Estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de diferentes regímenes de dosis de PANZYGA en pacientes pediátricos con polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP)

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥2 años y ≤17 años.
2. Pacientes con un diagnóstico de CIDP definitivo o probable según los criterios del Centro Neuromuscular Europeo (ENMC).
3. Historia clínica de deterioro funcional por CIDP, correspondiente a una puntuación mRS ≥2, pero ≤5.
4. Otorgamiento voluntario de consentimiento informado por escrito (proporcionado por el padre o tutor legal del paciente) o asentimiento (proporcionado por el paciente, si es apropiado para la edad según los requisitos del Comité de Ética Independiente [IEC]/Junta de Investigación Institucional [IRB]).

Criterio de exclusión:

1. Pacientes con CIDP previamente diagnosticada que carecen de cualquier síntoma de CIDP.
2. Pacientes con antecedentes conocidos de neuropatía hereditaria o antecedentes familiares de neuropatía hereditaria.
3. Pacientes que han fallado previamente a la terapia con inmunoglobulina para CIDP.
4. Pacientes que recibieron inmunoglobulina en las 8 semanas anteriores a la visita inicial (fase de lavado). Sin embargo, si un paciente tiene evidencia clínica de recaída de CIDP confirmada durante la fase de lavado (consistente con un aumento en mRS de ≥1), es elegible para la inscripción en el ensayo.
5. Pacientes con antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP) en el último año o embolia pulmonar alguna vez.
6. Pacientes con uso inestable (cambio en la dosis prescrita en las últimas 8 semanas) de corticosteroides o rituximab.
7. Pacientes con hipersensibilidad conocida o sospechada, anafilaxia o respuesta sistémica severa a inmunoglobulinas, productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente de PANZYGA.
8. Pacientes mujeres que estén amamantando, embarazadas o planeando quedar embarazadas, o que no estén dispuestas a usar un método anticonceptivo efectivo mientras estén en el estudio (los métodos anticonceptivos aceptables para este estudio incluyen: dispositivo intrauterino [DIU], anticonceptivo hormonal, anticonceptivos masculinos o femeninos). preservativo femenino, gel espermicida, diafragma, esponja o capuchón cervical).
9. Infecciones conocidas por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis B (VHB) y/o el virus de la hepatitis C (VHC).
10. Enfermedad hepática y/o renal grave (alanina aminotransferasa [ALT] > 3 × límite superior de lo normal [ULN]; aspartato aminotransferasa [AST] > 3 × ULN; y/o niveles de creatinina >44 μmol/L para niños de 2 a 3 años años, >62 μmol/L para niños de 4 a 10 años y >89 μmol/L para niños de 11 a 17 años.
11. Deficiencia conocida de inmunoglobulina (IgA) y anticuerpos contra IgA.
12. Historia de abuso de alcohol o drogas en el año anterior, según la opinión del investigador.
13. No puede o no quiere cumplir con el protocolo del estudio.
14. Recepción de cualquier otro medicamento en investigación (IMP) dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio.
15. Cualquier otra condición que, en opinión del Investigador, haga indeseable que el paciente participe en el estudio o pueda interferir con el cumplimiento del protocolo.