Estudo para avaliar a segurança e a eficácia de diferentes esquemas posológicos de PANZYGA em pacientes pediátricos com polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)
4 de agosto de 2026 atualizado por: Octapharma
Estudo Multicêntrico, Prospectivo, Duplo-Cego, Grupo Paralelo, Randomizado de Fase III para avaliar a segurança e a eficácia de diferentes regimes posológicos de PANZYGA em pacientes pediátricos com polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)
Segurança e eficácia de diferentes regimes posológicos de PANZYGA em pacientes pediátricos com polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Theresa Conklin
- Número de telefone: 866-337-1868
- E-mail: ctgov@clinicalresearchmgt.com
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- Octapharma Research Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Recrutamento
- Octapharma Research Site
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Octapharma Research Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Octapharma Research Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Recrutamento
- Octapharma Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥2 anos e ≤17 anos.
- Pacientes com diagnóstico de PDIC definitivo ou provável com base nos critérios do Centro Neuromuscular Europeu (ENMC).
- História clínica de comprometimento funcional devido a PDIC, correspondendo a um escore mRS ≥2, mas ≤5.
- Consentimento informado por escrito fornecido voluntariamente (fornecido pelos pais ou responsável legal do paciente) ou consentimento (fornecido pelo paciente, se apropriado para a idade de acordo com os requisitos do Comitê de Ética Independente [IEC]/Conselho de Pesquisa Institucional [IRB]).
Critério de exclusão:
- Pacientes com CIDP previamente diagnosticados que não apresentam sintomas de CIDP.
- Pacientes com história conhecida de neuropatia hereditária ou história familiar de neuropatia hereditária.
- Pacientes que falharam anteriormente na terapia com imunoglobulina para CIDP.
- Pacientes que receberam imunoglobulina dentro de 8 semanas antes da visita inicial (fase de washout). No entanto, se um paciente tiver evidência clínica de recidiva confirmada de CIDP durante a fase de washout (consistente com um aumento no mRS de ≥1), ele é elegível para inscrição no estudo.
- Pacientes com história de trombose venosa profunda (TVP) no último ano ou embolia pulmonar alguma vez.
- Pacientes em uso de corticosteroides instáveis (mudança na dose prescrita nas últimas 8 semanas) ou rituximabe.
- Doentes com hipersensibilidade conhecida ou suspeita, anafilaxia ou resposta sistémica grave a imunoglobulinas, produtos derivados do sangue ou plasma ou a qualquer componente de PANZYGA.
- Pacientes do sexo feminino que estão amamentando, grávidas ou planejando engravidar, ou não estão dispostas a usar um método anticoncepcional eficaz durante o estudo (métodos aceitáveis de controle de natalidade para este estudo incluem: dispositivo intrauterino [DIU], contracepção hormonal, masculino ou preservativo feminino, gel espermicida, diafragma, esponja ou capuz cervical).
- Infecções conhecidas pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) e/ou vírus da hepatite C (HCV).
- Doença hepática e/ou renal grave (alanina aminotransferase [ALT] > 3 × limite superior do normal [LSN]; aspartato aminotransferase [AST] > 3 × LSN; e/ou níveis de creatinina >44 μmol/L para crianças de 2 a 3 anos anos, >62 μmol/L para crianças de 4 a 10 anos e >89 μmol/L para crianças de 11 a 17 anos.
- Deficiência conhecida de imunoglobulina (IgA) e anticorpos contra IgA.
- História de abuso de álcool ou drogas no ano anterior, conforme opinião do Investigador.
- Incapaz ou relutante em cumprir o protocolo do estudo.
- Recebimento de qualquer outro medicamento experimental (PIM) dentro de 3 meses antes da entrada no estudo.
- Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, torne indesejável a participação do paciente no estudo ou possa interferir no cumprimento do protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose alta de Panzyga
2,0g/kg de PANZYGA administrados por via intravenosa a cada quatro semanas durante um período de dezesseis semanas para um total de cinco dosagens de tratamento.
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PANZYGA é uma solução de imunoglobina humana com 10% de conteúdo proteico para administração intravenosa (IV).
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Experimental: Dose Baixa de Panzyga
1,0g/kg de PANZYGA administrado por via intravenosa a cada quatro semanas durante um período de dezesseis semanas para um total de cinco dosagens de tratamento.
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PANZYGA é uma solução de imunoglobina humana com 10% de conteúdo proteico para administração intravenosa (IV).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na linha de base do CIDP
Prazo: Até 24 semanas
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Avalie a eficácia de dois regimes de dosagem de PANZYGA em pacientes pediátricos com PDIC com base na mudança nos sintomas de PDIC, medidos pelo escore de Rankin modificado.
O Modified Rankin Score (mRS) é uma escala de incapacidade de 6 pontos com pontuações possíveis variando de 0 a 6.
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Até 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para recaída CIDP
Prazo: Até 24 semanas
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Tempo para recaída CIDP ou retirada por qualquer outro motivo com recaída definida como aumento na pontuação Modified Rankin em ≥1 ponto a partir da pontuação inicial.
O Modified Rankin Score (mRS) é uma escala de incapacidade de 6 pontos com pontuações possíveis variando de 0 a 6.
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Até 24 semanas
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Porcentagem de pacientes com resposta boa/excelente
Prazo: Até 24 semanas
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A porcentagem de pacientes com resposta boa/excelente, definida por uma pontuação Modified Rankin Score de 0 ou 1 em cada braço na Semana 24.
O Modified Rankin Score (mRS) é uma escala de incapacidade de 6 pontos com pontuações possíveis variando de 0 a 6.
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Até 24 semanas
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RELAPPSA DE CIDP
Prazo: Até 24 semanas
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Avalie a porcentagem de pacientes com recidiva CIDP entre 2 doses de panzyga com recaída definida como aumento da pontuação modificada de Rankin em ≥1 ponto do escore de linha de base relacionado ao CIDP.
O escore Rankin modificado (MRS) é uma escala de incapacidade de 6 pontos, com possíveis pontuações que variam de 0 a 6.
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Até 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
18 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Doenças Neuromusculares
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Polineuropatias
- Polirradiculoneuropatia Inflamatória Crônica Desmielinizante
- Polirradiculoneuropatia
- Panzyga
Outros números de identificação do estudo
- NGAM-11
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .