Undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af forskellige PANZYGA-dosisregimer hos pædiatriske kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP) patienter

Inklusionskriterier:

1. Alder ≥2 år og ≤17 år.
2. Patienter med en diagnose af sikker eller sandsynlig CIDP baseret på European Neuromuscular Center (ENMC) kriterier.
3. Klinisk anamnese med funktionsnedsættelse på grund af CIDP, svarende til en mRS-score ≥2, men ≤5.
4. Frivilligt givet skriftligt informeret samtykke (givet af patientens forælder eller værge) eller samtykke (givet af patienten, hvis alderssvarende i henhold til kravene i Uafhængig Etisk Komité [IEC]/Institutional Research Board [IRB]).

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med tidligere diagnosticeret CIDP, som mangler CIDP-symptomer.
2. Patienter med en kendt historie med arvelig neuropati eller en familiehistorie med arvelig neuropati.
3. Patienter, der tidligere har svigtet immunglobulinbehandling for CIDP.
4. Patienter, der modtog immunglobulin inden for 8 uger før baseline-besøget (udvaskningsfase). Men hvis en patient har kliniske beviser for bekræftet CIDP-tilbagefald i udvaskningsfasen (i overensstemmelse med en stigning i mRS på ≥1), er de berettiget til forsøgsregistrering.
5. Patienter med en historie med dyb venetrombose (DVT) inden for det seneste år, eller lungeemboli nogensinde.
6. Patienter i brug af ustabile (ændring i ordineret dosis inden for de sidste 8 uger) kortikosteroider eller rituximab.
7. Patienter med kendt eller mistænkt overfølsomhed, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunglobuliner, blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent af PANZYGA.
8. Kvindelige patienter, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide, eller som ikke er villige til at bruge en effektiv præventionsmetode, mens de er i undersøgelsen (acceptable præventionsmetoder for denne undersøgelse omfatter: intrauterin enhed [IUD], hormonel prævention, mandlig eller kvindekondom, sæddræbende gel, mellemgulv, svamp eller cervikal hætte).
9. Kendte infektioner med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) og/eller hepatitis C-virus (HCV).
10. Alvorlig lever- og/eller nyresygdom (alaninaminotransferase [ALT] > 3 × øvre grænse for normal [ULN]; aspartataminotransferase [AST] > 3 × ULN; og/eller kreatininniveauer >44 μmol/L for børn i alderen 2-3 år år, >62 μmol/L for børn i alderen 4-10 år og >89 μmol/L for børn i alderen 11-17 år.
11. Kendt immunoglobulin (IgA) mangel og antistoffer mod IgA.
12. Historie om alkohol- eller stofmisbrug i det foregående år, ifølge efterforskerens udtalelse.
13. Kan eller vil ikke overholde undersøgelsesprotokollen.
14. Modtagelse af ethvert andet forsøgslægemiddel (IMP) inden for 3 måneder før studiestart.
15. Enhver anden tilstand, der efter investigators mening gør det uønsket for patienten at deltage i undersøgelsen eller kan forstyrre protokoloverholdelse.