Prova di implementazione pragmatica di un intervento di cure palliative primarie per la FC

Introduzione:

Le cure palliative sono un modello interdisciplinare di cura inteso a mitigare il carico di sofferenza e di malattia sperimentato dai pazienti con malattie gravi e dalle loro famiglie, dal momento della diagnosi in avanti. Il carico di malattia sperimentato dai pazienti con FC e dai loro caregiver è caratterizzato da problemi in molti domini (ad esempio, sintomi fisici, disagio emotivo, carico del caregiver e necessità di stabilire obiettivi). Gli interventi per affrontare gli obiettivi delle cure palliative devono essere intrapresi durante tutto il corso della malattia da professionisti della FC, un approccio noto come livello generalista o cure palliative primarie. Al momento, non esistono modelli standardizzati e generalizzabili di cure palliative primarie per la FC.

Le nuove linee guida della CF Foundation raccomandano che i Centri CF controllino tutti gli adulti e i bambini dal momento della diagnosi, insieme agli operatori sanitari di persone con FC di tutte le età, per le esigenze di cure palliative non soddisfatte ogni anno e dopo "trigger" come il ricovero o altri eventi importanti (Kavalieratos D et al. J Palliat Med. 16 settembre 2020. Epub prima della stampa). L'obiettivo è identificare i problemi ad alta frequenza, come il disagio dei sintomi e la necessità di una pianificazione anticipata dell'assistenza (ACP).

L'intervento proposto comporterà una sperimentazione di implementazione multi-sito di un nuovo modello di cura che applica le linee guida per le cure palliative della Fondazione CF (Kavalieratos D et al., 2020) in cinque centri CF in tutto il paese. Raccoglieremo dati longitudinali da pazienti e caregiver familiari sui risultati delle cure palliative e valuteremo anche l'adozione del modello di cura.

Condotta di ricerca:

Al basale, ciascuno dei 5 centri CF partecipanti recluterà tutti i pazienti CF adolescenti e adulti idonei più un caregiver identificato per paziente di qualsiasi età. I partecipanti avranno l'opportunità di ricevere risposta alle loro domande da un membro dello staff di studio del sito e avranno almeno 24 ore per decidere se desiderano partecipare. A coloro che accettano di partecipare verrà assegnato un numero ID dello studio e il loro stato verrà registrato in un registro di iscrizione sicuro.

Valutazione dei risultati:

Prima dell'inizio dell'intervento di cure palliative a livello di sistema che coinvolge individui con FC e i loro caregiver primari in ogni centro, i pazienti e i caregiver che acconsentono a partecipare alla valutazione dei risultati completeranno un pacchetto di questionari di base. Questo pacchetto includerà questionari convalidati che verranno ripetuti durante la valutazione dei risultati. Ai partecipanti verranno rimborsati $ 20 per la valutazione di base, che dovrebbe richiedere meno di 30 minuti per essere completata.

La valutazione di base includerà elementi sociodemografici che valutano l'età, il sesso, lo stato razziale/etnico, la lingua principale, lo stato civile, il livello di istruzione, lo stato occupazionale, il reddito familiare annuo e lo stato assicurativo e sarà completata da pazienti e operatori sanitari per profilare la coorte .

Durante gli ultimi 3 mesi di implementazione dello studio, ai pazienti e agli operatori sanitari che hanno acconsentito a partecipare alla valutazione di base verrà chiesto di completare un secondo pacchetto di questionari (identico al primo). Ciò si verificherà circa 2 anni dopo il basale, nei mesi di studio 25-27. Ai partecipanti verranno rimborsati $ 20 per la valutazione dei risultati, che dovrebbe richiedere meno di 30 minuti per essere completata.

Dopo la valutazione della ricerca di base, tutti i siti di studio cercheranno di implementare le nuove linee guida della CF Foundation raccomandando valutazioni annuali e triggerate dei bisogni di cure palliative per le persone con FC e i loro caregivers primari (Kavalieratos D et al., 2020). Poiché ciascuno dei centri CF nello studio adotta questo nuovo modello di cura a livello di sistema, lo studio proposto condurrà una sperimentazione di intervento per supportare il cambiamento della pratica, coinvolgendo: 1) flussi di lavoro di screening e triage a livello di pratica, 2) trattamento di best practice guide per la gestione dei problemi ad alta frequenza; 3) formazione degli operatori in cure palliative di livello generalista, supportata da webinar su richiesta e 4) approccio di formazione dei formatori (istruzione e manuali); e 5) un kit di strumenti di QI che includa risorse per l'educazione del paziente e della famiglia, il monitoraggio degli indicatori di qualità per l'implementazione di successo dello screening di routine e studi mirati relativi a obiettivi specifici delle cure palliative.

Piano statistico:

Le misure di processo raccolte nella sperimentazione includeranno i dati sull'adozione dell'intervento, compresi i tassi di screening, triage, utilizzo di guide di best practice e utilizzo dell'istruzione da parte del fornitore (webinar su richiesta e in-site in-services e formazione) in ogni luogo. Per le misure di processo, la cartella clinica elettronica o altri sistemi di tracciamento in ciascun sito saranno interrogati trimestralmente in deroga all'autorizzazione scritta per l'estrazione della cartella clinica. Queste informazioni anonimizzate e aggregate, come la percentuale di pazienti del centro che ricevono uno screening di cure palliative annuale o attivato clinicamente (ad esempio, Subaim 2.1, ipotesi 1a e 1b), saranno inserite dal coordinatore della ricerca in un database REDCap® per il progetto.

Tutti i dati provenienti dai siti partecipanti (dati di processo sull'assorbimento dell'intervento dalla cartella clinica elettronica e dati quantitativi da pazienti e operatori sanitari da REDCap®) saranno uniti in un database SPSS dal Responsabile della ricerca presso il Centro di coordinamento dati, Istituto MJHS.

Le misure di processo forniranno informazioni relative alla fattibilità e all'adozione dell'intervento proposto. L'analisi valuterà a) la proporzione di pazienti e caregiver che hanno completato gli screening annuali rispetto ai pazienti e caregiver idonei; b) la proporzione di screening completati da pazienti e caregiver in seguito a fattori scatenanti specifici: ricovero, nuova diagnosi di diabete correlato alla fibrosi cistica e rinvio/rifiuto per la valutazione del trapianto; c) la percentuale di pazienti e operatori sanitari il cui screening ha identificato la necessità di un'ulteriore valutazione per vari sintomi o esigenze; e d) la proporzione di pazienti che hanno subito un cambiamento nel piano di assistenza basato sull'approccio del triage per diversi sintomi o bisogni. L'analisi valuterà ciascuno di questi risultati per gruppo di età del paziente (adulti, adolescenti, bambini più grandi e bambini piccoli). L'accettazione sarà valutata anche in base al numero di membri del team di assistenza che accedono a webinar su richiesta o formazione in servizio in loco.

In ogni sito, il nuovo modello sarà giudicato fattibile o meno, in base al fatto che il Centro raggiunga tutti i seguenti parametri di riferimento: 1) i componenti strutturali possono essere implementati e sostenuti nel tempo e 2) dalla valutazione dei risultati, >80 La % dei pazienti che devono sottoporsi a uno screening annuale viene sottoposta a screening e >25% dei pazienti che necessitano di uno screening "attivato" viene sottoposto a screening. La fattibilità complessiva del modello relativo alla distribuzione nazionale sarà affermata se almeno quattro delle pratiche dimostreranno che il modello è fattibile in loco.

Questa valutazione di fattibilità sarà integrata da analisi quantitative esplorative. Nelle analisi quantitative saranno descritte tutte le variabili dello studio e valutate le distribuzioni. I modelli a effetti misti lineari logistici generalizzati valuteranno i cambiamenti in tutte le variabili di assorbimento. Le variabili di assorbimento (1=screened, 0=not screened) serviranno come risultato in modelli separati.

Tutte le variabili di studio saranno descritte e le distribuzioni valutate. I modelli a effetti misti lineari valuteranno i cambiamenti nei risultati primari tipici (punteggi della sottoscala del funzionamento fisico ed emotivo CFQ-R) e nei risultati secondari (punteggio totale IPOS, punteggio totale MSAS-CF, punteggi totali per BASC, PHQ, GAD, PSS e altre sottoscale CFQ-R (ad es. vitalità, sintomi digestivi, respiratori e punteggi delle sottoscale di ruolo)) come dati preliminari per uno studio clinico randomizzato a scala completa. Il tempo servirà come effetto fisso. Le intercettazioni individuali, il sito e il tempo serviranno come effetti casuali. La struttura di covarianza più adatta sarà selezionata utilizzando il criterio informativo di Akaike. Ulteriori modelli separati valuteranno le variabili relative al paziente (sociodemografia, gravità della malattia e al disagio psicologico), al fornitore (uso di sessioni educative) e ai predittori di assorbimento a livello di sito (dimensione della pratica). La versione 25 di SPSS verrà utilizzata per tutte le analisi. Tutte le analisi saranno a due code con alfa impostato a 0,05. Con i dati di riferimento prima dell'intervento, i dati longitudinali dalla valutazione dei risultati e i dati di processo sull'adozione dell'intervento da parte di ciascun sito, saremo anche in grado di esplorare le relazioni tra le tendenze della "dose" dell'intervento (ad esempio, la frequenza dello screening e triage tra i pazienti e il tipo di interventi clinici raccomandati e utilizzati) e gli effetti sui sintomi, sulla funzione o sull'HRQL del paziente.

Monitoraggio e garanzia della qualità:

Il monitoraggio dei dati di origine avverrà in ciascun sito di studio e da parte del Centro di coordinamento dei dati (l'Istituto MJHS). I dati di processo sull'adozione dell'intervento presso i Centri CF e i singoli questionari di autovalutazione o di segnalazione dei genitori, saranno controllati dal personale di ricerca utilizzando un Manuale di procedura operativa standard (SOP) che specifica le pratiche, i metodi e il protocollo standard. Un membro del personale dello studio effettuerà un controllo incrociato di tutti i dati e rivedrà tutte le misure di autovalutazione per garantirne la completezza. Eventuali errori nel completamento saranno esaminati per determinare se le indicazioni o le procedure per le valutazioni devono essere modificate. In questo caso, sarà richiesta l'autorizzazione dell'IRB per modificare qualsiasi procedura. Inoltre, il personale dello studio utilizzerà liste di controllo di idoneità approvate dall'IRB per garantire che tutti i pazienti e gli operatori sanitari che vengono contattati per la partecipazione alle valutazioni dello studio siano idonei.

I coordinatori della ricerca in ciascun sito saranno in contatto settimanale con i PI del sito e il responsabile della ricerca presso il Centro di coordinamento dei dati (l'Istituto MJHS) per esaminare eventuali problemi con i dati (ad esempio, dati mancanti) e garantire l'integrità dei dati. Data la natura multicentrica dello studio, anche i PI dello studio (Anna Georgiopoulos, MD e Lara Dhingra, PhD) si incontreranno regolarmente per telefono e videoconferenza con i PI del sito per rivedere la condotta dello studio in tutti i siti. I centri dovranno rivedere regolarmente i propri progressi e segnalare eventi imprevisti, deviazioni dal protocollo e violazioni del protocollo almeno una volta al mese ai PI dello studio.

La dott.ssa Lara Dhingra, Co-PI presso l'Istituto MJHS, il Centro di coordinamento dei dati per questo studio, e il suo team di ricerca supervisioneranno lo svolgimento degli audit mensili di conformità al protocollo. Questi si concentreranno sulle procedure di consenso informato, sull'ammissibilità dei partecipanti, sulle valutazioni di base e sui risultati e sulla revisione trimestrale delle misure di processo. La conformità al protocollo consisterà nella verifica al 100% delle misure specifiche del protocollo identificate nel protocollo che sono disponibili e accuratamente annotate per il partecipante in fase di revisione. Tutti i questionari dello studio saranno verificati per completezza dal Dr. Dhingra, che condurrà anche controlli di qualità del database che riceverà queste informazioni; questi audit di verifica dei dati saranno condotti per il 100% dei casi.

Monitoraggio della sicurezza:

Lo studio proposto è stato rivisto dal Comitato per il monitoraggio della sicurezza dei dati della Cystic Fibrosis Foundation, con la determinazione che il programma presenta un rischio minimo e che non è necessario un Comitato per il monitoraggio dei dati per questo studio. I PI dello studio saranno responsabili del monitoraggio della sicurezza. I PI del sito oi loro designati saranno disponibili in ogni momento per rispondere a qualsiasi domanda di sicurezza.