Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti různých režimů dávkování PANZYGA u pediatrických pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií (CIDP)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥2 roky a ≤17 let.
2. Pacienti s diagnózou definitivní nebo pravděpodobné CIDP na základě kritérií Evropského neuromuskulárního centra (ENMC).
3. Klinická anamnéza funkčního poškození v důsledku CIDP, odpovídající mRS skóre ≥2, ale ≤5.
4. Dobrovolně udělený písemný informovaný souhlas (poskytnutý rodičem nebo zákonným zástupcem pacienta) nebo souhlas (poskytnutý pacientem, je-li to přiměřené věku podle požadavků nezávislé etické komise [IEC] / Institutu pro výzkum [IRB]).

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s dříve diagnostikovanou CIDP, kteří nemají žádné příznaky CIDP.
2. Pacienti se známou anamnézou dědičné neuropatie nebo rodinnou anamnézou dědičné neuropatie.
3. Pacienti, u kterých dříve selhala imunoglobulinová terapie pro CIDP.
4. Pacienti, kteří dostávali imunoglobulin během 8 týdnů před základní návštěvou (fáze vymývání). Pokud má však pacient klinické důkazy o potvrzeném relapsu CIDP během vymývací fáze (v souladu se zvýšením mRS ≥1), je způsobilý pro zařazení do studie.
5. Pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy (DVT) v posledním roce nebo plicní embolie vůbec.
6. Pacienti užívající nestabilní (změna předepsané dávky během posledních 8 týdnů) kortikosteroidy nebo rituximab.
7. Pacienti se známou nebo suspektní hypersenzitivitou, anafylaxí nebo závažnou systémovou odpovědí na imunoglobuliny, produkty odvozené z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku přípravku PANZYGA.
8. Pacientky, které kojí, těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo nejsou ochotny během studie používat účinnou metodu antikoncepce (přijatelné metody antikoncepce pro tuto studii zahrnují: nitroděložní tělísko [IUD], hormonální antikoncepci, mužské nebo ženský kondom, spermicidní gel, membrána, houba nebo cervikální čepice).
9. Známé infekce virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy B (HBV) a/nebo virem hepatitidy C (HCV).
10. Těžké onemocnění jater a/nebo ledvin (alaninaminotransferáza [ALT] > 3× horní hranice normy [ULN]; aspartátaminotransferáza [AST] > 3× ULN; a/nebo hladiny kreatininu >44 μmol/l u dětí ve věku 2–3 let let, >62 μmol/l pro děti ve věku 4-10 let a >89 μmol/l pro děti ve věku 11-17 let.
11. Známý nedostatek imunoglobulinu (IgA) a protilátky proti IgA.
12. Historie zneužívání alkoholu nebo drog v předchozím roce, podle názoru vyšetřovatele.
13. Neschopnost nebo ochotu dodržovat protokol studie.
14. Příjem jakéhokoli jiného hodnoceného léčivého přípravku (IMP) do 3 měsíců před vstupem do studie.
15. Jakékoli další podmínky, které podle názoru zkoušejícího činí pro pacienta nežádoucí účast ve studii nebo mohou narušovat dodržování protokolu.