Ensayo de implementación pragmática de una intervención de cuidados paliativos primarios de FQ

Introducción:

Los cuidados paliativos son un modelo interdisciplinario de atención destinado a mitigar el sufrimiento y la carga de enfermedad que experimentan los pacientes con enfermedades graves y sus familias, desde el momento del diagnóstico en adelante. La carga de enfermedad experimentada por los pacientes con FQ y sus cuidadores se caracteriza por problemas en muchos dominios (p. ej., síntomas físicos, angustia emocional, carga del cuidador y necesidad de establecer metas). Los profesionales de la FQ deben llevar a cabo intervenciones para abordar los objetivos de los cuidados paliativos a lo largo del curso de la enfermedad, un enfoque conocido como cuidados paliativos primarios o de nivel generalista. En la actualidad, no existen modelos estandarizados y generalizables de cuidados paliativos primarios para la FQ.

Las nuevas pautas de la Fundación de FQ recomiendan que los Centros de FQ evalúen a todos los adultos y niños desde el momento del diagnóstico, junto con los cuidadores de personas con FQ de todas las edades, para detectar necesidades de cuidados paliativos no satisfechas anualmente y después de "desencadenantes" como hospitalización u otros eventos importantes (Kavalieratos D et al. J Palliat Med. 16 de septiembre de 2020. Epub antes de la impresión). El objetivo es identificar problemas de alta frecuencia, como la angustia de los síntomas y la necesidad de una planificación anticipada de la atención (ACP).

La intervención propuesta implicará un ensayo de implementación en múltiples sitios de un nuevo modelo de atención que aplica las Pautas de cuidados paliativos de la Fundación FQ (Kavalieratos D et al., 2020) en cinco centros de FQ en todo el país. Recopilaremos datos longitudinales de pacientes y cuidadores familiares sobre los resultados de los cuidados paliativos y también evaluaremos la aceptación del modelo de atención.

Conducta de investigación:

Al inicio del estudio, cada uno de los 5 Centros de FQ participantes reclutará a todos los pacientes adultos y adolescentes con FQ más un cuidador identificado por paciente de cualquier edad. Los participantes tendrán la oportunidad de que un miembro del personal de estudio del sitio responda sus preguntas y tendrán al menos 24 horas para decidir si desean participar. A aquellos que acepten participar se les asignará un número de identificación del estudio y su estado será rastreado en un registro de inscripción seguro.

Resultados de la valoración:

Antes del inicio de la intervención de cuidados paliativos a nivel del sistema que involucre a personas con FQ y sus cuidadores primarios en cada sitio, los pacientes y cuidadores que acepten participar en la evaluación de resultados completarán un paquete de cuestionario de referencia. Este paquete incluirá cuestionarios validados que se repetirán durante la evaluación de resultados. Los participantes recibirán un reembolso de $20 por la evaluación de referencia, que se espera que tome menos de 30 minutos para completarse.

La evaluación inicial incluirá elementos sociodemográficos que evalúan la edad, el género, el estado racial/étnico, el idioma principal, el estado civil, el nivel educativo, la situación laboral, los ingresos anuales del hogar y el estado del seguro, y los pacientes y cuidadores la completarán para perfilar la cohorte. .

Durante los últimos 3 meses de implementación del ensayo, se les pedirá a los pacientes y cuidadores que dieron su consentimiento para participar en la evaluación inicial que completen un segundo paquete de cuestionarios (idéntico al primero). Esto ocurrirá aproximadamente 2 años después de la línea de base, en los meses de estudio 25-27. A los participantes se les reembolsará $20 por la evaluación de resultados, que se espera que tarde menos de 30 minutos en completarse.

Después de la evaluación de investigación de referencia, todos los sitios de estudio buscarán implementar las nuevas pautas de la Fundación FQ que recomiendan evaluaciones anuales y desencadenadas de necesidades de cuidados paliativos para personas con FQ y sus cuidadores principales (Kavalieratos D et al., 2020). A medida que cada uno de los Centros de FQ en el estudio adopte este nuevo modelo de atención en todo el sistema, el estudio propuesto llevará a cabo un ensayo de intervención para respaldar el cambio de práctica, que incluye: 1) flujos de trabajo de evaluación y clasificación a nivel de práctica, 2) tratamiento de mejores prácticas guías para el manejo de problemas de alta frecuencia; 3) educación de proveedores en cuidados paliativos de nivel generalista, respaldada por seminarios web a pedido y 4) enfoque de capacitación de capacitadores (educación y manuales); y 5) un conjunto de herramientas de QI que incluye recursos para la educación del paciente y la familia, el monitoreo de indicadores de calidad para la implementación exitosa de la detección de rutina y estudios enfocados relacionados con objetivos específicos de cuidados paliativos.

Plan Estadístico:

Las medidas del proceso recopiladas en el ensayo incluirán datos sobre la aceptación de la intervención, incluidas las tasas de detección, clasificación, uso de guías de mejores prácticas y uso de la educación por parte del proveedor (seminarios web a pedido y servicios y capacitación en el sitio) en cada sitio. Para las medidas de proceso, el registro médico electrónico u otros sistemas de seguimiento en cada sitio se consultarán trimestralmente bajo una renuncia a la autorización por escrito para la extracción de registros médicos. Esta información agregada no identificada, como el porcentaje de pacientes del centro que reciben un examen de cuidados paliativos anual o activado clínicamente (p. ej., Subaim 2.1, hipótesis 1a y 1b), será ingresada por el coordinador de investigación en una base de datos REDCap® para el proyecto.

Todos los datos de los sitios participantes (datos de proceso sobre la captación de intervención del registro médico electrónico y datos cuantitativos de pacientes y cuidadores de REDCap®) se fusionarán en una base de datos de SPSS por el Gerente de Investigación en el Centro de Coordinación de Datos, Instituto MJHS.

Las medidas del proceso proporcionarán información relacionada con la viabilidad y aceptación de la intervención propuesta. El análisis evaluará a) la proporción de pacientes y cuidadores que completaron exámenes de detección anuales frente a pacientes y cuidadores elegibles; b) la proporción de exámenes de detección completados por pacientes y cuidadores después de desencadenantes específicos: hospitalización, nuevo diagnóstico de diabetes relacionada con la FQ y derivación/referencia rechazada para evaluación de trasplante; c) la proporción de pacientes y cuidadores cuya evaluación identificó la necesidad de una evaluación adicional para varios síntomas o necesidades; y d) la proporción de pacientes que se sometieron a un cambio en el plan de atención basado en el enfoque de triaje para diferentes síntomas o necesidades. El análisis evaluará cada uno de estos resultados por grupo de edad del paciente (adultos, adolescentes, niños mayores y niños pequeños). La aceptación también se evaluará por la cantidad de miembros del equipo de atención que acceden a seminarios web a pedido o capacitación en el servicio en el sitio.

En cada sitio, se juzgará que el nuevo modelo es factible o no, en función de si el Centro logra todos los siguientes puntos de referencia: 1) los componentes estructurales pueden implementarse y mantenerse a lo largo del tiempo y 2) según la evaluación de resultados, >80 Se examina el % de los pacientes que deben someterse a una prueba de detección anual, y se examina >25 % de los pacientes que necesitan una prueba de detección 'activada'. La factibilidad general del modelo en relación con la distribución nacional se afirmará si al menos cuatro de las prácticas demuestran que el modelo es factible en el sitio.

Esta evaluación de viabilidad se complementará con análisis cuantitativos exploratorios. En los análisis cuantitativos, se describirán todas las variables de estudio y se evaluarán las distribuciones. Los modelos logísticos lineales de efectos mixtos generalizados evaluarán los cambios en todas las variables de captación. Las variables de captación (1 = cribado, 0 = no cribado) servirán como resultado en modelos separados.

Se describirán todas las variables del estudio y se evaluarán las distribuciones. Los modelos de efectos mixtos lineales evaluarán los cambios en los resultados primarios típicos (puntuaciones de subescala de funcionamiento físico y emocional de CFQ-R) y resultados secundarios (puntuación total de IPOS, puntuación total de MSAS-CF, puntuaciones totales para BASC, PHQ, GAD, PSS y otras subescalas del CFQ-R (p. ej., vitalidad, síntomas digestivos, respiratorios y puntajes de las subescalas de función)) como datos preliminares para un ensayo clínico aleatorizado a escala completa. El tiempo servirá como efecto fijo. Las intersecciones individuales, el sitio y el tiempo servirán como efectos aleatorios. La estructura de covarianza que mejor se ajuste se seleccionará utilizando el criterio de información de Akaike. Modelos separados adicionales evaluarán el paciente (sociodemográficas, gravedad de la enfermedad y variables relacionadas con la angustia psicológica), el proveedor (uso de sesiones de educación) y los predictores de aceptación a nivel del sitio (tamaño de la práctica). Se utilizará SPSS versión 25 para todos los análisis. Todos los análisis serán de dos colas con alfa establecido en .05. Con los datos de referencia antes de la intervención, los datos longitudinales de la evaluación de resultados y los datos del proceso sobre la aceptación de la intervención por parte de cada sitio, también podremos explorar las relaciones entre las tendencias de "dosis" de la intervención (p. ej., la frecuencia de la detección y clasificación entre pacientes y el tipo de intervenciones clínicas recomendadas y utilizadas) y los efectos sobre los síntomas, la función o la CVRS del paciente.

Seguimiento y Garantía de Calidad:

El monitoreo de los datos de origen ocurrirá en cada sitio de estudio y por el Centro de Coordinación de Datos (el Instituto MJHS). El personal de investigación verificará los datos del proceso sobre la aceptación de la intervención en los Centros de FQ y los cuestionarios de autoinforme individual o informe de los padres apoderados mediante un Manual de procedimientos operativos estándar (SOP) que especifica las prácticas estándar, los métodos y el protocolo. Un miembro del personal del estudio cotejará todos los datos y revisará todas las medidas de autoinforme para garantizar que estén completos. Se revisará cualquier error en la finalización para determinar si es necesario modificar las instrucciones o los procedimientos para las evaluaciones. En este caso, se solicitará el permiso del IRB para cambiar cualquier procedimiento. Además, el personal del estudio utilizará las listas de verificación de elegibilidad aprobadas por el IRB para garantizar que todos los pacientes y cuidadores a quienes se contacte para participar en las evaluaciones del estudio sean elegibles.

Los coordinadores de investigación en cada sitio estarán en contacto semanal con los PI del sitio y el Gerente de investigación en el Centro de coordinación de datos (el Instituto MJHS) para revisar cualquier problema con los datos (es decir, datos faltantes) y garantizar la integridad de los datos. Dada la naturaleza multicéntrica del estudio, los IP del estudio (Anna Georgiopoulos, MD y Lara Dhingra, PhD) también se reunirán regularmente por teléfono y videoconferencia con los IP del sitio para revisar la realización del estudio en todos los sitios. Se requerirá que los sitios revisen su progreso regularmente e informen los eventos imprevistos, las desviaciones del protocolo y las violaciones del protocolo al menos una vez al mes a los PI del estudio.

La Dra. Lara Dhingra, Co-PI del Instituto MJHS, el Centro de Coordinación de Datos para este estudio, y su equipo de investigación supervisarán la realización de auditorías mensuales de cumplimiento del protocolo. Estos se centrarán en los procedimientos de consentimiento informado, la elegibilidad de los participantes, las evaluaciones de referencia y de resultados, y la revisión trimestral de las medidas del proceso. El cumplimiento del protocolo consistirá en la verificación del 100 % de las medidas específicas del protocolo identificadas en el protocolo que están disponibles y anotadas con precisión para el participante que se está revisando. Todos los cuestionarios del estudio serán auditados para verificar que estén completos por el Dr. Dhingra, quien también realizará controles de calidad de la base de datos que recibirá esta información; estas auditorías de verificación de datos se realizarán en el 100% de los casos.

Monitoreo de seguridad:

El estudio propuesto ha sido revisado por la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos de la Fundación de Fibrosis Quística, con la determinación de que el programa tiene un riesgo mínimo y que no hay necesidad de un Comité de Monitoreo de Datos para este estudio. Los IP del estudio serán responsables de la supervisión de la seguridad. Los PI del sitio o sus designados estarán disponibles en todo momento para responder a cualquier pregunta de seguridad.