Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di diversi regimi posologici di PANZYGA nei pazienti pediatrici con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)
3 giugno 2025 aggiornato da: Octapharma
Studio multicentrico, prospettico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, randomizzato di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia di diversi regimi posologici di PANZYGA in pazienti pediatrici con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)
Sicurezza ed efficacia di diversi regimi posologici di PANZYGA nei pazienti pediatrici con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
30
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Patrick Murphy
- Numero di telefono: 866-337-1868
- Email: ctgov@clinicalresearchmgt.com
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- Octapharma Research Site
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Reclutamento
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Octapharma Research Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Octapharma Research Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- Reclutamento
- Octapharma Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥2 anni e ≤17 anni.
- Pazienti con diagnosi di CIDP definita o probabile basata sui criteri del Centro Neuromuscolare Europeo (ENMC).
- Storia clinica di compromissione funzionale dovuta a CIDP, corrispondente a un punteggio mRS ≥2, ma ≤5.
- Consenso informato scritto volontario (fornito dal genitore o dal tutore legale del paziente) o assenso (fornito dal paziente, se adatto all'età secondo i requisiti del Comitato etico indipendente [IEC]/Comitato di ricerca istituzionale [IRB]).
Criteri di esclusione:
- Pazienti con CIDP precedentemente diagnosticata che non hanno sintomi di CIDP.
- Pazienti con una storia nota di neuropatia ereditaria o una storia familiare di neuropatia ereditaria.
- Pazienti che hanno precedentemente fallito la terapia con immunoglobuline per CIDP.
- Pazienti che hanno ricevuto immunoglobuline nelle 8 settimane precedenti la visita di riferimento (fase di washout). Tuttavia, se un paziente ha evidenza clinica di recidiva CIDP confermata durante la fase di washout (coerente con un aumento di mRS di ≥1), è idoneo per l'arruolamento nello studio.
- Pazienti con una storia di trombosi venosa profonda (TVP) nell'ultimo anno, o mai embolia polmonare.
- Pazienti che assumono corticosteroidi instabili (variazione della dose prescritta nelle ultime 8 settimane) o rituximab.
- Pazienti con nota o sospetta ipersensibilità, anafilassi o grave risposta sistemica alle immunoglobuline, ai prodotti derivati dal sangue o dal plasma o a qualsiasi componente di PANZYGA.
- Pazienti di sesso femminile che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace durante lo studio (metodi accettabili di controllo delle nascite per questo studio includono: dispositivo intrauterino [IUD], contraccezione ormonale, maschio o preservativo femminile, gel spermicida, diaframma, spugna o cappuccio cervicale).
- Infezioni note da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) e/o virus dell'epatite C (HCV).
- Malattia epatica e/o renale grave (alanina aminotransferasi [ALT] > 3 × limite superiore della norma [ULN]; aspartato aminotransferasi [AST] > 3 × ULN; e/o livelli di creatinina > 44 μmol/L per bambini di età compresa tra 2 e 3 anni anni, >62 μmol/L per i bambini di età compresa tra 4 e 10 anni e >89 μmol/L per i bambini di età compresa tra 11 e 17 anni.
- Carenza nota di immunoglobuline (IgA) e anticorpi contro le IgA.
- Storia di abuso di alcol o droghe nell'anno precedente, secondo l'opinione dell'investigatore.
- Incapace o non disposto a rispettare il protocollo di studio.
- Ricezione di qualsiasi altro medicinale sperimentale (IMP) entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
- Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda indesiderabile la partecipazione del paziente allo studio o possa interferire con la conformità al protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Panzyga ad alte dosi
2,0 g/kg di PANZYGA somministrati per via endovenosa ogni quattro settimane per un periodo di sedici settimane per un totale di cinque dosaggi di trattamento.
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PANZYGA è una soluzione di immunoglobina umana con il 10% di contenuto proteico per la somministrazione endovenosa (IV).
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Sperimentale: Panzyga a basso dosaggio
1,0 g/kg di PANZYGA somministrato per via endovenosa ogni quattro settimane per un periodo di sedici settimane per un totale di cinque dosaggi di trattamento.
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PANZYGA è una soluzione di immunoglobina umana con il 10% di contenuto proteico per la somministrazione endovenosa (IV).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del valore di riferimento CIDP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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Valutare l'efficacia di due regimi posologici di PANZYGA nei pazienti pediatrici con CIDP in base al cambiamento dei sintomi della CIDP, misurati dal punteggio Rankin modificato.
Il Modified Rankin Score (mRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
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Fino a 24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di recidiva CIDP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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Tempo alla recidiva CIDP o ritiro per qualsiasi altro motivo con recidiva definita come aumento del punteggio del punteggio Rankin modificato di ≥1 punto rispetto al punteggio basale.
Il Modified Rankin Score (mRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
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Fino a 24 settimane
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Percentuale di pazienti con risposta buona/eccellente
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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La percentuale di pazienti con risposta buona/eccellente, definita da un punteggio del punteggio Rankin modificato pari a 0 o 1 in ciascun braccio alla settimana 24.
Il Modified Rankin Score (mRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
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Fino a 24 settimane
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REGAPPA CIDP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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Valuta la percentuale di pazienti con recidiva CIDP tra 2 dosi di Panzyga con recidiva definita come aumento del punteggio di Rankin modificato di ≥1 punti dal punteggio di base relativo al CIDP.
Il punteggio Rankin modificato (MRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
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Fino a 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 ottobre 2023
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 giugno 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
18 giugno 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Processi patologici
- Malattie neuromuscolari
- Malattia cronica
- Attributi della malattia
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Polineuropatie
- Poliradiculoneuropatia, demielinizzante infiammatoria cronica
- Poliradicoloneuropatia
Altri numeri di identificazione dello studio
- NGAM-11
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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