Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de différents schémas posologiques de PANZYGA chez les patients pédiatriques atteints de polyradiculonévrite démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC)

Critère d'intégration:

1. Âge ≥2 ans et ≤17 ans.
2. Patients ayant un diagnostic de CIDP certain ou probable sur la base des critères du Centre neuromusculaire européen (ENMC).
3. Antécédents cliniques d'atteinte fonctionnelle due à la CIDP, correspondant à un score mRS ≥2, mais ≤5.
4. Consentement éclairé écrit volontaire (fourni par le parent ou le tuteur légal du patient) ou consentement (fourni par le patient, si l'âge est approprié selon les exigences du Comité d'éthique indépendant [CEI]/Conseil de recherche institutionnelle [IRB]).

Critère d'exclusion:

1. Patients atteints de PDIC déjà diagnostiqués qui ne présentent aucun symptôme de PDIC.
2. Patients ayant des antécédents connus de neuropathie héréditaire ou des antécédents familiaux de neuropathie héréditaire.
3. Patients qui ont déjà échoué à un traitement par immunoglobuline pour la PIDC.
4. Patients ayant reçu de l'immunoglobuline dans les 8 semaines précédant la visite de référence (phase de lavage). Cependant, si un patient présente des signes cliniques de rechute confirmée de PIDC pendant la phase de sevrage (cohérent avec une augmentation du mRS ≥ 1), il est éligible pour l'inscription à l'essai.
5. Patients ayant des antécédents de thrombose veineuse profonde (TVP) au cours de l'année écoulée ou d'embolie pulmonaire.
6. Patients sous corticostéroïdes instables (changement de dose prescrite au cours des 8 dernières semaines) ou utilisation de rituximab.
7. Patients présentant une hypersensibilité connue ou suspectée, une anaphylaxie ou une réponse systémique sévère aux immunoglobulines, aux produits dérivés du sang ou du plasma ou à tout composant de PANZYGA.
8. Les patientes qui allaitent, qui sont enceintes ou qui envisagent de devenir enceintes, ou qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception efficace pendant l'étude (les méthodes de contraception acceptables pour cette étude comprennent : un dispositif intra-utérin [DIU], une contraception hormonale, un préservatif féminin, gel spermicide, diaphragme, éponge ou cape cervicale).
9. Infections connues par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite B (VHB) et/ou le virus de l'hépatite C (VHC).
10. Maladie grave du foie et/ou des reins (alanine aminotransférase [ALT] > 3 × limite supérieure de la normale [LSN] ; aspartate aminotransférase [AST] > 3 × LSN ; et/ou taux de créatinine > 44 μmol/L chez les enfants âgés de 2 à 3 ans ans, > 62 μmol/L pour les enfants âgés de 4 à 10 ans et > 89 μmol/L pour les enfants âgés de 11 à 17 ans.
11. Déficit connu en immunoglobuline (IgA) et anticorps anti-IgA.
12. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année précédente, selon l'opinion de l'enquêteur.
13. Incapable ou refusant de se conformer au protocole d'étude.
14. Réception de tout autre médicament expérimental (IMP) dans les 3 mois précédant l'entrée dans l'étude.
15. Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, rend indésirable la participation du patient à l'étude ou peut interférer avec le respect du protocole.