Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerhet og effekt av ulike PANZYGA-doseregimer hos pediatriske kronisk inflammatoriske demyeliniserende polyradikulonevropati (CIDP)-pasienter

4. august 2026 oppdatert av: Octapharma

Multisenter, prospektiv, dobbeltblindet, parallell gruppe, randomisert fase III-studie for å evaluere sikkerhet og effekt av ulike PANZYGA-doseregimer hos pediatriske kronisk inflammatoriske demyeliniserende polyradikulonevropati (CIDP)-pasienter

Sikkerhet og effekt av forskjellige PANZYGA-doseregimer hos pediatriske kronisk inflammatoriske demyeliniserende polyradikuloneuropati (CIDP)-pasienter

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥2 år og ≤17 år.
  2. Pasienter med en diagnose av sikker eller sannsynlig CIDP basert på European Neuromuscular Center (ENMC) kriterier.
  3. Klinisk historie med funksjonssvikt på grunn av CIDP, tilsvarende en mRS-score ≥2, men ≤5.
  4. Frivillig gitt skriftlig informert samtykke (gitt av pasientens forelder eller juridiske verge) eller samtykke (gitt av pasienten, hvis alderssvarende er i henhold til kravene fra Independent Ethics Committee [IEC]/Institutional Research Board [IRB]).

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med tidligere diagnostisert CIDP som mangler noen CIDP-symptomer.
  2. Pasienter med en kjent historie med arvelig nevropati eller en familiehistorie med arvelig nevropati.
  3. Pasienter som tidligere har sviktet immunglobulinbehandling for CIDP.
  4. Pasienter som fikk immunglobulin innen 8 uker før baseline-besøket (utvaskingsfasen). Imidlertid, hvis en pasient har kliniske bevis på bekreftet CIDP-tilbakefall under utvaskingsfasen (i samsvar med en økning i mRS på ≥1), er de kvalifisert for prøveregistrering.
  5. Pasienter med en historie med dyp venetrombose (DVT) det siste året, eller lungeemboli noen gang.
  6. Pasienter som bruker ustabile (endring i foreskrevet dose innen de siste 8 ukene) kortikosteroider eller rituximab.
  7. Pasienter med kjent eller mistenkt overfølsomhet, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunglobuliner, blod- eller plasmaavledede produkter eller en hvilken som helst komponent av PANZYGA.
  8. Kvinnelige pasienter som ammer, er gravide eller planlegger å bli gravide, eller som ikke er villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode mens de er på studien (akseptable prevensjonsmetoder for denne studien inkluderer: intrauterin enhet [IUD], hormonell prevensjon, mannlig eller kvinnekondom, sæddrepende gel, membran, svamp eller cervikalhette).
  9. Kjente infeksjoner med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus (HBV) og/eller hepatitt C-virus (HCV).
  10. Alvorlig lever- og/eller nyresykdom (alaninaminotransferase [ALT] > 3 × øvre normalgrense [ULN]; aspartataminotransferase [AST] > 3 × ULN; og/eller kreatininnivåer >44 μmol/L for barn i alderen 2-3 år år, >62 μmol/L for barn i alderen 4-10 år, og >89 μmol/L for barn i alderen 11-17 år.
  11. Kjent immunglobulin (IgA) mangel og antistoffer mot IgA.
  12. Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk i det foregående året, i henhold til etterforskerens mening.
  13. Kan ikke eller vil ikke overholde studieprotokollen.
  14. Mottak av ethvert annet undersøkelseslegemiddel (IMP) innen 3 måneder før studiestart.
  15. Enhver annen(e) tilstand(er) som etter etterforskerens mening gjør det uønsket for pasienten å delta i studien eller kan forstyrre protokolloverholdelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Panzyga høy dose
2,0 g/kg PANZYGA administrert intravenøst ​​hver fjerde uke over en periode på seksten uker for totalt fem behandlingsdoser.
Legemiddel: Panzyga
PANZYGA er en human immunglobinløsning med 10 % proteininnhold for intravenøs (IV) administrering.
Eksperimentell: Panzyga lav dose
1,0 g/kg PANZYGA administrert intravenøst ​​hver fjerde uke over en periode på seksten uker for totalt fem behandlingsdoser.
Legemiddel: Panzyga
PANZYGA er en human immunglobinløsning med 10 % proteininnhold for intravenøs (IV) administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i CIDP Baseline
Tidsramme: Inntil 24 uker
Evaluer effekten av to PANZYGA-doseregimer hos pediatriske CIDP-pasienter basert på endring i CIDP-symptomer, målt ved Modified Rankin Score. Modified Rankin Score (mRS) er en 6-punkts funksjonshemmingskala med mulige skårer fra 0 til 6.
Inntil 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til CIDP-tilbakefall
Tidsramme: Inntil 24 uker
Tid til CIDP-tilbakefall eller tilbaketrekning av en annen grunn med tilbakefall definert som økning i Modified Rankin Score-score med ≥1 poeng fra baseline-score. Modified Rankin Score (mRS) er en 6-punkts funksjonshemmingskala med mulige skårer fra 0 til 6.
Inntil 24 uker
Andel pasienter med god/utmerket respons
Tidsramme: Inntil 24 uker
Prosentandelen av pasienter med god/utmerket respons, definert av en Modified Rankin Score-score på 0 eller 1 i hver arm ved uke 24. Modified Rankin Score (mRS) er en 6-punkts funksjonshemmingskala med mulige skårer fra 0 til 6.
Inntil 24 uker
CIDP -tilbakefall
Tidsramme: Opptil 24 uker
Evaluer prosentandel av pasienter med CIDP -tilbakefall mellom 2 doser panzyga med tilbakefall definert som økning i modifisert rankin -score med ≥1 poeng fra baseline -score relatert til CIDP. Modified Rankin Score (MRS) er en 6 -punkts funksjonshemming med mulige score fra 0 til 6.
Opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

18. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NGAM-11

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere