CF 1차 완화 치료 중재의 실용적인 구현 시도

소개:

완화 의료는 진단 시점부터 심각한 질병을 앓고 있는 환자와 그 가족이 겪는 고통과 질병 부담을 완화하기 위한 학제간 치료 모델입니다. CF 환자와 간병인이 경험하는 질병 부담은 많은 영역(예: 신체적 증상, 정서적 고통, 간병인 부담 및 목표 설정 필요성)의 문제로 특징지어집니다. 완화 치료의 목표를 해결하기 위한 개입은 CF 전문가에 의해 질병의 과정 전반에 걸쳐 수행되어야 합니다. 이는 일반의 수준 또는 1차 완화 치료로 알려진 접근 방식입니다. 현재 CF에 대한 일차 완화 치료의 표준화되고 일반화 가능한 모델이 없습니다.

새로운 CF 재단 지침은 CF 센터가 진단 시점부터 모든 성인과 어린이를 모든 연령대의 CF 환자의 간병인과 함께 충족되지 않은 완화 치료 요구에 대해 매년 그리고 입원 또는 기타 주요 사건과 같은 "트리거" 후에 선별할 것을 권장합니다(Kavalieratos D et al. J Palliat Med. 2020년 9월 16일. 인쇄에 앞선 Epub). 목표는 증상 고통 및 사전 치료 계획(ACP)의 필요성과 같은 빈도가 높은 문제를 식별하는 것입니다.

제안된 개입에는 전국 5개 CF 센터에서 CF Foundation 완화 치료 지침(Kavalieratos D et al., 2020)을 적용하는 새로운 치료 모델의 다중 사이트 구현 시험이 포함될 것입니다. 완화 치료 결과에 대한 환자 및 가족 간병인의 종적 데이터를 수집하고 치료 모델의 이해도 평가할 것입니다.

연구 수행:

기준선에서 5개의 참여 CF 센터 각각은 적격한 모든 청소년 및 성인 CF 환자와 모든 연령의 환자당 한 명의 간병인을 모집합니다. 참가자는 사이트의 연구 직원이 질문에 답할 기회를 가지며 참여 여부를 결정하는 데 최소 24시간이 주어집니다. 참여에 동의하는 사람에게는 연구 ID 번호가 할당되고 보안 등록 로그에서 상태가 추적됩니다.

결과 평가:

각 사이트에서 CF를 가진 개인과 그들의 1차 간병인을 포함하는 시스템 수준의 완화 치료 개입을 시작하기 전에 결과 평가에 참여하는 데 동의한 환자와 간병인은 기본 설문지 패킷을 작성합니다. 이 패킷에는 결과 평가 중에 반복될 검증된 설문지가 포함됩니다. 참가자는 완료하는 데 30분 미만이 소요될 것으로 예상되는 기본 평가에 대해 $20를 상환받습니다.

기본 평가에는 연령, 성별, 인종/민족 상태, 모국어, 결혼 상태, 교육 수준, 고용 상태, 연간 가계 소득 및 보험 상태를 평가하는 사회인구학적 항목이 포함되며 환자와 간병인이 코호트를 프로파일링하기 위해 완료합니다. .

시험 시행의 마지막 3개월 동안 기준 평가에 참여하기로 동의한 환자 및 간병인은 두 번째 설문지 패킷(첫 번째와 동일)을 작성하도록 요청받을 것입니다. 이는 기준선 이후 약 2년, 연구 개월 25-27에 발생합니다. 참가자는 완료하는 데 30분 미만이 소요될 것으로 예상되는 결과 평가에 대해 $20를 상환받습니다.

기본 연구 평가 후, 모든 연구 기관은 CF를 가진 개인과 그들의 1차 간병인을 위한 연간 및 유발 완화 치료 요구 평가를 권장하는 새로운 CF Foundation 지침을 구현하려고 합니다(Kavalieratos D et al., 2020). 연구의 각 CF 센터가 이 새로운 시스템 전체 치료 모델을 채택함에 따라 제안된 연구는 1) 진료 수준의 스크리닝 및 분류 작업 흐름, 2) 모범 사례 치료를 포함하는 진료 변경을 지원하기 위한 개입 시험을 수행할 것입니다. 고주파 문제 관리 가이드; 3) 온디맨드 웨비나 및 4) 트레이너 교육 방식(교육 및 매뉴얼)으로 지원되는 일반의 수준의 완화 치료 제공자 교육; 5) 환자 및 가족 교육을 위한 리소스, 정기 검사의 성공적인 구현을 위한 품질 지표 모니터링, 완화 치료의 특정 목표와 관련된 집중 연구를 포함하는 QI 툴킷.

통계 계획:

임상시험에서 수집된 프로세스 측정에는 선별 비율, 분류, 모범 사례 가이드 사용, 공급자의 교육 사용(주문형 웨비나 및 현장 서비스 및 교육)을 포함하여 개입 활용에 대한 데이터가 포함됩니다. 대지. 프로세스 조치를 위해 각 사이트의 전자 의료 기록 또는 기타 추적 시스템은 의료 기록 추상화에 대한 서면 승인 포기에 따라 분기별로 쿼리됩니다. 연간 또는 임상적으로 트리거된 완화 치료 스크리닝(예: Subaim 2.1, 가설 1a 및 1b)을 받는 센터 환자의 비율과 같은 이 식별되지 않은 집계 정보는 연구 코디네이터가 REDCap® 데이터베이스에 입력합니다. 프로젝트.

참여 사이트의 모든 데이터(전자 의료 기록의 중재 활용에 대한 프로세스 데이터 및 REDCap®의 환자 및 간병인의 정량적 데이터)는 MJHS 연구소 데이터 조정 센터의 연구 관리자에 의해 SPSS 데이터베이스에 병합됩니다.

프로세스 측정은 제안된 개입의 실행 가능성 및 활용과 관련된 정보를 제공합니다. 분석은 다음을 평가할 것입니다. b) 입원, CF 관련 당뇨병의 새로운 진단 및 이식 평가를 위한 추천/추천 거부와 같은 특정 트리거에 따라 환자 및 간병인이 완료한 스크리닝의 비율; c) 선별 검사에서 다양한 증상이나 필요에 대한 추가 평가가 필요한 것으로 확인된 환자와 간병인의 비율 및 d) 다른 증상 또는 필요에 대한 분류 접근법을 기반으로 치료 계획의 변경을 겪은 환자의 비율. 분석은 환자 연령 그룹(성인, 청소년, 고연령 아동 및 어린 아동)별로 이러한 각 결과를 평가합니다. 활용도는 온디맨드 웨비나 또는 현장 서비스 교육에 액세스하는 케어 팀 구성원의 수로도 평가됩니다.

각 사이트에서 센터가 다음 벤치마크를 모두 달성했는지 여부에 따라 새 모델이 실현 가능한지 여부를 판단합니다. 연간 스크리닝이 필요한 환자의 %가 스크리닝되고 '트리거된' 스크리닝이 필요한 환자의 >25%가 스크리닝됩니다. 국가 분포와 관련된 모델의 전반적인 실현 가능성은 모델이 현장에서 실현 가능함을 최소 4가지 사례에서 입증하는 경우 확인됩니다.

이 타당성 평가는 탐색적 정량 분석으로 보완될 것입니다. 정량 분석에서는 모든 연구 변수를 설명하고 분포를 평가합니다. 일반화된 로지스틱 선형 혼합 효과 모델은 모든 흡수 변수의 변화를 평가합니다. 흡수 변수(1=선별, 0=선별되지 않음)는 별도의 모델에서 결과로 사용됩니다.

모든 연구 변수가 설명되고 분포가 평가됩니다. 선형 혼합 효과 모델은 일반적인 1차 결과(CFQ-R 신체적 및 정서적 기능 하위 척도 점수) 및 2차 결과(IPOS 총점, MSAS-CF 총점, BASC, PHQ, GAD, PSS 및 다른 CFQ-R 하위 척도(예: 활력, 소화기, 호흡기 증상 및 역할 하위 척도 점수))를 완전 규모 무작위 임상 시험을 위한 예비 데이터로 사용합니다. 시간은 고정 효과로 작용합니다. 개별 차단, 사이트 및 시간은 무작위 효과로 사용됩니다. 가장 적합한 공분산 구조는 Akaike의 정보 기준을 사용하여 선택됩니다. 추가적인 별도의 모델은 환자(사회인구통계학, 질병 중증도 및 심리적 고통 관련 변수), 제공자(교육 세션 사용) 및 현장 수준 예측 인자(실습 규모)를 평가합니다. SPSS 버전 25는 모든 분석에 사용됩니다. 모든 분석은 알파가 .05로 설정된 양측 분석입니다. 중재 이전의 기준선 데이터, 결과 평가의 종단 데이터 및 각 사이트의 중재 활용에 대한 프로세스 데이터를 통해 중재 "투여량" 추세(예: 스크리닝 빈도 및 환자 간 분류 및 권장되고 활용되는 임상 중재 유형) 및 환자 증상, 기능 또는 HRQL에 미치는 영향.

모니터링 및 품질 보증:

원본 데이터의 모니터링은 각 연구 사이트와 데이터 조정 센터(MJHS 연구소)에서 이루어집니다. CF 센터에서의 개입 활용에 대한 프로세스 데이터와 개별 자체 보고 또는 학부모 대리 보고서 설문지는 표준 관행, 방법 및 프로토콜을 지정하는 표준 운영 절차(SOP) 매뉴얼을 사용하여 연구 직원이 확인합니다. 연구 직원 중 한 명이 모든 데이터를 교차 확인하고 모든 자체 보고 측정을 검토하여 완전성을 보장합니다. 평가 지침이나 절차를 변경해야 하는지 결정하기 위해 완료 오류를 검토합니다. 이 경우 절차를 변경하려면 IRB의 허가를 받아야 합니다. 또한 연구 담당자는 IRB 승인 적격성 체크리스트를 사용하여 연구 평가에 참여하기 위해 접근한 모든 환자 및 간병인이 자격이 있는지 확인합니다.

각 사이트의 연구 코디네이터는 데이터 조정 센터(MJHS 연구소)의 사이트 PI 및 연구 관리자와 매주 연락하여 데이터 관련 문제(즉, 누락된 데이터)를 검토하고 데이터 무결성을 보장합니다. 연구의 다중 센터 특성을 감안할 때 연구 PI(Anna Georgiopoulos, MD 및 Lara Dhingra, PhD)는 전화 및 화상 회의를 통해 사이트 PI와 정기적으로 만나 모든 사이트에서 연구 수행을 검토합니다. 사이트는 진행 상황을 정기적으로 검토하고 예상치 못한 이벤트, 프로토콜 편차 및 프로토콜 위반을 적어도 매월 연구 PI에 보고해야 합니다.

이 연구의 데이터 조정 센터인 MJHS 연구소의 공동 PI인 Lara Dhingra 박사와 그녀의 연구팀은 월간 프로토콜 준수 감사 수행을 감독할 것입니다. 이는 정보에 입각한 동의 절차, 참가자 자격, 기준선 및 결과 평가, 프로세스 측정의 분기별 검토에 중점을 둘 것입니다. 프로토콜 준수는 프로토콜에서 확인된 프로토콜 특정 조치의 100% 검증으로 구성되며 검토 중인 참가자에 대해 정확하게 기록됩니다. 모든 연구 설문지는 이 정보를 받을 데이터베이스의 품질 검사를 수행할 Dhingra 박사의 완전성 감사를 받습니다. 이러한 데이터 검증 감사는 사례의 100%에 대해 수행됩니다.

안전 모니터링:

제안된 연구는 낭포성 섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation) 데이터 안전 모니터링 위원회(Data Safety Monitoring Board)의 검토를 받았으며 프로그램이 위험을 최소화하고 이 연구를 위한 데이터 모니터링 위원회가 필요하지 않다는 결정을 내렸습니다. 연구 PI는 안전 모니터링을 담당합니다. 현장 PI 또는 그 지정인은 안전에 관한 모든 질문에 항상 응답할 수 있습니다.