Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van verschillende PANZYGA-dosisregimes bij pediatrische chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP)-patiënten

4 augustus 2026 bijgewerkt door: Octapharma

Multicenter, prospectieve, dubbelblinde, parallelle groep, gerandomiseerde fase III-studie om de veiligheid en werkzaamheid van verschillende PANZYGA-dosisregimes bij pediatrische chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP)-patiënten te evalueren

Veiligheid en werkzaamheid van verschillende PANZYGA-dosisregimes bij pediatrische chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP)-patiënten

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Werving
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Werving
        • Octapharma Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥2 jaar en ≤17 jaar.
  2. Patiënten met een diagnose van definitieve of waarschijnlijke CIDP op basis van de criteria van het European Neuromuscular Center (ENMC).
  3. Klinische voorgeschiedenis van functionele beperkingen als gevolg van CIDP, overeenkomend met een mRS-score ≥2, maar ≤5.
  4. Vrijwillig gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming (verstrekt door de ouder of wettelijke voogd van de patiënt) of instemming (verstrekt door patiënt, indien geschikt voor de leeftijd volgens de eisen van de Independent Ethics Committee [IEC]/Institutional Research Board [IRB]).

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met eerder gediagnosticeerde CIDP die geen CIDP-symptomen hebben.
  2. Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van erfelijke neuropathie of een familiegeschiedenis van erfelijke neuropathie.
  3. Patiënten bij wie eerder immunoglobulinetherapie voor CIDP heeft gefaald.
  4. Patiënten die immunoglobuline kregen binnen 8 weken voorafgaand aan het baselinebezoek (wash-outfase). Als een patiënt echter klinisch bewijs heeft van bevestigde CIDP-terugval tijdens de wash-outfase (consistent met een toename in mRS van ≥1), komen ze in aanmerking voor deelname aan de studie.
  5. Patiënten met een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT) in het afgelopen jaar of longembolie ooit.
  6. Patiënten die onstabiel (verandering in voorgeschreven dosis binnen de laatste 8 weken) corticosteroïden of rituximab gebruiken.
  7. Patiënten met bekende of vermoede overgevoeligheid, anafylaxie of ernstige systemische respons op immunoglobulinen, van bloed of plasma afgeleide producten, of een bestanddeel van PANZYGA.
  8. Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven, zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden, of die geen effectieve anticonceptiemethode willen gebruiken tijdens het onderzoek (aanvaardbare anticonceptiemethoden voor dit onderzoek zijn onder andere: spiraaltje [IUD], hormonale anticonceptie, mannelijke of vrouwencondoom, zaaddodende gel, pessarium, spons of pessarium).
  9. Bekende infecties met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) en/of hepatitis C-virus (HCV).
  10. Ernstige lever- en/of nierziekte (alanineaminotransferase [ALT] > 3 × bovengrens van normaal [ULN]; aspartaataminotransferase [AST] > 3 × ULN; en/of creatininewaarden > 44 μmol/L voor kinderen van 2-3 jaar jaar, >62 μmol/L voor kinderen van 4-10 jaar en >89 μmol/L voor kinderen van 11-17 jaar.
  11. Bekende immunoglobuline (IgA)-deficiëntie en antilichamen tegen IgA.
  12. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in het voorgaande jaar, volgens de mening van de onderzoeker.
  13. Het studieprotocol niet kunnen of willen naleven.
  14. Ontvangst van elk ander geneesmiddel voor onderzoek (IMP) binnen 3 maanden vóór aanvang van het onderzoek.
  15. Alle andere omstandigheden die het naar de mening van de onderzoeker onwenselijk maken voor de patiënt om deel te nemen aan het onderzoek of die de naleving van het protocol kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Panzyga hoge dosis
2,0 g/kg PANZYGA elke vier weken intraveneus toegediend gedurende een periode van zestien weken voor in totaal vijf behandelingsdoseringen.
Geneesmiddel: Panzyga
PANZYGA is een oplossing van humaan immunoglobine met een eiwitgehalte van 10% voor intraveneuze (IV) toediening.
Experimenteel: Panzyga lage dosis
1,0 g/kg PANZYGA elke vier weken intraveneus toegediend gedurende een periode van zestien weken voor in totaal vijf behandelingsdoseringen.
Geneesmiddel: Panzyga
PANZYGA is een oplossing van humaan immunoglobine met een eiwitgehalte van 10% voor intraveneuze (IV) toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in CIDP-basislijn
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Evalueer de werkzaamheid van twee PANZYGA-dosisregimes bij pediatrische CIDP-patiënten op basis van de verandering in CIDP-symptomen, gemeten aan de hand van de Modified Rankin Score. De Modified Rankin Score (mRS) is een invaliditeitsschaal van 6 punten, met mogelijke scores variërend van 0 tot 6.
Tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd voor CIDP-terugval
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tijd tot terugval of terugtrekking van CIDP om een ​​andere reden, waarbij terugval wordt gedefinieerd als een toename van de Modified Rankin Score-score met ≥1 punt ten opzichte van de baselinescore. De Modified Rankin Score (mRS) is een 6-punts handicapschaal met mogelijke scores van 0 tot 6.
Tot 24 weken
Percentage patiënten met goede/uitstekende respons
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Het percentage patiënten met een goede/uitstekende respons, gedefinieerd door een Modified Rankin Score-score van 0 of 1 in elke arm in week 24. De Modified Rankin Score (mRS) is een 6-punts handicapschaal met mogelijke scores van 0 tot 6.
Tot 24 weken
CIDP -terugval
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Evalueer het percentage patiënten met CIDP -terugval tussen 2 doses Panzyga met terugval gedefinieerd als toename van de gemodificeerde Rankin -score met ≥1 punt uit de basislijnscore gerelateerd aan CIDP. De gemodificeerde Rankin -score (MRS) is een 6 -punts handicapschaal met mogelijke scores variërend van 0 tot 6.
Tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NGAM-11

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren