Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus erilaisten PANZYGA-annosohjelmien turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi kroonista tulehduksellista demyelinoivaa polyradikuloneuropatiaa (CIDP) sairastavilla lapsipotilailla

tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: Octapharma

Monikeskus, potentiaalinen, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, satunnaistettu vaiheen III tutkimus erilaisten PANZYGA-annosohjelmien turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lasten kroonista tulehduksellista demyelinoivaa polyradikuloneuropatiaa (CIDP) sairastavilla potilailla

Erilaisten PANZYGA-annosohjelmien turvallisuus ja tehokkuus lapsipotilailla, joilla on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyradikuloneuropatia (CIDP)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • Rekrytointi
        • Octapharma Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥2 vuotta ja ≤17 vuotta.
  2. Potilaat, joilla on Euroopan neuromuskulaarikeskuksen (ENMC) kriteerien perusteella varma tai todennäköinen CIDP.
  3. Kliininen CIDP:stä johtuva toimintahäiriö, joka vastaa mRS-pistettä ≥2, mutta ≤5.
  4. Vapaaehtoisesti annettu kirjallinen tietoinen suostumus (potilaan vanhemman tai laillisen huoltajan antama) tai suostumus (potilaan antama, jos se on iän mukaista riippumattoman eettisen komitean [IEC]/instituutin tutkimuslautakunnan [IRB] vaatimusten mukaisesti).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on aiemmin diagnosoitu CIDP, joilla ei ole CIDP-oireita.
  2. Potilaat, joilla on tunnettu perinnöllinen neuropatia tai suvussa perinnöllinen neuropatia.
  3. Potilaat, joille CIDP:n immunoglobuliinihoito on aiemmin epäonnistunut.
  4. Potilaat, jotka ovat saaneet immunoglobuliinia 8 viikon sisällä ennen peruskäyntiä (pesuvaihe). Kuitenkin, jos potilaalla on kliinisiä todisteita vahvistetusta CIDP-relapsista huuhtoutumisvaiheen aikana (yhtenäisesti mRS:n nousun kanssa ≥1), hän voidaan ottaa mukaan tutkimukseen.
  5. Potilaat, joilla on ollut syvä laskimotromboosi (DVT) viimeisen vuoden aikana tai keuhkoembolia koskaan.
  6. Potilaat, jotka käyttävät epävakaata (muutos määrätyssä annoksessa viimeisen 8 viikon aikana) kortikosteroideja tai rituksimabia.
  7. Potilaat, joilla tiedetään tai epäillään olevan yliherkkyys, anafylaksia tai vakava systeeminen vaste immuuniglobuliineille, verestä tai plasmasta johdettujen tuotteiden tai jollekin PANZYGA-valmisteen aineosalle.
  8. Naispotilaat, jotka imettävät, raskaana tai suunnittelevat raskautta tai eivät halua käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana (tässä tutkimuksessa hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat: kohdunsisäinen laite [IUD], hormonaalinen ehkäisy, mies tai naisten kondomi, spermisidigeeli, kalvo, sieni tai kohdunkaulan korkki).
  9. Tunnetut ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B -virus (HBV) ja/tai hepatiitti C -virus (HCV) -infektiot.
  10. Vaikea maksa- ja/tai munuaissairaus (alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 3 × normaalin yläraja [ULN]; aspartaattiaminotransferaasi [AST] > 3 × ULN; ja/tai kreatiniinitasot > 44 μmol/l 2–3-vuotiailla lapsilla vuotta, >62 μmol/L 4-10-vuotiaille lapsille ja >89 μmol/L 11-17-vuotiaille lapsille.
  11. Tunnettu immunoglobuliinin (IgA) puutos ja vasta-aineet IgA:ta vastaan.
  12. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia edellisen vuoden aikana, tutkijan lausunnon mukaan.
  13. Ei pysty tai halua noudattaa tutkimusprotokollaa.
  14. Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen (IMP) vastaanotto 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
  15. Kaikki muut olosuhteet, jotka tutkijan mielestä tekevät potilaan osallistumisen tutkimukseen epätoivottavaksi tai voivat häiritä protokollan noudattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Panzyga suuri annos
2,0 g/kg PANZYGAa annettuna suonensisäisesti joka neljäs viikko 16 viikon aikana yhteensä viisi hoitoannosta.
Lääke: Panzyga
PANZYGA on ihmisen immunoglobiiniliuos, jossa on 10 % proteiinia suonensisäiseen (IV) antamiseen.
Kokeellinen: Panzyga pieni annos
1,0 g/kg PANZYGAa annettuna suonensisäisesti joka neljäs viikko 16 viikon aikana yhteensä viisi hoitoannosta.
Lääke: Panzyga
PANZYGA on ihmisen immunoglobiiniliuos, jossa on 10 % proteiinia suonensisäiseen (IV) antamiseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos CIDP-perustassa
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Arvioi kahden PANZYGA-annosohjelman tehokkuus lapsipotilailla CIDP-potilailla CIDP-oireiden muutoksen perusteella mitattuna modifioidulla Rankin-pisteellä. Modified Rankin Score (mRS) on 6 pisteen vammaisuusasteikko, jonka mahdolliset pisteet vaihtelevat välillä 0-6.
Jopa 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CIDP-relapsen aika
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Aika CIDP:n uusiutumiseen tai vetäytymiseen mistä tahansa muusta syystä, kun uusiutuminen määritellään Modified Rankin Score -pistemäärän nousuksi ≥ 1 pisteellä peruspisteestä. Modified Rankin Score (mRS) on 6 pisteen vammaisuusasteikko, jonka mahdolliset pisteet vaihtelevat välillä 0-6.
Jopa 24 viikkoa
Prosenttiosuus potilaista, joilla on hyvä/erinomainen vaste
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hyvä/erinomainen vaste, määritetty Modified Rankin Score -pistemäärällä 0 tai 1 kummassakin haarassa viikolla 24. Modified Rankin Score (mRS) on 6 pisteen vammaisuusasteikko, jonka mahdolliset pisteet vaihtelevat välillä 0-6.
Jopa 24 viikkoa
CIDP -uusiutuminen
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Arvioi prosenttiosuus potilaista, joilla CIDP -uusiutuminen on 2 annosta Panzyga -annosta, ja uusiutumisella määritettiin modifioidun Rankin -pistemäärän noustessa ≥1 pistettä CIDP: hen liittyvästä lähtöpisteestä. Muokattu Rankin -pistemäärä (MRS) on 6 pisteen vammaisuusasteikko, jonka mahdolliset pisteet vaihtelevat välillä 0 - 6.
Jopa 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octapharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NGAM-11

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa