Практические испытания реализации первичной паллиативной помощи при муковисцидозе

Введение:

Паллиативная помощь — это междисциплинарная модель помощи, предназначенная для облегчения страданий и бремени болезней, которым подвергаются пациенты с серьезными заболеваниями и их семьи с момента постановки диагноза и далее. Бремя болезни, с которым сталкиваются пациенты с муковисцидозом и лица, осуществляющие уход за ними, характеризуется проблемами во многих областях (например, соматическими симптомами, эмоциональным дистрессом, бременем лиц, осуществляющих уход, и потребностью в постановке целей). Вмешательства, направленные на достижение целей паллиативной помощи, должны осуществляться на протяжении всего заболевания специалистами по CF — подход, известный как универсальная или первичная паллиативная помощь. В настоящее время не существует стандартизированных, обобщающих моделей первичной паллиативной помощи при муковисцидозе.

Новые руководящие принципы Фонда CF рекомендуют, чтобы центры CF проводили скрининг всех взрослых и детей с момента постановки диагноза, а также лиц, осуществляющих уход за пациентами с CF всех возрастов, на предмет неудовлетворенных потребностей в паллиативной помощи ежегодно и после «триггеров», таких как госпитализация или другие серьезные события (Kavalieratos Д и др. Дж Паллиат Мед. 2020 сен 16. Epub перед печатью). Цель состоит в том, чтобы выявить часто встречающиеся проблемы, такие как дистресс-симптомы и необходимость заблаговременного планирования ухода (ACP).

Предлагаемое вмешательство будет включать испытание внедрения новой модели ухода в нескольких центрах, в которой применяются Руководящие принципы паллиативной помощи Фонда CF (Kavalieratos D et al., 2020) в пяти центрах CF по всей стране. Мы будем собирать лонгитюдные данные от пациентов и членов их семей о результатах паллиативной помощи, а также оценивать использование модели ухода.

Проведение исследования:

На исходном уровне каждый из 5 участвующих центров CF будет набирать всех подходящих подростков и взрослых пациентов с CF, а также одного назначенного опекуна для каждого пациента любого возраста. У участников будет возможность получить ответы на свои вопросы от члена исследовательского персонала сайта, и у них будет не менее 24 часов, чтобы решить, хотят ли они участвовать. Тем, кто согласится участвовать, будет присвоен идентификационный номер исследования, и их статус будет отслеживаться в защищенном журнале регистрации.

Оценка результатов:

Перед началом паллиативной помощи на системном уровне с участием пациентов с муковисцидозом и их основных опекунов в каждом учреждении пациенты и опекуны, давшие согласие на участие в оценке результатов, должны заполнить базовый пакет анкет. Этот пакет будет включать проверенные вопросники, которые будут повторяться во время оценки результатов. Участникам будет возмещено 20 долларов США за базовую оценку, которая, как ожидается, займет менее 30 минут.

Базовая оценка будет включать социально-демографические элементы, которые оценивают возраст, пол, расовый/этнический статус, основной язык, семейное положение, уровень образования, статус занятости, годовой доход домохозяйства и страховой статус, и будет заполняться пациентами и лицами, осуществляющими уход, для профилирования когорты. .

В течение последних 3 месяцев проведения испытания пациентам и лицам, осуществляющим уход, которые согласились участвовать в исходной оценке, будет предложено заполнить второй пакет анкеты (идентичный первому). Это произойдет примерно через 2 года после исходного уровня, в 25-27 месяцев исследования. Участникам будет возмещено 20 долларов США за оценку результатов, которая, как ожидается, займет менее 30 минут.

После оценки исходного уровня исследования все исследовательские центры будут стремиться внедрить новые руководящие принципы Фонда МВ, в которых рекомендуется проводить ежегодную и триггерную оценку потребностей в паллиативной помощи для лиц с МВ и их основных опекунов (Kavalieratos D et al., 2020). По мере того, как каждый из центров МВ, участвующих в исследовании, примет эту новую модель общесистемной помощи, в предлагаемом исследовании будет проведено экспериментальное вмешательство для поддержки изменения практики, включающее: 1) рабочие процессы скрининга и сортировки на уровне практики, 2) передовую практику лечения. руководства по решению высокочастотных проблем; 3) обучение поставщиков паллиативной помощи общего профиля, поддерживаемое вебинарами по требованию, и 4) подход обучения инструкторов (обучение и руководства); и 5) инструментарий УК, включающий ресурсы для обучения пациентов и их семей, мониторинг показателей качества для успешного проведения рутинного скрининга и целенаправленные исследования, связанные с конкретными задачами паллиативной помощи.

Статистический план:

Показатели процесса, собранные в ходе испытания, будут включать данные об использовании вмешательства, в том числе показатели скрининга, сортировки, использования руководств по передовой практике и использования поставщиками услуг обучения (вебинары по запросу, выездные услуги и обучение) на каждом этапе. сайт. Что касается технологических мер, электронная медицинская карта или другие системы отслеживания на каждом объекте будут запрашиваться ежеквартально при отказе от письменного разрешения на извлечение медицинской карты. Эта не идентифицированная, агрегированная информация, такая как процент пациентов центра, которые проходят ежегодный или клинически инициированный скрининг паллиативной помощи (например, Subaim 2.1, гипотезы 1a и 1b), будет введена координатором исследований в базу данных REDCap® для проект.

Все данные с участвующих сайтов (обработанные данные об использовании вмешательства из электронной медицинской карты и количественные данные от пациентов и лиц, осуществляющих уход, из REDCap®) будут объединены в базу данных SPSS руководителем исследований в Координационном центре данных Института MJHS.

Меры процесса предоставят информацию, связанную с осуществимостью и внедрением предлагаемого вмешательства. В ходе анализа будет оцениваться а) доля пациентов и лиц, осуществляющих уход, которые прошли ежегодный скрининг, по сравнению с пациентами и лицами, осуществляющими уход, которые соответствуют критериям; b) доля скринингов, проведенных пациентами и лицами, осуществляющими уход, после определенных триггеров: госпитализация, новый диагноз диабета, связанного с муковисцидозом, и направление/отказ в направлении на оценку трансплантата; c) доля пациентов и лиц, осуществляющих уход, чей скрининг выявил потребность в дальнейшей оценке различных симптомов или потребностей; и d) доля пациентов, у которых был изменен план ухода на основе подхода сортировки для различных симптомов или потребностей. Анализ будет оценивать каждый из этих исходов по возрастным группам пациентов (взрослые, подростки, дети старшего возраста и дети младшего возраста). Восприятие также будет оцениваться по количеству членов Care Team, которые получают доступ к вебинарам по запросу или обучению без отрыва от производства.

На каждом объекте новая модель будет оцениваться как осуществимая или нет, исходя из того, достигает ли Центр всех следующих контрольных показателей: 1) структурные компоненты могут быть реализованы и поддерживаться с течением времени и 2) по оценке результатов >80 % пациентов, подлежащих ежегодному скринингу, проходят скрининг, и > 25% пациентов, которым требуется «триггерный» скрининг, проходят скрининг. Общая осуществимость модели по отношению к национальному распределению будет подтверждена, если по крайней мере четыре из практик продемонстрируют, что модель осуществима на месте.

Эта оценка осуществимости будет дополнена предварительным количественным анализом. В количественном анализе будут описаны все переменные исследования и оценены распределения. Обобщенные логистические линейные модели смешанных эффектов будут оценивать изменения всех переменных поглощения. Переменные поглощения (1 = проверено, 0 = не проверено) будут служить результатом в отдельных моделях.

Будут описаны все переменные исследования и оценены распределения. Линейные модели смешанных эффектов будут оценивать изменения в типичных первичных исходах (баллы подшкалы физического и эмоционального функционирования CFQ-R) и вторичных исходах (общий балл IPOS, общий балл MSAS-CF, общие баллы по шкалам BASC, PHQ, GAD, PSS и другие подшкалы CFQ-R (например, жизненная сила, пищеварение, респираторные симптомы и ролевые подшкалы)) в качестве предварительных данных для полномасштабного рандомизированного клинического исследования. Время послужит фиксированным эффектом. Отдельные перехваты, место и время будут служить случайными эффектами. Наилучшая подходящая ковариационная структура будет выбрана с использованием информационного критерия Акаике. Дополнительные отдельные модели будут оценивать пациентов (социодемографические показатели, тяжесть заболевания и переменные, связанные с психологическим дистрессом), поставщиков медицинских услуг (использование учебных занятий) и предикторы приема на уровне учреждения (объем практики). SPSS версии 25 будет использоваться для всех анализов. Все анализы будут двусторонними с альфой, установленной на 0,05. Имея исходные данные до вмешательства, лонгитюдные данные оценки исходов и данные обработки о применении вмешательства в каждом центре, мы также сможем изучить взаимосвязь между тенденциями «дозы» вмешательства (например, частотой скрининга и сортировка пациентов и тип рекомендуемых и используемых клинических вмешательств), а также влияние на симптомы пациента, его функцию или HRQL.

Мониторинг и обеспечение качества:

Мониторинг исходных данных будет осуществляться на каждом исследовательском участке и Координационным центром данных (Институт MJHS). Данные процесса о применении вмешательства в центрах CF и индивидуальные анкеты самоотчетов или отчетов родителей по доверенности будут проверены исследовательским персоналом с использованием Руководства по стандартным операционным процедурам (СОП), в котором указаны стандартные практики, методы и протокол. Член исследовательского персонала перепроверит все данные и рассмотрит все показатели самоотчета, чтобы убедиться в их полноте. Любые ошибки в завершении будут рассмотрены, чтобы определить, нужно ли изменить указания или процедуры для оценок. В этом случае будет запрошено разрешение IRB на изменение любых процедур. Кроме того, исследовательский персонал будет использовать одобренные IRB контрольные списки приемлемости, чтобы гарантировать, что все пациенты и лица, осуществляющие уход, которые подходят для участия в оценках исследования, имеют право на участие.

Координаторы исследований на каждом объекте будут еженедельно связываться с PI объекта и менеджером по исследованиям в Центре координации данных (Институт MJHS) для рассмотрения любых проблем с данными (например, отсутствующих данных) и обеспечения целостности данных. Учитывая многоцентровый характер исследования, PI исследования (Анна Георгиопулос, доктор медицинских наук, и Лара Дингра, доктор философии) также будут регулярно встречаться по телефону и посредством видеоконференций с PI центра для обзора хода исследования во всех центрах. Центры должны будут регулярно проверять свой прогресс и сообщать о непредвиденных событиях, отклонениях от протокола и нарушениях протокола не реже одного раза в месяц PI исследования.

Д-р Лара Дингра, со-PI в Институте MJHS, Центре координации данных для этого исследования, и ее исследовательская группа будут контролировать проведение ежемесячных проверок соблюдения протоколов. Они будут сосредоточены на процедурах информированного согласия, приемлемости участников, исходных оценках и оценках результатов, а также на ежеквартальном обзоре мер процесса. Соответствие протоколу будет состоять из 100% проверки конкретных мер протокола, указанных в протоколе, доступных и точно отмеченных для проверяемого участника. Все анкеты исследования будут проверены на полноту доктором Дингра, который также проведет проверку качества базы данных, в которую будет поступать эта информация; эти проверки проверки данных будут проводиться для 100% случаев.

Мониторинг безопасности:

Предлагаемое исследование было рассмотрено Советом по мониторингу безопасности данных Фонда кистозного фиброза с определением, что программа сопряжена с минимальным риском и что для этого исследования нет необходимости в Комитете по мониторингу данных. PI исследования будут нести ответственность за мониторинг безопасности. PI объекта или их представители будут доступны в любое время, чтобы ответить на любой вопрос безопасности.