまり、データの欠落) を確認し、データの整合性を確保します。 研究が複数施設にまたがる性質を考慮して、研究PI（アンナ・ゲオルギオプロス医師、ララ・ディングラ博士）も電話やビデオ会議で施設PIと定期的に会合し、すべての施設での研究実施をレビューする予定である。 施設は定期的に進捗状況を確認し、予期せぬ出来事、プロトコル逸脱、プロトコル違反を少なくとも毎月研究責任者に報告することが求められる。

この研究のデータ調整センターである MJHS Institute の共同主任である Lara Dhingra 博士と彼女の研究チームは、毎月のプロトコル遵守監査の実施を監督します。 これらは、インフォームド・コンセント手順、参加者の適格性、ベースラインと結果の評価、およびプロセス対策の四半期ごとのレビューに焦点を当てます。 プロトコールの遵守は、プロトコール内で特定されたプロトコール固有の対策が利用可能であり、レビュー対象の参加者に対して正確に記録されていることが 100% 検証されることで構成されます。 すべての研究アンケートはディングラ博士によって完全性が監査され、この情報を受け取るデータベースの品質チェックも行われます。これらのデータ検証監査は 100% のケースに対して実施されます。

安全監視:

提案された研究は嚢胞性線維症財団データ安全監視委員会によって審査され、プログラムのリスクは最小限であり、この研究にはデータ監視委員会は必要ないとの判断が下されました。 研究代表者は安全性の監視を担当します。 サイト PI またはその任命者は、安全性に関するあらゆる質問にいつでも対応します。