Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność różnych schematów dawkowania PANZYGA u dzieci i młodzieży z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną (CIDP)

4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Octapharma

Wieloośrodkowe, prospektywne, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, randomizowane badanie III fazy w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo i skuteczność różnych schematów dawkowania preparatu PANZYGA u dzieci i młodzieży z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną (CIDP)

Bezpieczeństwo i skuteczność różnych schematów dawkowania PANZYGA u dzieci i młodzieży z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną (CIDP)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥2 lata i ≤17 lat.
  2. Pacjenci z rozpoznaniem definitywnego lub prawdopodobnego CIDP na podstawie kryteriów Europejskiego Centrum Nerwowo-mięśniowego (ENMC).
  3. Historia kliniczna upośledzenia czynnościowego z powodu CIDP, odpowiadająca punktacji mRS ≥2, ale ≤5.
  4. Dobrowolna pisemna świadoma zgoda (dostarczona przez rodzica lub opiekuna prawnego pacjenta) lub zgoda (dostarczona przez pacjenta, jeśli jest odpowiednia dla wieku, zgodnie z wymaganiami Niezależnej Komisji Etycznej [IEC]/Institutional Research Board [IRB]).

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z wcześniej rozpoznanym CIDP, u których nie występują żadne objawy CIDP.
  2. Pacjenci ze znaną historią dziedzicznej neuropatii lub rodzinnym wywiadem dziedzicznej neuropatii.
  3. Pacjenci, u których wcześniej nie powiodła się terapia immunoglobulinami z powodu CIDP.
  4. Pacjenci, którzy otrzymali immunoglobulinę w ciągu 8 tygodni przed wizytą wyjściową (faza wymywania). Jeśli jednak pacjent ma kliniczne dowody potwierdzonego nawrotu CIDP podczas fazy wypłukiwania (co odpowiada wzrostowi mRS o ≥1), kwalifikuje się do włączenia do badania.
  5. Pacjenci z historią zakrzepicy żył głębokich (DVT) w ciągu ostatniego roku lub zatorowością płucną kiedykolwiek.
  6. Pacjenci stosujący niestabilnie (zmiana przepisanej dawki w ciągu ostatnich 8 tygodni) kortykosteroidy lub rytuksymab.
  7. Pacjenci ze stwierdzoną lub podejrzewaną nadwrażliwością, anafilaksją lub ciężką ogólnoustrojową odpowiedzią na immunoglobuliny, produkty pochodzące z krwi lub osocza lub którykolwiek składnik produktu PANZYGA.
  8. Pacjentki karmiące piersią, ciężarne lub planujące zajście w ciążę lub nie chcące stosować skutecznej metody kontroli urodzeń podczas badania (dopuszczalne metody kontroli urodzeń w tym badaniu obejmują: wkładkę wewnątrzmaciczną [IUD], antykoncepcję hormonalną, antykoncepcję męską lub prezerwatywa dla kobiet, żel plemnikobójczy, diafragma, gąbka lub kapturek naszyjkowy).
  9. Znane zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) i (lub) wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
  10. Ciężka choroba wątroby i/lub nerek (aminotransferaza alaninowa [ALT] > 3 × górna granica normy [GGN]; aminotransferaza asparaginianowa [AST] > 3 × GGN i/lub stężenie kreatyniny > 44 μmol/l u dzieci w wieku 2-3 lata lat, >62 μmol/l dla dzieci w wieku 4-10 lat i >89 μmol/l dla dzieci w wieku 11-17 lat.
  11. Znany niedobór immunoglobulin (IgA) i przeciwciał przeciwko IgA.
  12. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku, zgodnie z opinią Badacza.
  13. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania protokołu badania.
  14. Otrzymanie jakiegokolwiek innego badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  15. Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza powodują, że udział pacjenta w badaniu jest niepożądany lub mogą zakłócać zgodność z protokołem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wysoka dawka Panzygi
2,0 g/kg preparatu PANZYGA podawane dożylnie co cztery tygodnie przez okres szesnastu tygodni, łącznie w pięciu dawkach leczniczych.
Lek: Panzyga
PANZYGA to roztwór ludzkiej immunoglobiny o zawartości białka 10% do podawania dożylnego (IV).
Eksperymentalny: Niska dawka Panzygi
1,0 g/kg preparatu PANZYGA podawanego dożylnie co cztery tygodnie przez okres szesnastu tygodni, łącznie w pięciu dawkach leczniczych.
Lek: Panzyga
PANZYGA to roztwór ludzkiej immunoglobiny o zawartości białka 10% do podawania dożylnego (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości bazowej CIDP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Ocena skuteczności dwóch schematów dawkowania preparatu PANZYGA u dzieci i młodzieży z CIDP na podstawie zmian w objawach CIDP, mierzonych za pomocą zmodyfikowanej skali Rankina. Zmodyfikowany wynik Rankina (mRS) to 6-punktowa skala niepełnosprawności, w której możliwe są wyniki w zakresie od 0 do 6.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na nawrót CIDP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Czas do nawrotu CIDP lub odstawienia z jakiegokolwiek innego powodu, z nawrotem definiowanym jako zwiększenie wyniku w zmodyfikowanej skali Rankina o ≥1 punkt od wyniku wyjściowego. Modified Rankin Score (mRS) to 6-punktowa skala niepełnosprawności z możliwymi wynikami w zakresie od 0 do 6.
Do 24 tygodni
Odsetek pacjentów z dobrą/doskonałą odpowiedzią
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Odsetek pacjentów z dobrą/doskonałą odpowiedzią, określony przez zmodyfikowany wynik Rankina wynoszący 0 lub 1 w każdym ramieniu w 24. tygodniu. Modified Rankin Score (mRS) to 6-punktowa skala niepełnosprawności z możliwymi wynikami w zakresie od 0 do 6.
Do 24 tygodni
Nawrót CIDP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Oceń odsetek pacjentów z nawrotem CIDP między 2 dawkami Panzygi z nawrotem zdefiniowanym jako wzrost zmodyfikowanego wyniku Rankina o ≥1 punkt od wyniku wyjściowego związanego z CIDP. Zmodyfikowany wynik Rankin (MRS) jest 6 -punktową skalą niepełnosprawności z możliwymi wynikami od 0 do 6.
Do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NGAM-11

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj