Essai de mise en œuvre pragmatique d'une intervention de soins palliatifs primaires des FC

Introduction:

Les soins palliatifs sont un modèle de soins interdisciplinaires visant à atténuer la souffrance et le fardeau de la maladie vécus par les patients atteints de maladies graves et leurs familles, dès le moment du diagnostic. Le fardeau de la maladie subi par les patients atteints de mucoviscidose et leurs soignants se caractérise par des problèmes dans de nombreux domaines (par exemple, les symptômes physiques, la détresse émotionnelle, le fardeau des soignants et la nécessité de se fixer des objectifs). Les interventions visant à atteindre les objectifs des soins palliatifs doivent être entreprises tout au long de la maladie par des professionnels de la mucoviscidose - une approche connue sous le nom de soins palliatifs de niveau généraliste ou primaire. À l'heure actuelle, il n'existe aucun modèle standardisé et généralisable de soins palliatifs primaires pour la mucoviscidose.

Les nouvelles directives de la CF Foundation recommandent que les centres de FK examinent tous les adultes et enfants à partir du moment du diagnostic, ainsi que les soignants des personnes atteintes de FK de tous âges, pour les besoins en soins palliatifs non satisfaits chaque année et après des « déclencheurs » tels que l'hospitalisation ou d'autres événements majeurs (Kavalieratos D et al. J Palliat Med. 16 septembre 2020. Epub avant impression). L'objectif est d'identifier les problèmes à fréquence élevée, tels que la détresse liée aux symptômes et la nécessité d'une planification préalable des soins (PCA).

L'intervention proposée impliquera un essai de mise en œuvre sur plusieurs sites d'un nouveau modèle de soins qui applique les lignes directrices sur les soins palliatifs de la CF Foundation (Kavalieratos D et al., 2020) dans cinq centres de FK à travers le pays. Nous recueillerons des données longitudinales auprès des patients et des aidants familiaux sur les résultats des soins palliatifs et évaluerons également l'adoption du modèle de soins.

Conduite de la recherche :

Au départ, chacun des 5 centres de FK participants recrutera tous les patients FK éligibles, adolescents et adultes, plus un soignant identifié par patient de tout âge. Les participants auront la possibilité de faire répondre leurs questions par un membre du personnel d'étude du site et auront au moins 24 heures pour décider s'ils souhaitent participer. Ceux qui acceptent de participer se verront attribuer un numéro d'identification d'étude et leur statut sera suivi dans un journal d'inscription sécurisé.

Évaluation des résultats :

Avant le début de l'intervention de soins palliatifs au niveau du système impliquant des personnes atteintes de mucoviscidose et leurs principaux soignants sur chaque site, les patients et les soignants consentant à participer à l'évaluation des résultats rempliront un questionnaire de base. Ce paquet comprendra des questionnaires validés qui seront répétés lors de l'évaluation des résultats. Les participants recevront un remboursement de 20 $ pour l'évaluation de base, qui devrait prendre moins de 30 minutes.

L'évaluation de base comprendra des éléments sociodémographiques qui évaluent l'âge, le sexe, le statut racial / ethnique, la langue principale, l'état matrimonial, le niveau d'éducation, le statut d'emploi, le revenu annuel du ménage et le statut d'assurance, et sera complété par les patients et les soignants pour profiler la cohorte .

Au cours des 3 derniers mois de mise en œuvre de l'essai, les patients et les soignants qui ont consenti à participer à l'évaluation de base seront invités à remplir un deuxième paquet de questionnaires (identique au premier). Cela se produira environ 2 ans après le départ, au cours des mois d'étude 25-27. Les participants recevront un remboursement de 20 $ pour l'évaluation des résultats, qui devrait prendre moins de 30 minutes.

Après l'évaluation de la recherche de base, tous les sites d'étude chercheront à mettre en œuvre les nouvelles directives de la CF Foundation recommandant des évaluations annuelles et déclenchées des besoins en soins palliatifs pour les personnes atteintes de mucoviscidose et leurs principaux soignants (Kavalieratos D et al., 2020). Au fur et à mesure que chacun des centres de FK de l'étude adopte ce nouveau modèle de soins à l'échelle du système, l'étude proposée mènera un essai d'intervention pour soutenir le changement de pratique, impliquant : 1) des flux de travail de dépistage et de triage au niveau de la pratique, 2) des pratiques de traitement exemplaires guides de gestion des problèmes à haute fréquence ; 3) formation des prestataires en soins palliatifs de niveau généraliste, appuyée par des webinaires à la demande et 4) approche de formation des formateurs (formation et manuels); et 5) une boîte à outils d'amélioration de la qualité comprenant des ressources pour l'éducation des patients et des familles, le suivi des indicateurs de qualité pour une mise en œuvre réussie du dépistage de routine et des études ciblées liées à des objectifs spécifiques des soins palliatifs.

Plan statistique :

Les mesures de processus recueillies dans le cadre de l'essai comprendront des données sur l'adoption de l'intervention, y compris les taux de dépistage, de triage, d'utilisation des guides de bonnes pratiques et l'utilisation par les prestataires de l'éducation (webinaires à la demande et services et formation sur place) à chaque placer. Pour les mesures de processus, le dossier médical électronique ou d'autres systèmes de suivi de chaque site seront interrogés tous les trimestres en vertu d'une dispense d'autorisation écrite pour l'extraction du dossier médical. Ces informations anonymisées et agrégées, telles que le pourcentage de patients du centre qui reçoivent un dépistage annuel ou cliniquement déclenché en soins palliatifs (par exemple, Subaim 2.1, hypothèses 1a et 1b), seront saisies par le coordinateur de recherche dans une base de données REDCap® pour le projet.

Toutes les données des sites participants (données de processus sur la prise en charge des interventions du dossier médical électronique et données quantitatives des patients et des soignants de REDCap®) seront fusionnées dans une base de données SPSS par le responsable de la recherche au centre de coordination des données, Institut MJHS.

Les mesures du processus fourniront des informations relatives à la faisabilité et à l'adoption de l'intervention proposée. L'analyse évaluera a) la proportion de patients et de soignants qui ont terminé les dépistages annuels par rapport aux patients et aux soignants qui sont éligibles ; b) la proportion de dépistages effectués par les patients et les soignants à la suite de déclencheurs spécifiques : hospitalisation, nouveau diagnostic de diabète lié à la mucoviscidose et orientation/refus d'orientation pour l'évaluation d'une greffe ; c) la proportion de patients et de soignants dont le dépistage a identifié la nécessité d'une évaluation plus approfondie pour divers symptômes ou besoins ; et d) la proportion de patients qui ont subi un changement de plan de soins basé sur l'approche de triage pour différents symptômes ou besoins. L'analyse évaluera chacun de ces résultats par groupe d'âge des patients (adultes, adolescents, enfants plus âgés et jeunes enfants). L'adoption sera également évaluée en fonction du nombre de membres de l'équipe de soins qui accèdent à des webinaires à la demande ou à une formation continue sur place.

Sur chaque site, le nouveau modèle sera jugé réalisable ou non, selon que le Centre atteint ou non tous les critères de référence suivants : 1) les composants structurels peuvent être mis en œuvre et maintenus dans le temps et 2) par l'évaluation des résultats, >80 % des patients devant subir un dépistage annuel sont dépistés, et >25 % des patients qui ont besoin d'un dépistage « déclenché » sont dépistés. La faisabilité globale du modèle par rapport à la distribution nationale sera affirmée si au moins quatre des pratiques démontrent que le modèle est réalisable sur le site.

Cette évaluation de faisabilité sera complétée par des analyses quantitatives exploratoires. Dans les analyses quantitatives, toutes les variables de l'étude seront décrites et les distributions évaluées. Des modèles linéaires logistiques généralisés à effets mixtes évalueront les changements dans toutes les variables d'adoption. Les variables d'adoption (1 = filtré, 0 = non filtré) serviront de résultat dans des modèles distincts.

Toutes les variables de l'étude seront décrites et les distributions évaluées. Les modèles linéaires à effets mixtes évalueront les changements dans les résultats primaires typiques (scores de la sous-échelle de fonctionnement physique et émotionnel CFQ-R) et les résultats secondaires (score total IPOS, score total MSAS-CF, scores totaux pour le BASC, PHQ, GAD, PSS et d'autres sous-échelles du CFQ-R (par exemple, vitalité, symptômes digestifs, respiratoires et scores des sous-échelles de rôle)) comme données préliminaires pour un essai clinique randomisé à grande échelle. Le temps servira d'effet fixe. Les interceptions individuelles, le site et l'heure serviront d'effets aléatoires. La structure de covariance la mieux adaptée sera sélectionnée à l'aide du critère d'information d'Akaike. D'autres modèles distincts évalueront les patients (variables sociodémographiques, gravité de la maladie et variables liées à la détresse psychologique), les prestataires (utilisation des séances d'éducation) et les prédicteurs de l'adoption au niveau du site (taille de la pratique). SPSS version 25 sera utilisé pour toutes les analyses. Toutes les analyses seront bilatérales avec un alpha fixé à 0,05. Avec les données de base avant l'intervention, les données longitudinales de l'évaluation des résultats et les données de processus sur l'adoption de l'intervention par chaque site, nous serons également en mesure d'explorer les relations entre les tendances de la "dose" d'intervention (par exemple, la fréquence du dépistage et triage entre les patients et le type d'interventions cliniques recommandées et utilisées) et les effets sur les symptômes, la fonction ou la QVLS du patient.

Surveillance et assurance qualité :

La surveillance des données sources aura lieu sur chaque site d'étude et par le Centre de coordination des données (l'Institut MJHS). Les données de processus sur l'adoption de l'intervention dans les centres de FK et les questionnaires d'auto-évaluation individuelle ou de rapport par procuration des parents seront vérifiés par le personnel de recherche à l'aide d'un manuel de procédure opérationnelle standard (SOP) spécifiant les pratiques, les méthodes et le protocole standard. Un membre du personnel de l'étude recoupera toutes les données et examinera toutes les mesures d'auto-évaluation pour s'assurer qu'elles sont complètes. Toute erreur de réalisation sera examinée afin de déterminer si les directives ou les procédures d'évaluation doivent être modifiées. Dans ce cas, l'autorisation de la CISR sera demandée pour modifier toute procédure. De plus, le personnel de l'étude utilisera des listes de contrôle d'éligibilité approuvées par l'IRB pour s'assurer que tous les patients et soignants qui sont sollicités pour participer aux évaluations de l'étude sont éligibles.

Les coordinateurs de recherche de chaque site seront en contact hebdomadaire avec les PI du site et le responsable de la recherche au centre de coordination des données (l'institut MJHS) pour examiner tout problème avec les données (c'est-à-dire les données manquantes) et assurer l'intégrité des données. Compte tenu de la nature multicentrique de l'étude, les PI de l'étude (Anna Georgiopoulos, MD, et Lara Dhingra, PhD) se réuniront également régulièrement par téléphone et vidéoconférence avec les PI du site pour examiner la conduite de l'étude sur tous les sites. Les sites seront tenus d'examiner régulièrement leurs progrès et de signaler les événements imprévus, les écarts de protocole et les violations de protocole au moins une fois par mois aux PI de l'étude.

Le Dr Lara Dhingra, Co-PI à l'Institut MJHS, le centre de coordination des données pour cette étude, et son équipe de recherche superviseront la conduite des audits mensuels de conformité au protocole. Celles-ci porteront sur les procédures de consentement éclairé, l'admissibilité des participants, les évaluations de base et des résultats, et l'examen trimestriel des mesures du processus. La conformité au protocole consistera en une vérification à 100 % des mesures spécifiques au protocole identifiées dans le protocole étant disponibles et notées avec précision pour le participant examiné. Tous les questionnaires de l'étude seront vérifiés pour s'assurer qu'ils sont complets par le Dr Dhingra, qui effectuera également des contrôles de qualité de la base de données qui recevra ces informations ; ces audits de vérification des données seront réalisés pour 100% des cas.

Surveillance de la sécurité :

L'étude proposée a été examinée par le Conseil de surveillance de la sécurité des données de la Cystic Fibrosis Foundation, avec la détermination que le programme présente un risque minimal et qu'il n'est pas nécessaire de créer un comité de surveillance des données pour cette étude. Les PI de l'étude seront responsables de la surveillance de la sécurité. Les PI du site ou leurs délégués seront disponibles à tout moment pour répondre à toute question de sécurité.