Studie för att utvärdera säkerhet och effekt av olika PANZYGA-dosregimer hos pediatriska patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP)
4 augusti 2026 uppdaterad av: Octapharma
Multicenter, prospektiv, dubbelblind, parallell grupp, randomiserad fas III-studie för att utvärdera säkerhet och effekt av olika PANZYGA-dosregimer hos pediatriska kroniska inflammatoriska demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP)-patienter
Säkerhet och effekt av olika PANZYGA-dosregimer hos pediatriska patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP)
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
30
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Theresa Conklin
- Telefonnummer: 866-337-1868
- E-post: ctgov@clinicalresearchmgt.com
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Rekrytering
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Rekrytering
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Octapharma Research Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- Rekrytering
- Octapharma Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥2 år och ≤17 år.
- Patienter med diagnosen säker eller sannolik CIDP baserat på European Neuromuscular Center (ENMC) kriterier.
- Klinisk historia av funktionsnedsättning på grund av CIDP, motsvarande en mRS-poäng ≥2, men ≤5.
- Frivilligt givet skriftligt informerat samtycke (tillhandahålls av patientens förälder eller vårdnadshavare) eller samtycke (tillhandahålls av patienten, om det är lämpligt för åldern enligt kraven från Independent Ethics Committee [IEC]/Institutional Research Board [IRB]).
Exklusions kriterier:
- Patienter med tidigare diagnostiserad CIDP som saknar några CIDP-symtom.
- Patienter med en känd historia av ärftlig neuropati eller en familjehistoria med ärftlig neuropati.
- Patienter som tidigare har misslyckats med immunglobulinbehandling för CIDP.
- Patienter som fick immunglobulin inom 8 veckor före baslinjebesöket (uttvättningsfas). Men om en patient har kliniska bevis på bekräftat CIDP-återfall under uttvättningsfasen (i överensstämmelse med en ökning av mRS på ≥1), är de kvalificerade för prövningsregistrering.
- Patienter med en historia av djup ventrombos (DVT) under det senaste året, eller lungemboli någonsin.
- Patienter som använder instabila (ändring av ordinerad dos inom de senaste 8 veckorna) kortikosteroider eller rituximab.
- Patienter med känd eller misstänkt överkänslighet, anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på immunglobuliner, blod- eller plasmahärledda produkter eller någon komponent av PANZYGA.
- Kvinnliga patienter som ammar, är gravida eller planerar att bli gravida, eller som inte är villiga att använda en effektiv preventivmetod under studien (acceptabla metoder för preventivmedel för denna studie inkluderar: intrauterin enhet [IUD], hormonell preventivmetod, manlig eller kvinnlig kondom, spermiedödande gel, diafragma, svamp eller halshatt).
- Kända infektioner med humant immunbristvirus (HIV), hepatit B-virus (HBV) och/eller hepatit C-virus (HCV).
- Allvarlig lever- och/eller njursjukdom (alaninaminotransferas [ALT] > 3 × övre normalgräns [ULN]; aspartataminotransferas [AST] > 3 × ULN; och/eller kreatininnivåer >44 μmol/L för barn i åldrarna 2-3 år år, >62 μmol/L för barn i åldrarna 4-10 och >89 μmol/L för barn i åldrarna 11-17 år.
- Känd immunglobulin (IgA) brist och antikroppar mot IgA.
- Historik av alkohol- eller drogmissbruk under föregående år, enligt utredarens åsikt.
- Kan eller vill inte följa studieprotokollet.
- Mottagande av något annat prövningsläkemedel (IMP) inom 3 månader innan studiestart.
- Alla andra tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, gör det oönskat för patienten att delta i studien eller kan störa protokollefterlevnaden.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Panzyga hög dos
2,0 g/kg PANZYGA administrerat intravenöst var fjärde vecka under en period av sexton veckor för totalt fem behandlingsdoser.
|
PANZYGA är en human immunglobinlösning med 10 % proteinhalt för intravenös (IV) administrering.
|
|
Experimentell: Panzyga låg dos
1,0 g/kg PANZYGA administrerat intravenöst var fjärde vecka under en period av sexton veckor för totalt fem behandlingsdoser.
|
PANZYGA är en human immunglobinlösning med 10 % proteinhalt för intravenös (IV) administrering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i CIDP Baseline
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Utvärdera effekten av två PANZYGA-dosregimer hos pediatriska CIDP-patienter baserat på förändringar i CIDP-symtom, mätt med Modified Rankin Score.
Modified Rankin Score (mRS) är en 6-poängs handikappskala med möjliga poäng från 0 till 6.
|
Upp till 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags för CIDP-återfall
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Tid till CIDP-återfall eller tillbakadragande av någon annan anledning med återfall definierat som en ökning av Modified Rankin Score-poäng med ≥1 poäng från baslinjepoängen.
Modified Rankin Score (mRS) är en 6-poängs handikappskala med möjliga poäng från 0 till 6.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Andel patienter med bra/utmärkt svar
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Andelen patienter med bra/utmärkt svar, definierat av en modifierad rankingpoäng på 0 eller 1 i varje arm vid vecka 24.
Modified Rankin Score (mRS) är en 6-poängs handikappskala med möjliga poäng från 0 till 6.
|
Upp till 24 veckor
|
|
CIDP -återfall
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Utvärdera procentandel av patienter med CIDP -återfall mellan 2 doser av panzyga med återfall definierat som en ökning av modifierad Rankin -poäng med ≥1 -punkt från baslinjespoängen relaterad till CIDP.
Den modifierade Rankin -poängen (MRS) är en 6 -punkts funktionshinder med möjliga poäng från 0 till 6.
|
Upp till 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2028
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 juni 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2021
Första postat (Faktisk)
18 juni 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Patologiska processer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Kronisk sjukdom
- Sjukdomsegenskaper
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Polyneuropatier
- Polyradikuloneuropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserande
- Polyradikuloneuropati
- Panzyga
Andra studie-ID-nummer
- NGAM-11
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .