Исследование по оценке безопасности и эффективности различных режимов дозирования PANZYGA у детей с хронической воспалительной демиелинизирующей полирадикулоневропатией (CIDP)
4 августа 2026 г. обновлено: Octapharma
Многоцентровое, проспективное, двойное слепое, рандомизированное исследование III фазы с параллельными группами для оценки безопасности и эффективности различных режимов дозирования PANZYGA у детей с хронической воспалительной демиелинизирующей полирадикулоневропатией (CIDP)
Безопасность и эффективность различных режимов дозирования PANZYGA у детей с хронической воспалительной демиелинизирующей полирадикулоневропатией (CIDP)
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
30
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Theresa Conklin
- Номер телефона: 866-337-1868
- Электронная почта: ctgov@clinicalresearchmgt.com
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Рекрутинг
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Рекрутинг
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Рекрутинг
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Octapharma Research Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- Рекрутинг
- Octapharma Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥2 лет и ≤17 лет.
- Пациенты с диагнозом определенного или вероятного ХВДП на основании критериев Европейского нервно-мышечного центра (ENMC).
- Клинический анамнез функционального нарушения из-за CIDP, соответствующий баллу mRS ≥2, но ≤5.
- Добровольно данное письменное информированное согласие (предоставленное родителем или законным опекуном пациента) или согласие (предоставленное пациентом, если это соответствует возрасту в соответствии с требованиями Независимого комитета по этике [IEC]/Институционального исследовательского совета [IRB]).
Критерий исключения:
- Пациенты с ранее диагностированным ХВДП, у которых отсутствуют какие-либо симптомы ХВДП.
- Пациенты с известной историей наследственной невропатии или семейной историей наследственной невропатии.
- Пациенты, ранее не получавшие иммуноглобулиновой терапии ХВДП.
- Пациенты, получавшие иммуноглобулин в течение 8 недель до исходного визита (фаза вымывания). Однако, если у пациента есть клинические признаки подтвержденного рецидива ХВДП во время фазы вымывания (соответствующие увеличению mRS ≥1), он подходит для включения в исследование.
- Пациенты с тромбозом глубоких вен (ТГВ) в прошлом году или эмболией легочной артерии в анамнезе.
- Пациенты, получающие нестабильное (изменение назначенной дозы в течение последних 8 недель) применение кортикостероидов или ритуксимаба.
- Пациенты с известной или подозреваемой гиперчувствительностью, анафилаксией или тяжелой системной реакцией на иммуноглобулины, продукты, полученные из крови или плазмы, или любой компонент PANZYGA.
- Женщины-пациенты, которые кормят грудью, беременны или планируют забеременеть, или не желают использовать эффективный метод контроля рождаемости во время исследования (приемлемые методы контроля рождаемости для этого исследования включают: внутриматочную спираль [ВМС], гормональную контрацепцию, мужские или женский презерватив, гель для спермицидов, диафрагму, губку или цервикальный колпачок).
- Известные инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), вируса гепатита В (ВГВ) и/или вируса гепатита С (ВГС).
- Тяжелое заболевание печени и/или почек (аланинаминотрансфераза [АЛТ] > 3 × верхняя граница нормы [ВГН]; аспартатаминотрансфераза [АСТ] > 3 × ВГН и/или уровень креатинина > 44 мкмоль/л у детей в возрасте 2–3 лет. лет, >62 мкмоль/л для детей в возрасте 4–10 лет и >89 мкмоль/л для детей в возрасте 11–17 лет.
- Известный дефицит иммуноглобулина (IgA) и антител против IgA.
- История злоупотребления алкоголем или наркотиками в предыдущем году, по мнению следователя.
- Неспособность или нежелание соблюдать протокол исследования.
- Получение любого другого исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) в течение 3 месяцев до включения в исследование.
- Любые другие условия, которые, по мнению исследователя, делают нежелательным участие пациента в исследовании или могут помешать соблюдению протокола.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Панзига, высокая доза
2,0 г/кг ПАНЗИГИ вводят внутривенно каждые четыре недели в течение шестнадцати недель, всего пять лечебных доз.
|
ПАНЗИГА представляет собой раствор человеческого иммуноглобина с содержанием белка 10% для внутривенного (ВВ) введения.
|
|
Экспериментальный: Панзига низкая доза
1,0 г/кг ПАНЗИГИ вводят внутривенно каждые четыре недели в течение шестнадцати недель, всего пять лечебных доз.
|
ПАНЗИГА представляет собой раствор человеческого иммуноглобина с содержанием белка 10% для внутривенного (ВВ) введения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение базового уровня CIDP
Временное ограничение: До 24 недель
|
Оценить эффективность двух режимов дозирования ПАНЗИГА у педиатрических пациентов с ХВДП на основании изменения симптомов ХВДП, измеренного с помощью модифицированной шкалы Рэнкина.
Модифицированная шкала Рэнкина (mRS) представляет собой 6-балльную шкалу инвалидности с возможными оценками от 0 до 6.
|
До 24 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до рецидива ХВДП
Временное ограничение: До 24 недель
|
Время до рецидива CIDP или отмены по любой другой причине с рецидивом определяется как увеличение балла по модифицированной шкале Рэнкина на ≥1 балл по сравнению с исходным баллом.
Модифицированная шкала Рэнкина (mRS) представляет собой 6-балльную шкалу инвалидности с возможными баллами от 0 до 6.
|
До 24 недель
|
|
Процент пациентов с хорошим/отличным ответом
Временное ограничение: До 24 недель
|
Процент пациентов с хорошим/отличным ответом, определяемый 0 или 1 баллом по модифицированной шкале Рэнкина в каждой группе на 24-й неделе.
Модифицированная шкала Рэнкина (mRS) представляет собой 6-балльную шкалу инвалидности с возможными баллами от 0 до 6.
|
До 24 недель
|
|
CIDP рецидив
Временное ограничение: До 24 недель
|
Оцените процент пациентов с рецидивом CIDP между 2 дозами панзиги с рецидивом, определяемым как увеличение модифицированного балла Ранкина на ≥1 точки от базовой оценки, связанной с CIDP.
Модифицированный балл Ранкина (MRS) представляет собой шкалу инвалидности на 6 пунктов с возможными оценками в диапазоне от 0 до 6.
|
До 24 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июня 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Нервно-мышечные заболевания
- Хроническое заболевание
- Атрибуты болезни
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Заболевания периферической нервной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Полинейропатии
- Полирадикулоневропатия, хроническая воспалительная демиелинизирующая
- Полирадикулоневропатия
- Панзига
Другие идентификационные номера исследования
- NGAM-11
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .