小児慢性炎症性脱髄性多発神経根神経障害（CIDP）患者におけるさまざまな PANZYGA 投与レジメンの安全性と有効性を評価するための研究
2026年8月4日 更新者：Octapharma
小児慢性炎症性脱髄性多発神経根神経障害（CIDP）患者におけるさまざまなPANZYGA投与レジメンの安全性と有効性を評価するための、多施設共同、前向き、二重盲検、並行群間、無作為化第III相試験
小児慢性炎症性脱髄性多発神経根神経障害（CIDP）患者におけるさまざまなパンジーガ投与レジメンの安全性と有効性
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Theresa Conklin
- 電話番号：866-337-1868
- メール：ctgov@clinicalresearchmgt.com
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- Octapharma Research Site
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- 募集
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Octapharma Research Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Octapharma Research Site
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- 募集
- Octapharma Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢が 2 歳以上 17 歳以下。
- -欧州神経筋センター（ENMC）の基準に基づいて、明確なまたは可能性のあるCIDPと診断された患者。
- -CIDPによる機能障害の病歴、mRSスコア≥2、≤5に対応。
- 自発的に与えられた書面によるインフォームド コンセント (患者の親または法定後見人によって提供される) または同意 (独立倫理委員会 [IEC]/Institutional Research Board [IRB] の要件に従って年齢が適切な場合、患者によって提供される)。
除外基準:
- -CIDPの症状がない、以前にCIDPと診断された患者。
- -遺伝性神経障害の既知の病歴または遺伝性神経障害の家族歴がある患者。
- -以前にCIDPの免疫グロブリン療法に失敗した患者。
- -ベースライン来院前の8週間以内に免疫グロブリンを投与された患者（ウォッシュアウト段階）。 ただし、患者がウォッシュアウト段階で CIDP 再発が確認されたという臨床的証拠がある場合 (mRS が 1 以上増加することと一致)、患者は試験への登録に適格です。
- -過去1年間に深部静脈血栓症（DVT）の病歴がある患者、またはこれまでに肺塞栓症を患った患者。
- -不安定な（過去8週間以内に処方された用量が変化した）コルチコステロイドまたはリツキシマブを使用している患者。
- -既知または疑われる過敏症、アナフィラキシー、または免疫グロブリン、血液または血漿由来製品、またはパンジーガの成分に対する重度の全身反応のある患者。
- -授乳中、妊娠中、または妊娠を計画している、または研究中に効果的な避妊法を使用したくない女性患者（この研究で許容される避妊法には以下が含まれます：子宮内避妊器具[IUD]、ホルモン避妊、男性または女性用コンドーム、殺精子ジェル、ダイヤフラム、スポンジ、または子宮頸部キャップ)。
- -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、および/またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染。
- 重度の肝臓および/または腎臓病 (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT] > 3 × 正常上限 [ULN]; アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ [AST] > 3 × ULN; および/またはクレアチニンレベル > 44 μmol/L 2-3 歳の子供4 ～ 10 歳の子供では >62 μmol/L、11 ～ 17 歳の子供では >89 μmol/L です。
- 既知の免疫グロブリン (IgA) 欠損症および IgA に対する抗体。
- -調査官の意見によると、前年のアルコールまたは薬物乱用の履歴。
- -研究プロトコルを遵守できない、または遵守したくない。
- -研究登録前3か月以内の他の治験薬（IMP）の受領。
- -治験責任医師の意見では、患者が研究に参加することが望ましくない、またはプロトコルの遵守を妨げる可能性があるその他の状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パンジガ高用量
2.0g/kgのPANZYGAを4週間ごとに16週間にわたって静脈内投与し、合計5回の治療用量を投与した。
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PANZYGA は、静脈内 (IV) 投与用のタンパク質含有量 10% のヒト免疫グロブリン溶液です。
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実験的：パンツィガ低用量
1.0g/kgのPANZYGAを4週間ごとに16週間にわたって静脈内投与し、合計5回の治療用量を投与した。
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PANZYGA は、静脈内 (IV) 投与用のタンパク質含有量 10% のヒト免疫グロブリン溶液です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CIDP ベースラインの変更
時間枠：最長24週間
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修正ランキンスコアによって測定されるCIDP症状の変化に基づいて、小児CIDP患者における2つのPANZYGA用量レジメンの有効性を評価します。
修正ランキン スコア (mRS) は、0 ～ 6 の範囲のスコアを持つ 6 ポイントの障害スケールです。
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最長24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CIDP再発までの時間
時間枠：最長24週間
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CIDPの再発またはその他の理由による離脱までの時間。再発はベースラインスコアから修正ランキンスコアスコアが1ポイント以上増加したものと定義されます。
修正ランキン スコア (mRS) は、0 ～ 6 の範囲のスコアを持つ 6 ポイントの障害スケールです。
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最長24週間
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良好/優れた反応を示した患者の割合
時間枠：最長24週間
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良好/優れた反応を示した患者の割合。24 週目の各群の修正ランキン スコア スコア 0 または 1 によって定義されます。
修正ランキン スコア (mRS) は、0 ～ 6 の範囲のスコアを持つ 6 ポイントの障害スケールです。
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最長24週間
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CIDP再発
時間枠：最大24週間
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CIDPに関連するベースラインスコアから修正ランキンスコアの増加と定義された2回のパンジーガのCIDP再発の患者の割合を2回のパンジーガで評価します。
修正されたランキンスコア（MRS）は、0〜6の範囲のスコアを持つ6ポイントの障害スケールです。
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最大24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年10月1日
一次修了 (推定)
2028年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2021年6月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月11日
最初の投稿 (実際)
2021年6月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月4日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。